בהמשך לדיווחים מיידיים קודמים של כלל תעשיות ביוטכנולוגיה בע"מ, החברה מודיעה כי ביום 18 ביוני 2018 הודיעה ביוליין אר אקס על תוצאות מעודכנות מניסוי קליני Phase 2a ב-8040BL בחולי לוקמיה מיאלואידית חריפה שהתפרצה שוב או הפכה עמידה לתרופות (r/r AML).
תוצאות הניסוי שהוצגו במסגרת הכנס של האגודה האירופאית להמטולוגיה שנערך בשבדיה מראות כי התרופה בשילוב מינון גבוה של הכימותרפיה cytarabine (HiDAC), משפרת בצורה משמעותית את ההישרדות של החולים.
בנוסף, ממצא חדש מראה מתאם בין תגובה לטיפול לבין ניוד של תאי AML אל זרם הדם - בחולים שהגיבו לטיפול נראתה עלייה משמעותית במספר תאי ה AML-בזרם הדם, בעוד שבחולים שלא הגיבו נצפתה עליה מועטה ולא משמעותית. מתאם זה עשוי להוות סמן ביולוגי פוטנציאלי (ביומרקר) לבחירת מטופלים שצפויים להגיב לטיפול בתרופה. הניסוי כלל 42 חולים בשתי קבוצות טיפול: קבוצת טיפול שקיבלה מינונים עולים (0.5-2.0 מ"ג-ק"ג) של התרופה וקבוצת טיפול מורחבת שקיבלה את המינון הנבחר של 1.5 מ"ג/ק"ג.
החולים טופלו ב-2-1 מחזורי טיפול בתרופה שלאחריהם חמישה ימי טיפול בתרופה בשילוב עם HiDAC . מדדי היעילות כללו שיעור תגובה (CR/Cri), הישרדות, משך התגובה והישרדות ללא החמרת המחלה. התרופה בשילוב HiDAC נמצאה בטוחה וסבילה לטיפול בכל המינונים שנבחנו.
שיעור התגובה היה 29% ומדד ההישרדות החציוני היה 9.1 חודשים, וזאת בהשוואה לנתונים היסטוריים של 6.1 חודשים לאחר טיפול ב-HiDAC בלבד. בקבוצת הטיפול שקיבלה את המינון הנבחר של 1.5 מ"ג/ק"ג (n=23) שיעור התגובה היה 39% ומדד ההישרדות החציוני היה 10.7 חודשים עם שיעורי השרדות של 38.1% ,23.8% ו-23.8% לאחר שנה, שנתיים ושלוש שנים, בהתאמה.
יתר על כן, מדד ההישרדות החציוני בחולים שהגיבו לטיפול וטופלו במינון הנבחר (n=9) היה 21.8 חודשים עם שיעורי הישרדות של 66.7%, 44.4%, ו-44.4% לאחר שנה, שנתיים ושלוש שנים, בהתאמה.
חולים שהגיבו לטיפול הראו עלייה ממוצעת משמעותית סטטיסטית של פי 6.3 (p=0.003) במספר תאי ה-AML בזרם הדם לאחר הטיפול בתרופה כתרופה יחידה, בעוד שחולים שלא הגיבו לטיפול הראו עליה ממוצעת מזערית של פי 1.66 שהיתה בלתי משמעותית סטטיסטית (p=0.21).
BL-8040 הינו מעכב של החלבון CXCR4 אשר הוכח במספר ניסויים קליניים כבעל יכולת ניוד משמעותית של תאי מערכת החיסון וכיעיל בהשריית מוות ישיר של תאים סרטניים. ממצאים נוספים בתחום האימונו-אונקולוגיה מצביעים על כך שמעכבי CXCR4 עשויים להיות יעילים בעידוד נדידת תאי T אנטי-סרטניים וחדירתם לתוך הגידול. ביוליין רכשה את הזכויות בתרופה BL-8040 מכוח הסכם רישיון עם חברת ביוקיין תרפיוטיקס בע"מ. החברה מחזיקה בכ-27% מהון המניות של ביוקיין.