ביוליין אר. אקס. (נאסד"ק/ת"א:BLRX), חברה ביופרמצבטית בשלבי פיתוח קליניים שמתמקדת באונקולוגיה ובאימונולוגיה, הודיעה היום שנתונים חדשים מניסוי קליני Phase 2a שהוצגו בכנס השנתי ה-23 של האגודה האירופאית להמטולוגיה (EHA), שנערך בשטוקהולם, שבדיה, מראים ש-BL-8040 בשילוב מינון גבוה של הכימותרפיה Cytarabine (HiDAC), משפר בצורה משמעותית את ההישרדות של חולים קשים לטיפול עם לוקמיה מיאלואידית חריפה שהתפרצה שוב או הפכה עמידה לתרופות (r/r AML).
בנוסף, ממצא חדש וחשוב מראה מתאם משמעותי סטטיסטית בין תגובה לטיפול לבין ניוד של תאי AML אל מחזור הדם. בחולים שהגיבו לטיפול נראתה עלייה משמעותית במספר תאי ה-AML במחזור הדם לאחר הטיפול ב-BL-8040, בעוד שבחולים שלא הגיבו לטיפול לא נצפתה השפעה כזו.
פיליפ סרלין, מנכ"ל ביוליין אר. אקס., ציין: "אנחנו מאוד מרוצים מהשיפור המשמעותי הנוסף בהישרדות אוכלוסיית חולים זו הקשה מאוד לטיפול, המגיעים מאיסוף נתוני הישרדות ארוכי טווח מהניסוי הקליני
Phase 2a שלנו להוכחת ההיתכנות ב-r/r AML. בנוסף, ממצאים חדשים ומרגשים מעידים על מתאם ברור בין התגובה לטיפול לבין ניוד תאי AML, המציעים סמן ביולוגי פוטנציאלי (ביומרקר) לבחירת מטופלים שצפויים להגיב לטיפול ב-BL-8040. תוצאות מעודדות אלו תומכות בחוזקה בהמשך פיתוחBL-8040 ל-r/r AML, אשר יספק לביוליין אר. אקס. כיסוי תרפויטי נרחב בתחום ה-AML, עם פעילות פוטנציאלית בשלבים שונים של המחלה ובאוכלוסיות מטופלים שונות. אנו מצפים לספק עדכוני הישרדות נוספים מניסוי זה וממשיכים בביצוע שני ניסויי AML נוספים שנערכים כעת – ניסוי קליני Phase 2b גדול, אקראי ומבוקר לטיפול קונסולידציה
ב-AML, וניסוי קליני Phase 1b/2 לטיפול תחזוקה ב-AML במסגרת שיתוף הפעולה עם ג’ננטק".
הניסוי הקליני Phase 2a כלל 42 חולים בשתי קבוצות טיפול: קבוצת טיפול שקיבלה מינונים עולים (טווח של 0.5-2.0 מ"ג/ק"ג) של BL-8040 וקבוצת טיפול מורחבת שקיבלה את המינון הנבחר של 1.5 מ"ג/ק"ג. חולים עם r/r AML טופלו ב-1-2 מחזורי טיפול הכוללים 2 ימי טיפול ב-BL-8040 כתרופה יחידה, ולאחר מכן 5 ימי טיפול משולב ב-BL-8040 ו-HiDAC. מדדי היעילות כללו שיעור התגובה (CR/CRi), הישרדות, משך התגובה והישרדות ללא החמרת המחלה.
BL-8040 בשילוב עם HiDAC נמצא בטוח וסביל לטיפול בכל המינונים הנבחנים של BL-8040 (טווח של
0.5-2.0 מ"ג/ק"ג). שיעור התגובה עבור כלל המינונים היה 29% ומדד ההישרדות החציוני היה 9.1 חודשים, וזאת בהשוואה לנתונים היסטוריים של 6.1 חודשים לאחר טיפול ב-HiDAC לבד. בקבוצת הטיפול שקיבלה את המינון הנבחר של 1.5 מ"ג/ק"ג (n=23), שיעור התגובה היה 39% ומדד ההישרדות החציוני היה 10.7 חודשים עם שיעורי הישרדות של 38.1%, 23.8% ו-23.8% לאחר שנה, שנתיים ושלוש שנים, בהתאמה. יתרה מזאת, מדד ההישרדות החציוני בחולים שהגיבו לטיפול (CR/CRi) וטופלו במינון של 1.5 מ"ג/ק"ג (n=9) היה 21.8 חודשים, עם שיעורי הישרדות של 66.7%, 44.4% ו-44.4% לאחר שנה, שנתיים ושלוש שנים, בהתאמה. חולים שהגיבו לטיפול הראו עלייה ממוצעת משמעותית סטטיסטית של פי 6.3 (p=0.003) במספר תאי ה-AML במחזור הדם לאחר הטיפול ב-BL-8040 כתרופה יחידה, בעוד שחולים שלא הגיבו לטיפול הראו עליה ממוצעת מזערית ובלתי משמעותית סטטיסטית בתאי AML במחזור הדם (עליה של פי 1.66; p=0.21).