קמהדע מודיעה היום כי קיבלה לאחרונה התייחסות מה-FDA בנוגע להצעת פרוטוקול לניסוי הפיבוטלי שלב 3 לבחינת תרופת האלפא-1 אנטיטריפסין (AAT) הניתנת באינהלציה (AAT באינהלציה) לטיפול במחלת החסר הגנטי בחלבון האלפא-1 אנטיטריפסין (AATD).
כפי שדווח בעבר, בחודש יולי 2017, הגישה קמהדע ל-FDA הצעת פרוטוקול לניסוי שלב 3 עבור השימוש ב-AAT באינהלציה לטיפול במחלת ה-AATD. בתגובה, בחודש אוגוסט 2017, ציין ה-FDA במכתב לחברה שיש לו עדיין חששות ושאלות לגבי הבטיחות והיעילות של AAT באינהלציה לטיפול ב-AATD ולגבי מאזן הסיכון / תועלת לחולים. בחודש מרץ 2018, לאחר דיונים נוספים ועל סמך משוב נוסף שהתקבל מה-FDA, הגישה קמהדע פרוטוקול שלב 3 מעודכן ל- FDA, וכן מידע נוסף הקשור לשאלות וחששות של ה-FDA.
בתגובה לפרוטוקול המחקר המעודכן ולמידע שסיפקה החברה, בחודש אפריל 2018, ה-FDA שלח לחברה מכתב תגובה הכולל הנחיות נוספות לגבי פרוטוקול הניסוי הפיבוטלי שלב 3 המוצע, וכן שאלות נוספות המתמקדות במאפייני מוצר ה-AAT באינהלציה. במכתב תגובה צוין כי בעוד שמספר נושאים טופלו, ל-FDA יש עדיין חששות ושאלות הקשורות לפרופיל הבטיחות של מוצר ה-AAT באינהלציה.
לאחר השלמת הערכה יסודית של תגובת ה- FDA, קמהדע מתכוונת לספק, במהלך הרבעון השלישי של 2018, את המידע והנתונים הנוספים המבוקשים, כמו גם ליישם את השינויים המוצעים בפרוטוקול הניסוי. החברה צופה כי תשובתה המתוכננת תביא להמשך דיון עם ה-FDA. השינויים המוצעים והמידע הנוסף שיימסר ע"י החברה נועדו למתן את המשך החששות לגבי פרופיל הבטיחות של מוצר ה-AAT באינהלציה כפי שצוין על ידי ה-FDA.
למרות שהחברה ציינה בעבר שבכוונתה להתחיל את הניסוי הקליני שלב 3 של מוצר ה-AAT באינהלציה במחצית השנייה של 2018, לא ניתן יהיה לעשות זאת עד למועד שבו יסתיימו הדיונים לשביעות רצונו של ה-FDA ובקשת החברה ל-IND (Investigational New Drug) תאושר. החברה אינה יכולה כעת לצפות האם ומתי דיונים אלה עם ה-FDA יתממשו לכדי בקשת IND מאושרת.
במקביל לדיון הנמשך עם ה-FDA, החברה הגישה בקשה רשמית ומצפה להציג את הפרוטוקול שלב 3 המתוכנן בפגישת ייעוץ מדעית (Scientific Advice) עם סוכנות התרופות האירופית (European Medicines Agency) ברבעון השלישי של 2018 , וזאת על מנת להשיג משוב והכוונה בנוגע לנתיב הרגולטורי להמשך הפיתוח הקליני עבור AAT באינהלציה באירופה.