קמהדע מודיעה היום על תוצאות ביניים מניסוי שלב 2 של טיפול בתרופת האלפא-1 אנטיטריפסין הניתנת בעירוי (AAT-IV) למניעת דחייה של ריאה מושתלת. המחקר מתבצע בשיתוף פעולה עם חברת שייר (Shire plc) במרכז הרפואי רבין, ביה"ח בילינסון. החוקר הראשי בניסוי הוא פרופ’ מרדכי קרמר, מנהל המערך למחלות ריאה בבית החולים.
מחקר שלב 2 זה הינו מחקר תוית פתוחה ואקראי ב-30 חולים מושתלי ריאה, המעריך את הבטיחות והיעילות של AAT-IV במניעת דחייה של השתלת ריאה בהשוואה לטיפול סטנדרטי (Standard of Care - SOC). המחקר הינו אקראי ביחס של 1:2, עם 20 חולים בקבוצת הטיפול המטופלים ע"י AAT-IV בשילוב עם הטיפול הסטנדרטי (AAT+SOC) ו -10 חולים בקבוצת הביקורת המטופלים באופן סטנדרטי בלבד. המחקר ימשך שנתיים, כאשר השנה הראשונה כוללת הערכה של טיפול ב- AAT + SOC לעומת SOC, ולאחר מכן שנה נוספת של מעקב.
בחודש מאי 2017 גוייס המטופל האחרון מתוך 30 החולים המיועדים לניסוי והחל בטיפול. דו"ח הביניים מסכם נתונים מששת החודשים הראשונים של הטיפול ב -16 החולים הראשונים במחקר. 10 מתוך 16 החולים הללו נמצאים בקבוצת AAT + SOC, ו- 6 מהם נמצאים בקבוצת ה- SOC. עד כה, שישה חולים נפטרו מסיבוכים נפוצים הקשורים להשתלה, שאינם קשורים לטיפול ב- AAT-IV (ארבעה חולים בקבוצת AAT + SOC, ושניים בקבוצת ה- SOC).
מתוך עשרת החולים שנותרו בחיים לאחר שישה חודשים, ארבעה חולים חוו דחייה אקוטית לאחר ההשתלה, אך שרדו ומצבם השתפר והתייצב. שניים מהחולים שחוו את הדחייה האקוטית היו בזרוע AAT + SOC, אך מצבם הוטב ללא צורך בשינוי הטיפול; מצבם של שני החולים בקבוצת ה- SOC הוטב, כאשר באחד מהם נדרש שינוי בטיפול. יתר על כן, תפקוד ריאתי, שהוא אינדיקטור מרכזי לדחייה חריפה או כרונית, השתפר ונמצא יציב בכל 10 החולים החיים לאחר שישה חודשי טיפול.
הטיפול ב- AAT-IV של קמהדע הדגים פרופיל בטיחות וסבילות חיובי, הדומה לתוצאות שנצפו בעבר באינדיקציות אחרות. אף אחת מתופעות הלוואי (AEs) או תופעות לוואי חמורות (SAE) שנצפו עד כה לא נמצאו כקשורות לטיפול ב- AAT-IV. במהלך ששת חודשי הטיפול, ל- 6 החולים בקבוצת ה- SOC היה סך של 28 AEs, ואילו ל-10 החולים בקבוצת AAT + SOC היו בסך הכל 36 AEs. הנתונים הללו מייצגים שיעור של 3.6 AEs ו 2.5 AEs לכל 100 ימים של טיפול עבור זרועות ה-SOC וה- AAT + SOC, בהתאמה. מתוך 28 AEs בקבוצת ה-SOC ארבעה היו SAEs, כאשר מתוך ה-36 AEs בזרוע AAT + SOC, שלושה היו SAEs. הנתונים הללו מייצגים שיעור של 0.51 SAEs ו- 0.2 SAEs לכל 100 ימים של טיפול עבור זרועות ה-SOC וה- AAT + SOC, בהתאמה.
"אנו מצפים לתוצאות הביניים הבאות לאחר שנה של טיפול בכל החולים, הצפויות במחצית השנייה של 2018, וכן לתמצית התוצאות הסופיות שאנו צפויים לפרסם במחצית השנייה של 2019", ציין ד"ר נווה טוב, PhD ,MD, סמנכ"ל פיתוח קליני ומנהל רפואי של תחום מחלות הריאה בקמהדע. "דוח הביניים הבא יכלול מדדי יעילות נוספים, כולל דחיית הריאה (אקוטית וכרונית), תפקודי ריאה, דלקות ריאה, תפקוד לקוי ראשוני של שתל (primary graft dysfunction), מספר ימים במכונת ההנשמה ואורך אשפוז".
לשייר יש זכויות הפצה ורשיון בלעדי למוצר ה-AAD-IV של קמהדע עבור כל האינדיקציות בארה"ב, קנדה, אוסטרליה וניו זילנד, בעוד שקמהדע שמרה לעצמה את הזכויות בכל הטריטוריות האחרות ועבור כל דרכי מתן התרופה האחרות עבור AAT.