ביוליין אר. אקס. (נאסד"ק: BLRX, ת"א: ביול), חברה ביופרמצבטית בשלבי פיתוח קליני המתמקדת באונקולוגיה ובאימונולוגיה, הודיעה היום על תוצאות ביניים בניסוי קליני Phase 2, ללא סמיות
(open label), ב- BL-8040 כטיפול חדשני במתן יחיד לניוד תאי גזע ממח העצם ואיסופם ממחזור הדם.
הניסוי כולל זוגות משתתפים של חולים ותורמים לצורך השתלות אלוגניות (השתלות מתורמים בריאים) של תאי גזע המטופוייטיים (תאים המסוגלים לייצר תאי דם). בחלקו הראשון של הניסוי, הקרוב לסיומו, מיועדים להשתתף 10 זוגות, הכוללים חולים עם גידולים המטולוגיים מתקדמים, ואחים או אחיות שלהם שנמצאו כבעלי התאמת רקמות טובה על מנת לשמש כתורמים. תוצאות הביניים מצביעות על כך שהזרקה חד-פעמית של BL-8040 גרמה לניוד של כמות מספקת של תאי גזע לצורך השתלה ברמת יעילות דומה לזו המושגת לאחר 4-6 הזרקות של G-CSF, הטיפול המקובל כיום.
יתרה מזאת, כל החולים שעברו השתלה עד כה חוו קליטה מוצלחת של נוטרופילים. המעקב אחר החולים יימשך שנה על מנת לעקוב אחר אירועים חריפים או כרוניים של מחלת השתל נגד המאכסן (GVHD). באשר לתורמים, הטיפול ב-BL-8040 היה בטוח וללא תופעות לוואי משמעותיות.
פיליפ סרלין, מנכ"ל ביוליין אר. אקס: "אנחנו מאוד מעודדים מתוצאות ראשוניות אלו של הניסוי הקליני Phase 2 להערכת BL-8040, הפלטפורמה המובילה שלנו בתחום האונקולוגיה וההמטולוגיה. מטרת הניסוי להעריך את BL-8040 כטיפול יחיד לניוד תאי גזע המטופוייטיים לצורך השתלות אלוגניות. תאי גזע המטופוייטיים משמשים יותר ויותר כחלק משגרת הטיפול בסוגים מסוימים של סרטני דם, וכן לטיפול באנמיה חמורה ובמחלות כשל של מערכת החיסון.
"תוצאות אלו, התומכות בטיפול במתן יחיד של BL-8040, שלאחריו מתקיים איסוף תאי דם (אפרזיס) במהלך יום או יומיים, לצורך ניוד מהיר של כמויות מספקות של תאים, מייצגות שיפור משמעותי באופן יחסי לטיפול הקיים כיום, הדורש 4-6 הזרקות יומיות של G-CSF ועד ארבעה מחזורי אפרזיס לצורך איסוף התאים. במידה ובמהלך חלקו הראשון של הניסוי לא יתגלו בעיות בטיחות לחולים באשר לאי קליטת השתל או דחייתו בסקירת ביניים של בטיחות זוגות התורמים והנתרמים, אנו נמשיך אל חלקו השני של הניסוי, שיאפשר גיוס חולים בעלי התאמה חלקית. חלק זה יכלול גיוס חולים נוסף עד להגעה מספר כולל של 24 זוגות של חולים ותורמים. אנחנו מצפים לתוצאות הסופיות של הניסוי, הצפויות להתקבל עד סוף 2017."
"אנו ממשיכים במאמצינו למצות את הפוטנציאל של BL-8040, הפלטפורמה האונקולוגית הייחודית שלנו, על ידי מספר ניסויים קליניים עבור אינדיקציות נוספות, הנמצאים כעת בעיצומם או שיחלו במהלך 2017, כולל מספר ניסויים של טיפולים משולבים עם חלבוני בקרה של מערכת החיסון, ומחקר לצורך קבלת אישור רגולטורי של BL-8040 בניוד תאי גזע לצורך השתלות עצמיות," הוסיף סרלין.
הניסוי הקליני Phase 2 נטול הסמיות מתנהל בשיתוף פעולה עם החטיבה האונקולוגית של בית הספר לרפואה של אוניברסיטת וושינגטון, וצפוי לגייס עד 24 זוגות של תורמים ונתרמים בגילאי 18-70. הניסוי מתוכנן להעריך את היכולת של BL-8040, כטיפול יחיד, לקדם ניוד של תאי גזע ממח העצם אל מחזור הדם, לצורך השתלה אלוגנית של תאי גזע המטופוייטיים.
מבחינת התורמים, היעד המרכזי של הניסוי הוא היכולת של הזרקה חד-פעמית של BL-8040 לנייד כמויות מספקות של תאים לצורך השתלה לאחר מחזור אחד או שניים של איסוף תאים ממחזור הדם. מבחינת הנתרמים, המחקר מיועד להעריך את הזמן הנדרש עד להצלחת ההשתלה לאחר השתלת התאים שנאספו בעזרת BL-8040. הניסוי גם יעריך את הבטיחות והסבילות של BL-8040 בתורמים בריאים, וכן את עמידות השתל, את השכיחות של מחלת השתל נגד התורם (GVHD) החריפה והכרונית בדרגות 2-4, ופרמטרים נוספים בחולים שעברו השתלה של תאי גזע המטופוייטיים שנוידו בעזרת BL-8040.
ביוליין רכשה את הזכויות בתרופה BL-8040 מכוח הסכם רישיון עם חברת ביוקיין תרפיוטיקס בע"מ. כלל ביוטכנולוגיה מחזיקה בכ-28% מהון המניות של ביוקיין.