חברת תאי הגזע בריינסטורם הישראלית (Nasdaq: BCLI), המפתחת מוצר לטיפול במחלות ניווניות ובראשן מחלת ניוון השרירים הסופנית ALS, בוחנת בימים אלה את השפעת החוק החדש בארה"ב לקידום הרפואה המתקדמת, אשר יתכן ויאפשר לחברה להאיץ את תהליך קבלת האישור לשווק את הטיפול שלה לחולים.
החוק, 21st Century Cures Act, עבר בסוף השבוע האחרון בקונגרס והוא צפוי להאיץ את ההגעה לשוק של מוצרים מהסוג שמפתחת בריינסטורם, שמשתייכים לתחום הרפואה המשקמת מחד, ומטפלים במחלות קשות וחשוכות מרפא, מאידך.
לדברי חיים לייבוביץ’, מנכ"ל בריינסטורם, "החוק החדש הוא שלב נוסף במגמה חשובה שניכרת בשנים האחרונות במדינות המערב, להנגשת טיפולים חדשניים לחולים אשר נכון להיום אין לרפואה כל מענה עבורם. לחולי ALS אין היום כל מענה ובריינסטורם שואפת להציג בהקדם האפשרי טיפול מאושר לחולי ALS. לאור הצלחות הניסויים בארץ ובארה"ב, אנחנו ממתינים להטמעת החקיקה החדשה על מנת לבחון האצת הנגשת הטיפול לחולים".
במסגרת החוק החדש שעבר בארה"ב, חברות שלהן מוצרים בתחום הרפואה המשקמת (רגנרטיבית), שפותחו לטיפול במחלות מסכנות חיים ובמצבים חמורים שאין להם מענה ברפואה המודרנית, יוכלו להסתפק בהוכחת יעילות על בסיס מדדים ביולוגיים, או מדדים חלופיים שמצביעים על פוטנציאל ליעילות קלינית ארוכת טווח לחולה.
ביולי האחרון דיווחה בריינסטורם על הצלחה בניסוי הקליני שלב 2 אשר נערך בארה"ב במוצר הדגל שלה NurOwn - לטיפול בחולי ניוון שרירים מסוג ALS. תוצאות הניסוי, שנערך מול קבוצת ביקורת פלצבו, הראו כי חולים שקיבלו את תאי הגזע של בריינסטורם, הדגימו שיפור משמעותי לעומת חולים שקיבלו פלצבו.
החולים שהשתתפו בניסוי עברו השתלה של תאי גזע שנלקחו מהחולים עצמם וטופלו בטכנולוגיה של בריינסטורם. לאחר מכן נבדקו החולים בנקודות זמן שונות על פני ששת החודשים שלאחר ההשתלה. בנקודות הזמן שנבדקו נצפה שיפור בקבוצת החולים שקיבלה את הטיפול, וכן ניכרה בטיחות הזרקת התאים.
בשלב הבא צפויה החברה להתחיל בניסוי בהזרקה רב פעמית (חוזרת) של תאי גזע לחולים, במטרה לבדוק את פוטנציאל היעילות של הטיפול על החולים לאורך זמן.