פלוריסטם, חברת הביומד הישראלית, מדווחת היום (ג’) על סיום מוצלח של ניסוי בקבוצת המינונים הראשונה בטיפול בתסמונת קרינה חריפה (ARS), הנגרמת כתוצאה מחשיפה לרמות גבוהות של קרינה כמו במקרים של אסון טבע, אירוע טרור גרעיני או דליפה מכורים.
ניסוי מוצלח זה הוא אבן דרך חשובה במתווה לאישור המוצר לשיווק. את הניסוי מובילה ומממנת סוכנות הבריאות הפדראלית של ארה"ב (NIH) והצלחתו מאפשרת מעבר לשלב השני של ניסוי המינונים על בעלי חיים גדולים – שלב מכריע לפני הניסוי הפיבוטאלי הדרוש לקבלת אישור שיווק של ה-FDA.
זמי אברמן, מנכ"ל ויו"ר פלוריסטם: "אני מרוצים מהתקדמות לקראת הניסוי השני והמכריע אשר יקבע את המינון האופטימלי של ה-PLX-R18, כהכנה לניסוי הפיבוטאלי. התמיכה ושיתוף הפעולה להם אנו זוכים מהמכון הלאומי לאלרגיות ומחלות זיהומיות (NIAID), של ה-NIH הינם חשובים ומאיצים את קידום ה-PLX-R18 לקראת אישורו על ידי ה-FDA כמוצר מדף מוכן לשימוש במקרה של קטסטרופה גרעינית".
הניסוי: בהובלה ומימון של סוכנות הבריאות הפדראלית של ארה"ב - המוצר התאי השני שמפתחת פלוריסטם, PLX-R18, נבחן על ידי המכון הלאומי לאלרגיות ומחלות זיהומיות (NIAID), המהווה חטיבה של סוכנות הבריאות הפדראלית (NIH) בארה"ב, כאמצעי נגד לטיפול במרכיבים ההמטולוגיים הקשורים בפגיעות שנגרמות כתוצאה מ-ARS, אשר עלול להוביל לתחלואה קשה ואף למוות.
המכון הלאומי לאלרגיות ומחלות זיהומיות בארה"ב (NIAID) סיים בהצלחה את הניסוי בקבוצת המינונים הראשונה והוא מתכונן כעת להתחיל בניסוי בקבוצת המינונים השנייה והמכריעה. נתונים מהניסוי צפויים להתפרסם במחצית הראשונה של שנת 2017. בהתבסס על נתונים אלה יבחר המינון האופטימלי לטיפול במסגרת הניסוי הפיבוטאלי שייערך בחיות גדולות, אשר מתוכנן לעמוד בדרישות להגשת בקשה לאישור רישוי ביולוגי ( BLA) במסגרת מסלול חוק החיות (Animal Rules) של מנהל המזון והתרופות האמריקני, ה-FDA.
המסלול הרגולטורי של חוק החיות מאפשר קבלת אישור לטיפול בבני אדם במקרים בהם הניסוי בבני אדם אינו עומד בחוקי האתיקה, או שלא ניתן לערוך אותו באופן פיזי, כמו במקרה של סינדרום הקרינה האקוטית. במסגרת מסלול זה ה-FDA משתמש במחקרים לבחינת היעילות בבעלי חיים ובנתונים לגבי בטיחות השימוש בבני אדם, כבסיס לאישור המוצר הרפואי.
ה-NIH ערך ומימן כבר שני ניסויים ב-PLX-R18, בהם נעשה שימוש במודל של חיות קטנות לצורך הערכת היעילות ומכניזם הפעולה של ה-PLX-R18 כטיפול פוטנציאלי לכשלים המטולוגיים הקשורים בסינדרום הקרינה האקוטית. ARS עלול לגרום לנזקים חמורים שיכולים להוביל למוות כתוצאה מפגיעה ביכולתו של מח העצם לייצר תאי דם וטסיות דם, כמו גם לפגיעה במערכות ובאיברים נוספים בגוף. פגיעה חמורה במח העצם גורמת במהירות לפגיעות מסכנות חיים, לדלקות ולאנמיה.
מחקרים נוספים, שנערכו ב-NIH, בבית החולים הדסה ומרכזי מחקר נוספים, הראו כי כתוצאה מהזרקה של תאי ה-PLX-R18 לשריר חל שיפור משמעותי מבחינה סטטיסטית בהתאוששות של תאי הדם הלבנים, האדומים ושל טסיות הדם בבעלי חיים שנחשפו לרמות גבוהות של קרינה וכן הדגימו המחקרים את מכניזם הפעולה של הטיפול. הניסויים הקודמים של NIAID ב-PLX-R18 הראו שיפור מובהק ומשמעותי מבחינה סטטיסטית בקרב חיות ששרדו 30 יום לאחר הפגיעה מהקרינה האקוטית ובכלל השורדים שקיבלו PLX-R18 לעומת קבוצת הביקורת.
בנוסף, הצעת חוק מהפכנית להאצת פיתוח של טיפולים רפואיים חדשניים, עברה אתמול (ב’) את המכשול הטכני האחרון שמבטיח את אישורה בסנאט בימים הקרובים, זאת לאחר 3 שנים של דיונים. אישור הצעת החוק עשוי להקל באופן משמעותי על הליכי האישור לחברות כמו פלוריסטם, שעוסקות בפיתוח מוצרי ריפוי תאי. על פי הצעת החוק, יוענק ל-NIH בחמש השנים הקרובות תקציב של 9.3 מיליארד דולר לצורך מימון המחקר, ולהאצת אישורם של טיפולים כמו זה שמפתחת פלוריסטם נגד פגיעות קרינה אקוטית.