גמידה סל, המוחזקת על ידי כלל ביוטכנולוגיה בשיעור של כ-18% ועל ידי אלביט מדיקל טכנולוג’יס בשיעור של 25% (22.5% בדילול מלא), הודיעה היום כי השלימה מול מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) את התהליכים לקראת ניסוי שלב III לטיפול ב-NiCord בחולים עם מחלות דם ממאירות (לוקמיה או לימפומה). אישורים מקבילים התקבלו גם בטריטוריות נוספות באירופה.
גמידה סל מסרה כי היא צפויה להתחיל את הניסוי בהקדם ולהערכתה, גיוס החולים לניסוי צפוי להימשך כשנתיים. הניסוי מתוכנן להיות אקראי ומבוקר ולכלול כ-120 חולים שיגויסו במרכזים רפואיים בארה"ב ובאירופה. בניסוי ייבחנו חולים שהושתלו ב-NiCord לעומת חולים שהושתלו בדם טבורי (מנה אחת או שתיים) שלא עבר טיפול. מטרת הניסוי העיקרית היא הערכת הזמן ממועד ההשתלה לקליטה של תאי דם נוטרופילים.
במקביל דיווחה גמידה כי הציגה בכנס השנתי של האיגוד האמריקאי להמטולוגיה (ASH) תוצאות ראשוניות של טיפול ב-Cordin במסגרת ניסוי קליני Phase I/II בחולים הסובלים מאנמיה חרמשית (Sickle Cell Disease).
בכנס הוצגו תוצאות של 9 חולים בגילאי 3 עד 17 אשר טופלו באמצעות השתלת התרופה יחד עם מנת דם טבורי שלא עברה טיפול: בכל החולים האמורים השתל נקלט. ממעקב לתקופה חציונית של 3 שנים ממועד ההשתלה, עולה כי 7 מתוך 9 חולים אינם סובלים מתסמיני האנמיה החרמשית. שני חולים נפטרו במהלך התקופה מסיבות הקשורות לסיבוכי השתלה. במרבית החולים נצפתה קליטה מהירה של השתל, בזמן חציוני של שבעה ימים. נכון למועד ביקור המעקב האחרון, לא נצפתה תגובת שתל נגד מארח (GvHD).
יצוין כי גמידה ממשיכה בגיוס חולים לניסוי, אשר מתוכנן לכלול עד 15 חולים. גיוס החולים לניסוי צפוי להסתיים במהלך שנת 2017. גמידה החלה ביולי 2016 בניסוי קליני phase I/II בחולים עם המוגלובינופתיות מסוג אנמיה חרמשית ותלסמיה באמצעות CordIn (בקונפיגורציה של מנת דם טבורי אחת).