חברת הביוטכנולוגיה הישראלית קדימהסטם מודיעה היום, כי חתמה על מכתב כוונות עם הדסית שרותי מחקר רפואי ופתוח בע"מ, חברת המסחור של המרכז הרפואי הדסה, לביצוע הניסוי הקליני במוצר התאי של החברה לטיפול במחלת ניוון שרירים סופנית (ALS).
החברה מתכננת להתחיל את הניסוי הקליני פאזה I/IIA (ניסוי בטיחות ויעילות המוצר בבני אדם) באמצע שנת 2017, בפיקוח משרד הבריאות ולאחר השלמת ההכנות הדרושות על-פי המתווה שתואם עם ה- FDA. הניסוי יכלול כ- 21 חולים וייערך במחלקה הנוירולוגית בבי"ח הדסה עין-כרם שהוא מהמובילים בעולם בתחום ה-ALS. ביצוע הניסוי בישראל יאפשר לקדימהסטם יעילות תפעולית לאור הקרבה הגאוגרפית לאתר הייצור שלה.
מוצר החברה, AstroRx®, הנו טיפול תאי למחלת ה-ALS המבוסס על אסטרוציטים שמקורם בתאי גזע. הטכנולוגיה הייחודית של קדימהסטם מאפשרת ייצור התאים בקנה מידה גדול תחת תנאי ייצור נאותים (GMP). האסטרוציטים המיוצרים מתאי גזע יכולים לשמש כמוצר מדף לטיפול באוכלוסיות גדולות של חולים בכל העולם. הזרקת התאים תעשה בהליך סטנדרטי של הזרקה לנוזל חוט השדרה, פרוצדורה שניתן לבצע באופן שגרתי בבתי חולים ברחבי העולם.
החברה הוכיחה כי ההזרקה לנוזל חוט השדרה מאפשרת את פיזור התאים לאורך מערכת העצבים המרכזית. הזרקה של אסטרוציטים בריאים ומתפקדים למערכת העצבים של חולי ALS צפויה לספק תמיכה מערכתית לתאי העצב המוטוריים הפגועים ובכך להאט את התקדמות המחלה ולשפר את איכות ותוחלת חיי החולים. חומר המוצא שממנו יצרה ופיתחה קדימהסטם את המוצר, הינו תאי גזע עובריים אנושיים ייחודיים אשר פותחו במעבדתו של פרופ’ בנימין ראובינוף מבית החולים הדסה ללא שימוש בחומרים שמוצאם בבעלי חיים ותחת תנאי בקרת איכות (Good Manufacturing Practices, GMP) כך שיתאימו לשימוש בהשתלה בבני אדם. התאים התקבלו ברשיון מהדסית.
יוסי בן יוסף, מנכ"ל קדימהסטם: "הניסוי הקליני הראשון מהווה אבן דרך משמעותית ביותר לחברה. לאור ההקלות הרגולטוריות במזרח אסיה ועל-מנת להאיץ את מסחור והפצת המוצר לטיפול ב-ALS, קדימהסטם בוחנת שיתופי פעולה עם חברות פרמצבטיות וגורמים נוספים באיזור זה. ביצוע הניסוי תחת מתווה ה-FDA פותח לחברה אפשרויות לשיתופי פעולה, חשיפה למשקיעים אמריקאים ורישום החברה בבורסה בארה"ב. קדימהסטם נערכת להתחלת הניסוי וקלטה לאחרונה, מנהלת רגולטורית ומפעילה יועצים רגולטוריים מהשורה הראשונה בישראל ובארה"ב."
פרופ’ מישל רבל, המדען הראשי של החברה, הוסיף: "זה צעד משמעותי מאוד בפיתוח המוצר של קדימהסטם לטיפול נגד מחלת ה-ALS. אנו שמחים על השיתוף פעולה עם המרכז הרפואי הדסה המפואר ובמיוחד עם פרופ’ תמיר בן חור, ראש המחלקה לנוירולוגיה, וד’ר מרק גוטקין, מנהל המרפאה ל-ALS."
דר’ תמר רז, מנכ"לית הדסית, ציינה: "אנו גאים בכך שחומר מוצא שמקורו בבית החולים הדסה, פותח והבשיל לכדי ניסוי קליני ע"י חברת קדימהסטם, חברה עימה יש לנו שיתוף פעולה מצוין. מרפאת ה-ALS בהדסה בה ייערך הניסוי היא מרפאה מובילה ברמה העולמית, המנוסה בגיוס חולים ובתרפיה תאית."