טבע הודיעה היום כי מנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) קיבל את ההגשה החוזרת של בקשה לאישור תרופה חדשה (NDA) עבור SD-809(Deutetrabenazine) לטיפול בכוריאה (מחולית) הנלווית למחלת הנטינגטון (HD). ה-FDA קבע את תאריך היעד להגדרת עמלת השימוש בתרופת מרשם (PDUFA) ל-3 באפריל, 2017.
"אנחנו שמחים מאוד לחלוק עם קהילת חולי הנטינגטון את החדשות לגבי שלב זה בתהליך האישור הרגולטורי", אמר ד"ר מייקל היידן, נשיא המו"פ הגלובלי והמדען הראשי של טבע. "אנו מחויבים להמשיך את שיתוף הפעולה עם ה-FDA כדי להעמיד לרשות המטופלים את אפשרות הטיפול הזו".
ה-FDA העניק ל-SD-809 מעמד של תרופת יתום לטיפול במחלת הנטינגטון בנובמבר 2014. בקשת ה-NDAמבוססת על תוצאות משני מחקרים שלב 3, שנקראים FIRST-HD ו-ARC-HD. ההגשה החוזרת של ה-NDAמתבצעת בעקבות קבלת מכתב תגובה מלא (CRL) מה-FDA במאי 2016.
אודות SD-809 : SD-809 (Deutetrabenazine) הוא מולקולה קטנהניסיונית הניתנת דרך הפה ומעכבת את ספיגת Vesicular Monoamine 2 Transporter, או VMAT2, ומיועדת לווסת את הרמה של הנוירוטרנסמיטור דופאמין במוח. SD-809נמצאת בפיתוח לטיפול בכוריאה (מחולית) הנלווית למחלת הנטינגטון, הפרעת תנועה ניוונית המשפיעה על היכולות הקוגניטיביות, ההתנהגות והתנועה.
אודות מחלת הנטינגטון: מחלת הנטינגטון (HD) היא מחלה ניוונית חשוכת מרפא, שסימניה הם תנועות חסרות קואורדינציה או לא רצוניות, פגיעה בתפקוד הקוגניטיבי ובעיות התנהגותיות ו/אופסיכולוגיות. המחלה מתפרצת בדרך כלל בגיל העמידה, אך מופיעה גם בקרב ילדים וקשישים. מחלת הנטינגטון היא הגורם הגנטי הנפוץ ביותר לתנועות עוויתיות לא רצוניות הנקראות "כוריאה" (מחולית).