ביוליין אר. אקס הודיעה היום שהתוצאות הסופיות החיוביות עבור BL-8040 בניסוי קליני Phase 2a לטיפול בלוקמיה מיאלואידית חריפה עמידה לטיפול או שהתפרצה שוב (r/r AML) הוצגו אתמול בערב בכנס השנתי הרביעי של האגודה ההמטולוגית אונקולוגית האמריקנית (SOHO), שנערך בן התאריכים 7-10 בספטמבר ביוסטון, טקסס, ארה"ב.
BL-8040, הפלטפורמה המובילה של ביוליין לטיפול בסרטן, היא מקטע חלבון קצר (פפטיד) שמעכב ביעילות רבה את החלבון CXCR4, קולטן ממשפחת הכימוקינים המעורב ישירות בהתקדמות של מחלות ממאירות, צמיחת כלי דם אל תוך הגידולים (אנגיוגנזה), התפתחות גרורות לאיברים נוספים (metastasis) ושרידות התא. הניסוי הקליני Phase 2a בחן את היעילות של BL-8040, כטיפול יחיד או בשילוב עם התרופה הכימותרפית Cytarabine (Ara-C), לטיפול ב- r/r AML.
התוצאות אותן הציגה החברה מתבססות על 45 חולים. מרבית החולים שנכללו בניסוי טופלו בעבר במספר רב של טיפולים, כאשר 45% גילו עמידות לטיפול אחד או שניים שמטרתם לגרום להפוגה במחלה (רמיסיה), אצל 19% המחלה התפרצה שוב לאחר רמיסיה קצרה של פחות משנה, ואצל 17% מהחולים המחלה התפרצה שוב לפחות פעמיים.
בנוסף, אוכלוסיית הנבדקים כללה חולים אצלם המחלה התפרצה שוב לאחר השתלת תאי גזע (17%), וכן חולים ב-AML שניוני, כלומר מחלה שהתפרצה כתוצאה מחשיפה לגורם תחלואה. שתי תת-אוכלוסיות אלו מוכרות כאוכלוסיות קשות לטיפול עם פרוגנוזה גרועה.
התוצאות מראות שהטיפול ב- BL-8040 בשילוב Ara-C בטוח ונסבל היטב בכל המינונים שנבדקו, עד וכולל המינון הגבוה ביותר, 2 מ"ג/ק"ג משקל גוף. התגובה לטיפול הייתה מלווה בעיכוב יעיל של CXCR4, וגרמה לניוד משמעותי של תאים סרטניים ממח העצם אל מחזור הדם ולהתמיינות שלהם חזרה לתאים לא סרטניים.
שיעור הרמיסיה המשולב, הכולל הן רמיסיה מלאה (CR) והן רמיסיה מלאה ללא חזרה לנורמה של ספירות הדם (CRi), היה 38% בחולים שקיבלו עד שני מחזורי טיפול ב- BL-8040 במינונים של 1 מ"ג/ק"ג ומעלה (n=39). המינון של 1.5 מ"ג/ק"ג נבחר לצורך הרחבת משך הטיפול, ובקבוצה זו (n=22) שיעור הרמיסיה המשולב עמד על 41%. שיעור תגובה זה גבוה משיעורי התגובה שתועדו בעבר, של בערך 20%, אצל חולי AML בסיכון גבוה שטופלו ב- Ara-C בלבד.
בנוסף, משך הרמיסיה המושגת אצל מטופלים שהשתתפו בשלב ההרחבה של הניסוי ושהגיבו לטיפול נמצא ארוך טווח, כאשר שני שליש מהמטופלים עדיין בין החיים, על סמך מעקב מתמשך של עד 12 חודשים עד כה.
פיליפ סרלין, סמנכ"ל הכספים והתפעול של ביוליין, ציין כי "התוצאות מניסוי זה מאשרות בבירור את הפעילות האנטי-לוקמית של BL-8040 ומחזקות את העניין שלנו בתחום ה- AML. הנתונים מלמדים שעיכוב מתמשך של המסלול הביולוגי של CXCR4-CXCL12 על ידי BL-8040 הינו בטוח ונסבל היטב על ידי המטופלים, וכאשר נותנים את התרופה בשילוב עם Ara-C, היא משפרת את שיעור התגובה ביחס לזה שהושג במחקרים אחרים על ידי Ara-C לבד.
"בנוסף, טיפול ב- BL-8040 כתרופה יחידה גורם להתניידות, התמיינות ומוות תאי מהירים ויעילים של תאי AML. השפעה סלקטיבית זו על תאים עמידים לכימותרפיה עשויה להיתרגם להפחתת עומס המחלה השאריתית, כך ש- BL-8040 עשוי להיות משולב בקווי טיפול מוקדמים יותר עבור AML".