כן פייט ביופרמה מודיעה היום על השלמת תכנון פרוטוקול מחקר שלב II עם תרופת CF102 לטיפול במחלת הכבד השומני שאינה נובעת מצריכת אלכוהול (NAFLD), השלב הקודם למחלת הכבד השומני (NASH). המחקר שלב II לטיפול ב-NASH/NAFLD יחל בקרוב.
NAFLD מאופיינת בהצטברות שומן בתאי הכבד המלווה בדלקת ונזק לכבד. לפי מחקר שפורסם לאחרונה בעתון המדעי ב-"Hepatology", כ-25% מהאוכלוסייה בארה"ב סובלים מ-NAFLD, עם שכיחות גבוהה יותר באנשים עם סכרת סוג II. השכיחות עולה כתלות בעלייה בהשמנה. NAFLD כוללת טווח של מחלות כבד, כאשר NASH היא הצורה המתקדמת יותר, המופיעה כדלקת וכן פגיעה בכבד. לפי המכון הלאומי לבריאות בארה"ב (NIH), מחלת ה-NASH פוגעת ב-2%-5% מהאוכלוסייה. הספקטרום של חולי NAFLD דומה למחלת כבד אלכוהולי; עם זאת, הן מופיעות באנשים ששותים מעט או בכלל לא שותים אלכוהול. במידה ואינם מטופלים, NASH עלול להוביל לצירוזיס או סרטן הכבד.
על פי הערכת דויטשה בנק, שוק התרופות ל-NASH יגיע לשווי של 35-40 מיליארד דולר עד 2025. כיום, בעוד שמספר חברות המפתחות תרופות לטיפול ב-NAFLD/NASH נמצאות בשלבים פרה-קליניים וקליניים, לא קיים עדיין טיפול המאושר על ידי ה-FDA.
לפי תכנון המחקר, הניסוי שלב II של כן-פייט, שתוכנן על ידי מובילי דעה עולמיים בתחום מחלות הכבד, יהיה רב-מרכזי, אקראי, כפול-סמיות, בבקרת-פלסבו, ונועד למציאת מינון אשר יבדוק את היעילות והבטיחות של CF102 לטיפול במחלת כבד שומני לא-אלכוהולי (NAFLD). המחקר יכלול כ-75 חולים ויהיו בו שלוש זרועות, כולל שני מינונים עולים של CF102 ופלסבו, שינתנו כטבליות פעמיים ביום.
המטרות העיקריות של המחקר יהיו ירידה בריכוז הטריגליצרילים בכבד (שומן) מתחילת הטיפול כפי שיימדד על ידי תהודה מגנטית גרעינית ספקטרוסקופית - nuclear magnetic resonance spectroscopy (NMRS) וכן בטיחות.
מטרות משניות יכללו את השפעות CF102 על ליקויי חילוף חומרים בחולים עם NAFLD; ההשפעות של CF102 על ביומרקרים הרלוונטיים ל-NAFLD; והערכת הפרמקוקינטיקה (PK) של CF102 בחולים עם NAFLD. הרצפטור לאדנוזין מסוג A3 (A3AR) ייבדק לפני הטיפול והמתאם שלו עם תגובת החולים לתרופה ינותח בסיום המחקר. המחקר ינוהל במרכזים רפואיים מובילים בישראל וצפוי להיות מוגש לרשויות הרגולטוריות ברבעון הרביעי של שנה זו.
פרופ’ פנינה פישמן, מנכ"לית כן-פייט: "אנחנו מרוצים מאוד מסיום תכנון מחקר שלב II להתוויה של NAFLD/NASH ומצפים להתחיל במחקר חשוב זה. בהתבסס על נתוני בטיחות טובים שיש לנו על CF102 מסיכום מחקר שלב II בסרטן הכבד, כמו גם מנתונים המעידים על אנטי-דלקתיות ופרופיל המראה הגנה על הכבד, וכן נתונים פרה-קליניים חיוביים במודלים של NASH, אנו מאמינים שחולים עם NAFLD יוכלו להפיק תועלת מ-CF102".
CF102 נבדקת כעת במחקר שלב II לטיפול בסרטן כבד מתקדם (HCC). מחקרים פרה-קליניים אחרונים הראו כי CF102 משפר את הפתולוגיה של הכבד במודלים של NAFLD בחיות, כולל נתונים שהראו משמעותיות סטטיסטית בהורדת ציון פעילות NAFLD בהשוואה לפלסבו.