מקסים על תוצאות בריינסטורם: ”בסיס חזק לניסוי פיבוטלי בדרך לקבלת אישור”

לאור התוצאות החיוביות שפרסמה אתמול חברת בריינסטורם מהניסוי הקליני שלב II שנערך במוצר הדגל שלה NurOwn לטיפול בחולי ALS בשלושה מרכזים מובילים ארה"ב, ניסוי בו 36 החולים שטופלו בתאי הגזע של החברה הציגו התדרדרות איטית יותר של המחלה לעומת 12 החולים בקבוצת הביקורת, כתב אנליסט הביומד של בית ההשקעות MAXIM, ג’ייסון קולברט: "סימנים מעודדים של תקווה לחולי ALS יוצרים את הבסיס לניסוי החשוב והמכריע (הפיבוטלי)". ההמלצה של MAXIM למניה היא "קנייה" עם מחיר יעד של 5 דולר.

קולברט לקח חלק בשיחת הוועידה שהתקיימה לאחר פרסום תוצאות הניסוי עם הרופאים הבכירים שערכו אותו. בתשובה לשאלתו על מה שראה במהלך הניסוי ענה לו ד"ר רוברט בראון, פרופסור ויו"ר המחלקה הנוירולוגית במרכז הרפואי האוניברסיטאי של מסצ’וסטס, שעד לאחרונה היה נשיא איגוד הנוירולוגים האמריקנים: "אני נרגש מאוד מהתוצאות. אני יכול לומר לך שבמהלך השנים הארוכות בהן ראיתי ניסויים לטיפול בALS, זה נדיר בצורה מדהימה לראות אפילו שינוי קל לטובה בעקבות טיפול ועוד כזה שהשפעתו נשארת לאורך כל כך הרבה זמן כמו 16 או 24 שבועות.

אבל אם אתה שואל אם חולים קמו מכיסא הגלגלים והלכו, אז התשובה היא לא, ובמובן זה אולי תחשוב שמדובר בתצפיות מתונות, אבל העובדה היא שראינו תגובה ברורה שמבחינה סטטיסטית היא משמעותית ביותר אשר נמשכת על פני שבועות רבים - זה פשוט משהו שעוד לא נראה כמוהו, לפחות לא ב-30 השנים בהן אני עוסק בקליניקה של מחלת ה-ALS".

בעדכון שפרסם האנליסט לאחר פרסום התוצאות הוא כתב: "ניתוח המידע שהוצג מהניסוי ב-NurOwn מעיד על סימנים משמעותיים ליעילות ביעדים משניים רבים שנבחנו ועל יתרון קליני משמעותי. שיעורי התגובה לטיפול היו גבוהים בקרב החולים שטופלו ב-NurOwn לעומת החולים שקיבלו פלסבו בכל אחת מנקודות הזמן שנבחנו במהלך הניסוי שנערך במשך 24 שבועות. אנו רואים את הניסוי כמוצלח מאחר ואנו מאמינים שהוא יוצר בסיס חזק לניסוי פיבוטלי ומגדיר את הדרך לקבלת אישור".

עוד מוסיף קולברט בעדכון שפורסם לאחר קבלת התוצאות, "כאשר תוצאות הטיפול נבחנו על בסיס שיפור אבסולוטי במדד ה-ALSFRS-R הבוחן את קצב ההידרדרות במצב החולים לאחר הטיפול, בהשוואה להידרדרות במצבם שנבחנה על פני זמן לפני הטיפול, שוב היו עדויות חזקות להשפעת הטיפול של ה-NurOwn. המידע מראה את התועלת לטובת ה-NurOwn בכל נקודות הזמן שנבחנו במהלך הניסוי ואף הראו השפעה משמעותית מבחינה סטטיסטית בשבוע הרביעי, ה-12 וה-16".

"המסקנות הן שאנו רואים ’נתונים טובים’ שבאופן ברור מצביעים על השפעה, מגובה גם מהבחינה הסטטיסטית, וזה הרבה מאוד לצפות לו כאשר מדובר במחלה בעלת שונות כה רבה כמו ALS וכאשר מדובר בניסוי שלב II שכולל 48 מטופלים. התוצאות מצביעות על כך שככל שהמחלה פעילה יותר – כך ההשפעה של הטיפול רבה יותר. אנו גם מאמינים כי מינון רב פעמי - עשוי להראות השפעה גדולה עוד יותר. הצלחת הניסוי שלב II יוצר את הבסיס לניסוי הפבוטלי. יותר מכך, אנו מאמינים על בסיס הטוטאליות של הנתונים שהזרקות חוזרות עשויות להעיד אפילו על השפעה גדולה יותר שעדיין לא בוטאה. לסיום, נציין כי NurOwn ממשיך להעיד על בטיחות הטיפול בו. ככזה, משוכת קבלת האישור, בשילוב עם הצורך הרפואי שאינו מקבל מענה, מעיד על כך שזה יכול להיות טיפול חשוב חדש ב-ALS".