כלל תעשיות ביוטכנולוגיה מודיעה כי חברת Medivation הודיעה כי בכנס ה- ISPNO לנוירו-אונקולוגיה פדיאטרית הוצגו תוצאות מניסוי Phase I/II ב- Pidilizumab בילדים הסובלים מגליומה בגזע המוח - Diffuse Intrinsic Pontine Glioma.
הניסוי, הממשיך לגייס חולים, נועד לבחון את הבטיחות והסבילות של הטיפול בתרופה, וכן מדדים המשקפים את תוחלת החיים ואיכותם: תוחלת החיים הממוצעת ללא מאורעות התלויים במחלה Event Free Survival (EFS); תוחלת חיים כוללת Overall Survival (OS); אי התקדמות המחלה Progression Free Survival (PFS).
בכנס הוצגו תוצאות של תשעה חולים אשר טופלו בתרופה לאחר השלמת טיפול סטנדרטי בהקרנות. ממוצע תוחלת החיים ללא מאורעות התלויים במחלה (EFS) שהוצג עמד על 12 חודשים וממוצע תוחלת החיים הכוללת (OS) עמד על 15.6 חודשים. בשלושה מבין החולים האמורים המחלה לא התקדמה (PFS) במשך 16.3, 22 ו- 24 חודשים. בחולה נוסף הייתה תגובה חלקית (Partial response).
DIPG הינו סרטן נדיר ואגרסיבי עם שיעור התמותה הגבוה ביותר מבין גידולי המח בילדים. מתוך 300-400 ילדים המאובחנים בארה"ב מדי שנה כסובלים מגידולים במח, כ- 75%-80% הינם DIPG. חציון תוחלת החיים הכוללת (OS) של ילדים החולים ב- DIPG עומדת על 9-12 חודשים ושיעור הנותרים בחיים למשך שנתיים עומד על פחות מ- 10%. על אף המחקר הקליני שנעשה ב- 30 השנים האחרונות, לא השתפרו התוצאות הקליניות ואין טיפולים מאושרים לחולי DIPG.
קיורטק, חברה המוחזקת על ידי כת"ב בכ-53%, מתמחה בפיתוח תרופות לטיפול בסרטן הפועלות באמצעות ויסות ועידוד מערכת החיסון. התרופה של קיורטק, Pidilizumab, מפותחת על ידי Medivation במסגרת הסכם רישיון בלעדי וגלובלי. התרופה נבחנת במספר ניסויים באינדיקציות סרטן שונות.