קמהדע ו- myTomorrows, חברה המספקת שירותים לחולים ורופאים הזקוקים לבדיקות דיאגנוסטיקה ותרופות בפיתוח, מודיעות היום על שיתוף פעולה שמטרתו לאפשר הנגשה מוקדמת (early access) ברחבי אירופה לתרופת האלפא-1 אנטיטריפסין (AAT) של קמהדע, שהינה מוצר נוזלי, בעל רמת ניקיון גבוהה. במסגרת שיתוף הפעולה יתאפשר טיפול, באמצעות התרופה, בחולים שעברו השתלת מח עצם וסובלים ממחלת השתל נגד המאחסן (Graft-versus-Host-Disease – GvHD), שהינה עמידה לסטרואידים.
באמצעות פלטפורמה מבוססת-אינטרנט של myTomorrows, ה-AAT של קמהדע זמין כעת לרופאים ומטופלים באירופה באמצעות תוכניות הנגשה מוקדמות (early access). תוכניות אלה מספקות לרופאים ולחולים, המתמודדים עם מחלות בעלות צורך רפואי בלתי מסופק, גישה לתרופות, אשר נמצאות בתהליך פיתוח, במקרים העונים לדרישות הרגולטוריות.
"אנו נרגשים להנגיש את ה-AAT של קמהדע לרופאים וחולים העומדים בפני מצב רפואי קריטי זה במדינות אירופה", ציין רונלד ברוס, MD, מייסד ומנכ"ל myTomorrows. "אנחנו מאפשרים את הפחתת המורכבות והזמן הרב הדרושים עבור תהליך הגשת בקשה לאישור הרשויות הרגולטוריות ומבטחי הבריאות עבור מטופלים מסוימים, ובכך מסייעים לבקשות ההנגשה המוקדמת ומקלים על החולים והרופאים .
הן מנהל המזון והתרופות האמריקאי (ה-FDA) והן סוכנות התרופות האירופית (ה-EMA) העניקו בעבר מעמד של תרופת יתום (ODD) עבור ה-AAT של קמהדע להתויית ה- GvHD. ה-AAT של קמהדע נבדק כעת בניסוי קליני שלב 1/2 לטיפול במחלת ה-GvHD שאיננה מגיבה לסטרואידים. מחקר זה מתנהל בשיתוף פעולה בין קמהדע, בקסלטה (סימול ב- NYSE: BXLT) והמרכז לחקר הסרטן ע"ש פרד האצ’ינסון בסיאטל, וושינגטון.
תוצאות ביניים ממחקר זה הצביעו על כך שמתן רציף של AAT כטיפול ב- GvHD של המעיים בחולים שאינם מגיבים לסטרואידים, הינו אפשרי בקבוצת הטיפול.
עמיר לונדון, מנכ"ל קמהדע, ציין, "אנו שבעי רצון במיוחד מהעובדה שביכולתנו לספק לחולים באירופה, החולים במחלת השתל נגד מאחסן העמידה לטיפול בסטרואידים, טיפול עם תרופת ה-AAT הייחודית שלנו, היות ומדובר במחלה מסכנת חיים לה אפשרויות טיפול מוגבלות. בהתבסס על תוצאות הביניים במחקר המבוצע במרכז לחקר הסרטן ע"ש פרד הצ’ינסון בסיאטל, בכוונתנו להתחיל בניסוי פיבוטלי אקראי גדול יותר לטיפול ב- GvHD עם ה- AAT שלנו עוד בשנת 2016. אנו מצפים לשיתוף הפעולה עם myTomorrows על מנת להנגיש את המוצר שלנו לרופאים וחולים ברחבי אירופה. שיתוף פעולה זה מדגיש את מחויבותה של קמהדע לספק אפשרויות טיפול חדשניות לחולים הסובלים ממחלות נדירות עם צורך רפואי בלתי מסופק."
"תרופת ה-AAT של קמהדע כבר אושרה בארה"ב, תחת הסימן המסחרי Glassia®, לטיפול אוגמנטציה כרוני עבור אנשים החולים בנפחת תורשתית עקב מחסור גנטי באלפא-1 אנטיטריפסין (Alpha-1Antitrypsin Deficiency - AATD). למוצר עדיין אין אישור שיווק באירופה.