פרוטליקס הודיעה היום כי נתוני ביניים חיוביים מהשלב I / II בניסוי קליני של PRX-102 לטיפול במחלת פברי יוצג ב -3 במרץ , 2016 בשעה 3:15 בסימפוזיון העולמי השנתי 2016 בסן דייגו, קליפורניה. PRX-102 הוא תא צמח רקומביננטי, גרסה שונה PEGylated של אלפא-galactosidase-A . מצגת שקופיות הכוללת נתונים אלה תפורסם במועד המצגת באתר האינטרנט של החברה, תחת לשונית המצגות.
מחלת פברי היא מחלת אגירה ליזוזומלית. זוהי מחלה גנטית תורשתית ונדירה שבה קיימת ירידה ברמת הפעילות של האנזים אלפא-גלקטוזידאז A. כתוצאה מכך, נפגע פירוק חומר שומני-סוכרי בשם גלובוטריאוזילצרמיד (GL-3) אשר נאגר ומצטבר בתאים שונים בגוף.
"PRX-102 יש פוטנציאל להיות טיפול משמעותי עבור חולים הסובלים מחלת פברי," אמר ד"ר דרלין יוז, מרצה בכיר להמטולוגיה בבית הספר לרפואה ברויאל קולג’ ואוניברסיטה, מנהל תוכנית המחקר הפרעות אחסון ליזוזומליות, והמנהל חוקר בניסוי הרפואי.