שתי סקירות עדכניות חוזות הצפת ערך לחברת תאי הגזע בריינסטורם (NASDAQ: BCLI). האנליסט דיוויד באוץ’ מבית ההשקעות זאקס מעניק לבריינסטורם, בסקירה שפרסם בסוף השבוע שעבר, המלצת קנייה וקובע למניה מחיר יעד של 10 דולר, שמשקף אפסייד של לא פחות מ-400%.
אנליסט הביומד המוערך ג’ייסון קולברט מבית ההשקעות מקסים נוקב בסקירה שהופיעה היום במחיר יעד צנוע יותר – 5 דולר, אבל גם הוא מעניק לבריינסטורם המלצת קנייה חזקה, ומציין שהמידע הקליני המצטבר מהניסויים של החברה וטכנולוגיית השתלת תאי הגזע הייחודית שלה עשויים לאפשר פתיחת ניסוי שלב 3 רב משתתפים כבר ב-2017 לקראת אישור פוטנציאלי של הטיפול ותחילת שיווק מסחרי שלו ב-2019.
הסקירות החדשות שחוזות אפסייד נאה לבריינסטורם מתפרסמות על רקע חדשות שונות שפרסמה החברה בשבוע שעבר, ובראשן הודעה על כך שהיא יוצאת לניסוי בהזרקה רב-פעמית של תאי גזע לחולי ALS. בניסוי החדש, שמוגדר כניסוי שלב 2, ישתתפו 24 חולים, שיעברו כל אחד 3 השתלות של תאי הגזע. הניסוי יתקיים בבית החולים הדסה עין כרם, עמו חתמה החברה על הסכם שיתוף פעולה לצורך ביצוע הניסוי. זאת בהמשך לניסויים שלבים 2/1 ו-2A שביצעה החברה בהצלחה בבית החולים הדסה מאז 2012.
הניסוי החדש בהדסה מהווה קפיצת מדרגה חשובה עבור בריינסטורם, כיוון שמדובר בניסוי ראשון שבו תבדוק החברה את בטיחות ויעילות טיפול תאי הגזע בהזרקה רב-פעמית.
מעבר לכך, בשבוע שעבר הופיע בכתב העת הנחשב והמאוד מוערך JAMA Neurology מאמר על הניסויים הקליניים שבריינסטורם ביצעה עד כה בהזרקה יחידה. על המאמר חתומים כל החוקרים והרופאים שנטלו חלק בניסויים, ובראשם פרופ’ דימיטריוס קרוסיס מהמחלקה הנוירולוגית בהדסה עין כרם. המאמר, שכמקובל ב-JAMA Neurology עבר הערכת עמיתים ממושכת ומדוקדקת, מתאר את הניסויים ואת תוצאותיהם, שפורסמו כבר על ידי בריינסטורם במהלך 2015.
תוצאות שני הניסויים הקליניים הללו חשפו הוכחה סטטיסטית לשיפור במצבם של חולי ה-ALS שהשתתפו בהם, ומעידות, ע"פ המאמר, על אינדיקציה אפשרית ליעילות קלינית, שתאומת, כך מקווה החברה, בניסויים נוספים שלה. בהקשר זה יש לציין, כי במהלך החודשים הקרובים תפרסם בריינסטורם את תוצאותיו של ניסוי שלב 2 רחב היקף, כולל קבוצת ביקורת (פלצבו), שהסתיים זה לא מכבר בשלושה מרכזים רפואיים מובילים בארה"ב - מאיו קליניק במינסוטה ויו מאס ומאס ג’נרל שבבוסטון. בניסוי השתתפו 48 חולים בסה"כ.
בריינסטורם מפתחת טיפולים אוטולוגיים (עצמיים) בתאי גזע בוגרים למחלות ניוון במערכת העצבים המרכזית. זאת בתהליך שבמסגרתו מבודדים תאי גזע ממח העצם של החולים עצמם. לאחר שהתאים גדלים ועוברים תהליכי התמיינות במעבדה, הם מושתלים בחזרה בגוף החולה – באמצעות הזרקה ישירה לשרירים ולנוזל חוט השדרה - כתאי תמיכה לתאי עצב.