חברת הביומד הישראלית פלוריסטם, הודיעה היום (ב’) כי הגיעה להסכם עם סוכנות התרופות והציוד הרפואי ביפן (PMDA) על פרוטוקול הניסוי הקליני האחרון הדרוש לשם הגשת בקשה לאישור שיווק מותנה של תאי PLX-PAD לטיפול בחולים הסובלים מטרשת עורקים חמורה בגפיים התחתונות (CLI). הניסוי הקליני, בו יקחו חלק 75 חולים, ייבחן על פי הפרמטרים הרגולטורים הנהוגים במסלול החדש לאישור מואץ לרפואה שיקומית ביפן.
לדברי זמי אברמן, מנכ"ל פלוריסטם, "מדובר בהישג חשוב במסגרת האסטרטגיה של פלוריסטם להאיץ את מסחור המוצרים התאיים שלנו. ההסכמות אודות מתווה הניסוי ביפן מציבות כעת את פלוריסטם במקום אטרקטיבי מאד עבור חברות פארמה אשר רוצות להפוך לשחקניות דומיננטיות בשוק המתרחב של הרפואה השיקומית ביפן".
הניסוי המתוכנן יאסוף מידע מ- 75 חולים הסובלים מ-CLI, אשר יחולקו באופן רנדומלי ל-3 קבוצות שבכל אחת מהן 25 חולים. הקבוצה הראשונה תקבל מנה ראשונית של 150 מיליון תאים מסוג PLX-PAD ולאחר 8 שבועות תקבל מנה נוספת של תאים באותו המינון. הקבוצה השנייה תקבל בצורה דומה את תאי ה-PLX-PAD אך המינון יהיה של 300 מיליון תאים. הקבוצה השלישית תקבל שתי מנות פלסבו. התאים יוזרקו לשריר הרגל והיעילות והבטיחות יקבעו על פי מדידות שימשכו במשך תשעה חודשים ממתן מנת התאים הראשונה. המטרה המרכזית של בחינת היעילות תהיה אבחון החולה כנקי מטרשת עורקים חמורה בגפים התחתונות (CLI-Free) במשך 60 יום.
פלוריסטם צפויה להגיש את ההודעה הפורמלית על ניסוי קליני (CTN) ל-PMDA על פי ההסכם אליו הגיעה עם הגוף הרגולטורי, בתחילת שנת 2016. ה-PMDA צפוי להגיב באופן רשמי לבקשה תוך 30 יום. מוקדם יותר בשנת 2015, ה-PMDA העניק לפלוריסטם אישור לייבא את תאי PLX-PAD, המיוצרים במפעל החברה בחיפה, לביצוע הניסויים הקליניים ולמכירה ביפן ולאחראישור השיווק המותנה.
בנובמבר 2014 נכנס לתוקפו ביפן חוק הבטיחות של הרפואה השיקומית (Regenerative Medicines). מטרתו היא לתת את האמצעים לאישור מואץ לשיווק של מוצרים לריפוי תאי וטיפולים משקמים נוספים. על פי החוק, מוצרי ריפוי אלה יכולים לקבל אישור מותנה ומוגבל בזמן לשיווק אשר יהיו זכאים לשיפוי, בכפוף להוכחת בטיחות ולסימנים המעידים על יעילות. לאחר קבלת האישור המותנה יתקיימו תצפיות איסוף מידע לאישור הבטיחות והיעילות של המוצר.