ביוליין אר. אקס. הודיעה היום על הגשת המסמכים הדרושים להתחלת ניסוי קליני Phase 2 ב- BL-8040 כטיפול חדשני לנדידת תאי גזע ממח העצם ואיסופם ממחזור הדם. הניסוי צפוי להתחיל זמן קצר לאחר קבלת האישורים הרגולטוריים, הצפויה ברבעון הראשון של 2016.
הניסוי הקליניPhase 2 הינו ניסוי ללא סמיות (open label), אשר יערך כניסוי ביוזמת החוקר (investigator-initiated) בשיתוף מחלקת האונקולוגיה וההמטולוגיה של בית הספר לרפואה באוניברסיטת וושינגטון, ויכלול עד 24 זוגות משתתפים של תורם וחולה שמקבל את השתל. הבקשה להתחלת הניסוי הוגשה בעקבות פגישה עם ה- FDA, מנהל המזון והתרופות האמריקאי, באוקטובר 2015 בה נדונה תוכנית הפיתוח של BL-8040 לנדידת תאי גזע. הניסוי יעריך את היכולת של BL-8040 לגרום לניוד תאי גזע כטיפול יחיד (single agent) לטובת איסופם להשתלות אלוגניות (allogeneic).
לניסוי יגויסו תורמים בריאים בגילאי 18-70 וחולים מקבלי התרומה תואמים גנטית, אשר אובחנו כסובלים מסרטן דם ממאיר וזקוקים להשתלת תאי גזע. בצד התורם, היעד העיקרי של הניסוי הוא הוכחת היכולת של מתן חד פעמי של BL-8040 לנייד כמות מספקת של תאים עבור השתלה ואיסופם לאחר עד שני תהליכי איסוף תאים ממחזור הדם. בצד החולה מקבל התרומה, הניסוי נועד להעריך את הפונקציונליות וקליטת תאי הגזע שהושתלו לאחר איסוף בעזרת BL-8040.
הבטיחות והסבילות של BL-8040 יוערכו בתורמים הבריאים. בנוסף, עמידות השתל, שכיחות של גרימת מחלת השתל כנגד המאחסן (GvHD), ופרמטרים אחרים הקשורים למושתל יוערכו בחולים שעברו השתלת תאי הגזע אשר נוידו ונאספו לאחר טיפול ב- BL-8040.
ד"ר כנרת סויצקי, מנכ"לית ביוליין אר. אקס, אמרה, "השימוש בניוד תאי גזע כשיטת איסוף תאי גזע המטופוייטיים להשתלה, הולך וגובר והופך לחלק מתוכנית הטיפול לסוגים מסויימים של סרטן הדם, כמו גם לאנמיה חמורה או להפרעות הקשורות לכשל במערכת החיסונית. ניסוי בטיחות ויעילות Phase 1 בקרב מתנדבים בריאים אשר הושלם בהצלחה, תומך ב- BL-8040 כטיפול לאיסוף תאי גזע במתן יחיד ובהליך איסוף חד יומי, בשל היכולת לנייד במהירות כמות משמעותית של תאי גזע, אשר מהווה שיפור משמעותי מהסטנדרט הטיפולי המקובל כיום. בעקבות הפגישה המוצלחת עם ה-FDA בנוגע לתוכנית הפיתוח של BL-8040 כטיפול לניוד תאי גזע עבור השתלות אלוגניות, ולאור העובדה שאין כיום תרופות מאושרות לניוד תאי גזע שיתמכו בהשתלות אלוגניות, אנו מצפים להתחיל תוך זמן קצר את ניסוי ה- Phase 2 בפלטפורמה המובילה שלנו באונקולוגיה."
"במקביל, BL-8040 נמצא בניסוי Phase 2 לטיפול בחולי לוקמיה מיאלואידית חריפה שהתפרצה מחדש, ולאחרונה החל ניסוי Phase 2b כטיפול קונסולידציה ב- AML, וניסויPhase 1/2 כטיפול בתסמונת מיאלודיספלסטית היפופלסטית (hMDS) ואנמיה אפלסטית (AA), שני מצבי כשל של מח העצם. כפי שהודענו לאחרונה, אנו גם מבצעים בימים אלה הערכה מקיפה לגבי הפוטנציאל של BL-8040 בתחום האימונו-אונקולוגיה, כטיפול משולב עם תרופות מסוג immune checkpoint inhibitors", הוסיפה ד"ר סויצקי.