חברת הביוטכנולוגיה הישראלית קדימהסטם (TASE: KDST) מודיעה היום, כי בהמשך לפגישה שקיימה החברה עם ה-FDA במהלך חודש נובמבר, יש הסכמה עם ה-FDA לגבי מתווה תוכניותיה העתידיות של החברה. הפגישה עם ה-FDA התייחסה למוצר התאי של החברה לטיפול במחלת ניוון שרירים סופנית (ALS).
התשובה שקיבלה החברה ביום ה-9 בדצמבר, 2015, מה-FDA מהווה סיכום ההסכמות שהושגו לתכניות ייצור המוצר (כימיה, ייצור ובקרה), ניסוי הבטיחות והמתווה לניסויים בבני אדם, פאזה I/IIA, אותו הציגה החברה בפגישה.
החברה מעריכה כי בשנה הקרובה, תשלים את ההכנות הדרושות לבקשת ה-IND לניסוי בטיחות ויעילות המוצר בבני אדם בפאזה הקלינית I/IIA, אותו תבצע בישראל תחת פרוטוקול באישור ה-FDA.
המוצר התאי של החברה (AstroRx), הנו טיפול בתאים (אסטרוציטים) אותו פיתחה קדימהסטם לטיפול במחלת ה-ALS. כיום לא קיים טיפול יעיל למחלה. הטכנולוגיה הייחודית של קדימהסטם מאפשרת לייצר את התאים אשר ישמשו לטיפול בחולים תחת תנאי ייצור נאותים (GMP) לאוכלוסיות גדולות של חולים. הזרקת התאים לנוזל חוט השדרה הינו הליך סטנדרטי אשר נעשה באופן שגרתי בבתי חולים ברחבי העולם.
החברה מצאה כי ההזרקה לנוזל חוט השדרה מאפשרת את פיזור התאים לאורך מערכת העצבים המרכזית ובכך ביססה את שיטת החדרת התאים בטיפול העתידי בחולים. הזרקה של אסטרוציטים בריאים ומתפקדים למערכת העצבים של חולים עשויה לספק תמיכה מערכתית לתאי העצב המוטוריים הפגועים ובכך להאט את התקדמות המחלה ולשפר את איכות ותוחלת חיי החולים.
פרופ’ מישל רבל, המדען הראשי של החברה: "אנו שמחים מתגובתו החיובית של ה-FDA לחבילת ה-Pre-IND שהגישה החברה, הפגישה המחישה את היכולת הייחודית של הטכנולוגיה שפיתחה קדימהסטם לטיפול במחלת ה- ALS כפי שהודגם בניסויי ההתכנות במודל החיות ל-ALS. אנו נערכים כעת לייצור המוצר (AstroRx) בתנאי ייצור נאותים (GMP) במתקני החברה אשר ישמשו לניסויי הוכחת בטיחות הטיפול התאי וכן לניסויים הקליניים".
יוסי בן יוסף, מנכ"ל החברה, הוסיף כי "פגישת הפנים אל פנים עם הFDA- מהווה אבן דרך משמעותית לחברת קדימהסטם ומקדמת את החברה במהירות לקראת ניסויים בבני אדם. אנו מאמינים כי תוך כשנה החברה תשלים את ניסויי בטיחות המוצר ואת כל החומר הנדרש לבקשת ה-IND לניסוי בטיחות ויעלות המוצר בבני אדם בפאזה הקלינית I/IIA אותה אנו מתכננים לערוך באישור ה-FDA. הטכנולוגיה החדשנית, המעבר כאמור של שלב ה-Pre-IND, וההתקדמות המהירה עוזרים לחברה לקדם מהלכים אופרטיביים, עסקיים ואסטרטגיים בתחום זה".
פרופ’ תמיר בן-חור, מנהל המחלקה הנוירולוגית והאגף לרפואת המוח במרכז הרפואי הדסה בירושלים, והמשמש יועץ בחברה ציין כי "חברת קדימהסטם מתקדמת בצורה מושכלת ונכונה לקראת היעד של ניסוי קליני במחלת ALS. בכלל זה – הוכחת יעילות השתלת התאים במודלים ניסויים פרה-קליניים (proof of concept), הגדרת מסלול ההזרקה המועדף של התאים וקביעת הבטיחות בטיפול זה".