קמהדע מודיעה על השלמת גיוס החולים לניסוי שלב 2 בארה"ב עם מוצר האלפא-1 אנטיטריפסין (AAT) באינהלציה לטיפול בחסר הגנטי בחלבון אלפא 1 (AATD). החברה מצפה לדווח את תמצית התוצאות (top-line) עד מחצית שנת 2016.
הניסוי הקליני בארה"ב הינו ניסוי שלב 2, כפול סמיות, מבוקר פלסבו המעריך את הבטיחות ויעילות של AAT באינהלציה. המחקר מודד את רמת ה- AAT בריאות ובסרום כמו גם סמנים ביולוגיים דלקתיים נוספים ב-36 חולי AATD. המחקר כולל מינונים של 80 מ"ג או 160 מ"ג AAT או פלצבו פעמיים ביום הניתנים במשאף באמצעות מכשיר ®eFlow במשך 12 שבועות. לכל הנבדקים ניתנה האפשרות להיכנס למחקר המשך עם התרופה שהינו מחקר בתווית פתוחה ל- 12 שבועות על מנת להעריך את הבטיחות והסבילות לתקופה נוספת.
"אנו נלהבים מאד מהעובדה שהשלמנו את גיוס החולים לניסוי ה-AAT באינהלציה שלנו לטיפול ב-AATD", ציין עמיר לונדון, מנכ"ל קמהדע. "מדובר בטיפול פוטנציאלי חדשני, ידידותי למשתמש, נוח ויעיל בהשוואה לאפשרויות הנוכחיות לטיפול ב-AAT הכוללים טיפולים פולשניים, תוך ורידים ברמה שבועית.
"ישנה הזדמנות משמעותית בשוק האמריקאי למתן טיפול באינהלציה לחולים הסובלים ממחלת ריאות גנטית זו, לא רק כטיפול ידידותי יותר למשתמש, אלא גם משום שהרציונל הטיפולי ומתן החלבון בצורה ממוקדת ישירות לריאות צפויים לשפר את היעילות. אנו מתכוונים להשתמש בתוצאות מחקר זה, יחד עם הנתונים המלאים מהניסוי שלב 2/3 האירופאי שלנו על מנת לדון במתווה הרגולטורי עם רשות התרופות האמריקאית (ה- FDA)", הוסיף לונדון.