קמהדע מודיעה על פתיחת הסמיות בניסוי הקליני הנוכחי של מוצר החברה, אלפא-1 אנטיטריפסין (AAT) ממקור הומני, לטיפול בילדים ומבוגרים- צעירים (young adults) החולים במחלת הסוכרת מסוג 1 (T1D) שאובחנו לאחרונה, בנקודת הזמן שתוכננה לדו"ח הביניים. שינוי זה יאיץ את לוח הזמנים למסחור עתידי של המוצר בהינתן והתוצאות תהינה חיוביות.
הניסוי הקליני הינו כפול-סמיות (double-blind), מבוקר פלצבו (placebo-controlled) ונערך במספר מרכזים רפואיים. הוא נערך בהשתתפות ילדים ומבוגרים- צעירים (young adults) שאובחנו לאחרונה בסוכרת מסוג 1 ומעריך את הבטיחות והיעילות של AAT הניתן בעירוי במניעת התקדמות המחלה ובשימור יכולת הלבלב לייצר אינסולין.
המחקר נערך בארבעה מרכזים רפואיים מובילים בישראל המתמחים בסוכרת מסוג 1 ומטפלים בילדים והוא בוחן, בן היתר, את תפקוד תאי ביטא שנמדדים על ידי פרמטרי C -peptide, איזון גליקמי, שבא לביטוי ברמות HbA1c, אירועי היפוגליקמיה ומינון יומי של אינסולין. המדדים הללו יכללו בדו"ח הסופי.
"ניתוח הביניים שתוכנן נועד לקבוע את בטיחות השימוש ולספק נתונים להחלטה האם להמשיך בניסוי לאחר כ- 90 חולים שטופלו במשך שנה במסגרת הניסוי, תוך שמירה על הסמיות", ציין עמיר לונדון, מנכ"ל קמהדע. "לאחר בדיקה יסודית של התכנים בניתוח מסוג זה, הגענו למסקנה כי תוצאות הסמיות לא יתנו לנו מידע מספק לצורך קיום דיונים עם שותפים אסטרטגיים פוטנציאליים ו/או לקבוע אם להמשיך במחקר.
"בהתייעצות עם היועצים הרגולטורים והקליניים שלנו, כמו גם עם חוקרי הניסוי, החלטנו להפיק את הדו"ח הסופי על בסיס נתונים קליניים מ- 60 חולים שישלימו עד סוף שנת 2016 שנה אחת של טיפול, כאשר תוצאות צפויות במחצית הראשונה של 2017", הוסיף לונדון.
"אנו מצפים לגייס 60 חולים למחקר זה עד לסוף שנת 2015, וקבענו כי כמות זו תהיה מספקת על מנת לאפשר לנו לבחון את ההבדלים בין קבוצות טיפול ללא המגבלות של הסמיות. עד כה פרופיל הבטיחות של AAT הוא מצוין ללא כל תופעות לוואי מהותיות הן במחקר הנוכחי, הכולל מטופלים ילדים, כמו גם בשימושו המסחרי, שכן התרופה כבר משמשת לטיפול במאות חולים בהתוויה אחרת שאושרה ע"י ה- FDA. יתר על כן, נתונים פרה-קליניים הנוגעים למנגנון פעולה של AAT תומכים בנתונים החיוביים שהתקבלו בניסוי הקליני שלב 1/2 ב- AAT לטיפול בחולי T1D שאובחנו לאחרונה, ציין ד"ר ערן שנקר, סמנכ"ל, מנהל רפואי.
"אנו נשארים מחויבים לחולי T1D ומאמינים ש- AAT מהווה הזדמנות מבטיחה עבור קמהדע לספק טיפול לילדים ולמבוגרים-צעירים שאובחנו לאחרונה. בהתאם לכך, הגענו להסכמה עם הרופאים החוקרים בניסוי שכל החולים שהשלימו את הניסוי הקליני הנוכחי יהיו זכאים להמשיך את הטיפול כחלק מניסוי קליני ביוזמת החוקר (investigator-initiated trial)", הוסיף ד"ר שנקר.
"אנו מאמינים כי קבלת הנתונים, מעל לשנתיים מוקדם יותר מאשר לפי התכנית המקורית, תיתן לנו מספר יתרונות משמעותיים היות והיא תספק מידע בו נוכל לדון עם שותפים אסטרטגיים פוטנציאליים ולתכנן ניסוי פיבוטלי", הוסיף לונדון. במשך השנתיים האחרונות צברנו ידע משמעותי על מנגנון פעולה של AAT הקשור לטיפול שלנו בחולי T1D שאובחנו לאחרונה.
"בנוסף, קיימנו התייעצויות הן עם רשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) והן עם רשות התרופות האירופית (EMA) בנוגע לתכנון ניסוי פיבוטלי. בכפוף לתוצאות מוצלחות בניסוי הנוכחי, אנו מתכננים להתחיל מחקר פיבוטלי, יחד עם שותפים אסטרטגיים, שיורחב לאזורים הגיאוגרפיים אחרים כגון ארה"ב ואירופה, ויאפשר לנו להאיץ את מסחור מוצר", סיכם.
במחלת סוכרת מסוג 1 (T1D), התקפות אוטואימוניות מתרחשות בתאי ביטא בלבלב המפרישים אינסולין, התקפות אלה פוגעות ברמת אינסולין ובאיזון הגליקמי. לאורך זמן ישנה הידרדרות ביכולת הפרשת האינסולין העצמוני ובשליטה ברמות סוכר שמביאה, בסופו של דבר, לתלות מלאה באינסולין ממקור חיצוני. על ידי שמירה על יכולתו לייצר אינסולין, הגוף יכול לשלוט באופן עצמוני ברמת הסוכר ועל כן להפחית סיבוכי סוכרת הנובעים מאיזון גליקמי לקוי (לדוגמא, מחלות לב וכלי דם, מחלות כליה, בעיות עיניים וראייה, נזקים נוירולוגים ועוד).
קמהדע דיווחה בעבר על נתונים ראשוניים חיוביים מניסוי ההמשך הקליני שלב 1/2 ב- AAT לטיפול בילדים חולי T1D שאובחנו לאחרונה. נתונים ראשוניים אלה הראו כי לאחר כ-26 חודשים משלב האבחון וכ-10 חודשים לאחר עירוי ה- AAT האחרון ל-60% ממשתתפי המחקר שהשתתפו בניסוי ההמשך היו רמות C-peptide peak גבוהות מ- 0.2 pmol/ml, נתון אשר מצביע על תאי ביטא מתפקדים ונחשב לשיעור גבוה יותר מהצפוי ללא התערבות.
בנוסף, חולים המשיכו לשמור על יעדי HbA1C המוגדרים ע"י האגודה הבינלאומית לסוכרת ילדים ונוער (International Society for Pediatric and Adolescent Diabetes standards), כאשר ערך HbA1C ממוצע היה 7.5%. 75% מהחולים הציגו רמות HbA1C נמוכים עוד יותר מ -7.5%, שהיא הרמה הרצויה מבחינה קלינית לאיזון גליקמי בילדים חולי סוכרת, אשר בדרך כלל מפגינים התנהגות קיצונית או תנודתית יותר של מחלה בהשוואה למבוגרים.