ביובלאסט פארמה (NasdaqGM: ORPN) דיווחה היום (ג’) על תוצאות ביניים חיוביות בניסוי קליני שלב 2 במוצר המוביל שלה, Cabaletta® (טריאלוז הניתן בעירוי - IV trehalose), שנערך בקרב 25 חולים במחלת OPMD (oculopharyngeal muscular dystrophy – דיסטרופיית שריר). החברה תקיים שיחת ועידה היום ב-14:30.
OPMD הינה מחלת ניוון שרירים נדירה חמורה המאופיינת בקשיי בליעה חמורים (dysphagia), הגורמים לתזונה לקויה, התייבשות ושאיפת מזון לריאות, וכן בהיחלשות שרירים כללית מתקדמת וחמורה כמו גם בדלקת ריאות הנגרמת כתוצאה משאיפת המזון לריאות ורזון קיצוני אשר עשויים לגרום למקרי מוות.
הניסוי HOPEMD תוכנן כניסוי הוכחת היתכנות, ללא סמיות ( Open Label ), ב- 74 חולים במשך 24 שבועות, אשר בעקבותיו כל החולים ימוינו באופן אקראי לקבוצת טיפול או קבוצת ביקורת ללא טיפול במשך 12 חודשים נוספים חודשים כניסוי המשך. היעד הראשי של הניסוי הייתה הערכת הבטיחות והסבילות של Cabaletta. היעדים המשניים היו יעדי יעילות שמטרתם לקבוע האם Cabaletta משפרת או מונעת החמרה של סמני מחלת ה-OPMD.
כפי שהחברה דיווחה בעבר, בהתבסס על סימנים חיוביים שהודגמו ב -25 החולים הראשונים שגויסו לניסוי בקנדה ובישראל, הופסק המשך גיוס החולים, במטרה להתחיל ניסוי שלב 3. 25 חולים אלה ממשיכים בניסוי שלב 2. עד כה, 22 חולים השלימו 24 שבועות טיפול. מבין חולים אלו, 19 כבר מוינו לניסוי ההמשך. על אף שלא תוכנן מראש, ניתוח הביניים בוצע על נתונים קליניים שנצברו החל מה- 1 בספטמבר 2015 ב -25 חולים אלה.
בניתוח זה נמצא, כי Cabaletta הינה בטוחה וסבילה היטב, ללא כל תופעות לוואי חמורות הקשורות לתרופה. הודגם שיפור מובהק סטטיסטית או כמותית לעומת תחילת הניסוי במספר מדדי ויעדי יעילות.
בקרב עשרה מתוך שניים עשר חולים (83%) נצפו שיפור או התייצבות ביעד/מדד יעילות המיוחס לקושי בבליעה (dysphagia), כאשר מדד/ציון הבליעה/שאיפה - (Penetration Aspiration Score שנמדד על ידי שיקוף רנטגן וידאו Video Fluoroscopy - VFS-PAS).
כמו כן, נראה שיפור מובהק סטטיסטי של 35.3% (p<0.0001, n=20) לעומת תחילת הניסוי במבחן שתייה מתוזמן, המהווה גם הוא מדד מרכזי. בנוסף, חולים הראו שיפור מובהק סטטיסטית של 12.1% (p=0.0448, n=21) במדד סימפטומי איכות חיים כפועל יוצא של יכולת הבליעה כפי שנמדד על ידי שאלון ייעודי SWAL-QOL)).
יצוין, כי היה מתאם מובהק סטטיסטית בין מבחן השתייה המתוזמן ואחוז השינוי בציון מדד סימפטומי איכות חיים כפועל יוצא של יכולת הבליעה כפי שנמדד על ידי שאלון ייעודי (p = 0.0479, n = 20).לגבי יעדי/מדדי יעילות תפקוד השרירים, חולים הראו שיפור מובהק סטטיסטית של 13.4% (p=0.0059, n=19) בכוח השריר בגפיים התחתונות ביחס לתחילת הניסוי והראו שיפור כמותי במבחני חוזק השריר והתפקוד הנותרים.
פרופסור ברנרד ברייס מהמחלקה לנוירולוגיה, נוירוכירורגיה וגנטיקה אנושית בפקולטה לרפואה של אוניברסיטת מק’גיל, מנהל משותף בקבוצה למחלות נוירולוגיות נדירות במכון לנוירולוגיה במונטריאול והחוקר הראשי בניסוי, מסר: "הניתוח המפורט של תוצאות הביניים בניסוי שלב 2 בטיפול ב- Cabaletta ב- OPMD מעודד מאוד. היות ו- OPMD היא מחלת ניוון שרירים כרונית מתקדמת, הרגשנו שיהיה זה אופטימי לצפות ליותר מייצוב של הסימפטומים.
"למעשה, הנתונים מצביעים על כך שחל שיפור במצבם של רב החולים במספר רב של יעדים קליניים, עם שיפור משמעותי בבליעה, המצביע על כך שלתרופה עשויים להיות יתרונות מוקדמים ויעילות מהירה. אלו תוצאות די מבטיחות ואני מצפה לאישור התוצאות בניסוי שלב 3 מבוקר הפלסבו המתוכנן (Double blind placebo control ), אשר יוכל, לראשונה, להראות שיפור מהיר וכרוני בניוון שרירים המתפרץ בגיל מאוחר", הוסיף פרופ’ ברייס.