חברת VBL הודיעה היום כי החלה את הניסוי היחיד הדרוש לאישור התרופה VB-111 לסרטן המוח, וכי החולה הראשון החל טיפול במחקר שלב 3 זה שמכונה GLOBE. המחקר בוחן את יעילות תרופת VB-111 שפותחה באופן בלעדי על ידי החברה, לטיפול בסרטן מח מסוג גליובלסטומה חוזרת (rGBM) שהינה התויית יתום. המחקר מבוצע תחת פרוטוקול מוסכם (SPA) עם ה-FDA שיכול לתמוך ברישום התרופה להתוויה זו. תרופת VB-111 הינה תרופה ביולוגית שמבוססת על ריפוי-גני (gene therapy). היא ניתנת דרך הוריד אחת לחודשיים, ופועלת באופן ממוקד כנגד כלי הדם שמזינים את הגידול הסרטני.
"חברת VBL נמצאת במצב ייחודי בו ה- FDA למעשה עודד את החברה להתחיל בניסוי שלב 3 יחיד שמטרתו להביא לרישום של התרופה מוקדם ככל שניתן, אפילו לפני שהסתיים ניסוי שלב 2 בהתוויה זו" ציין פרופ’ דרור חרץ, מנכ"ל החברה. "החלטה הזו נתקבלה על ידי ה- FDA עוד ב- 2014, על סמך נתונים ראשוניים מניסוי שלב 2 שלנו ב- rGBM. מאז, האנליזות מראות שהנתונים רק משתפרים – אנו רואים הארכת חיים משמעותית ומובהקת סטטיסטית".
מחקר GLOBE מיועד לבדוק את היעילות, הבטיחות והסבילות של תרופת VB-111, והמטרה העיקרית שלו היא הארכת חיי החולים. בנוסף, יבדוק המחקר גם פרמטרים נוספים של יעילות הטיפול (progression-free survival, tumor response) ושל איכות חיי החולים. תוצאות ביניים מניסוי זה צפויות במחצית השנייה של 2016. חברת VBL כבר קיבלה מהרשויות הרגולטוריות בארה"ב ובאירופה אישור להתווית יתום עבור VB-111 לסרטן מח זה, וכן סטטוס Fast Track המקנה בחינה מואצת ע"י ה- FDA.
"גליובלסטומה הוא סרטן מוח אגרסיבי מאד, ולצערנו כיום האפשריות טיפוליות בו מוגבלות מאד. אין ספק שיש צורך אדיר בתרופות חדשניות שיהיו בטוחות לשימוש ויוכלו להאריך את חיי החולים במחלה קשה זו, במיוחד לאור העובדה שהטיפול המקובל לחולי rGBM שהינו אבסטין מקנה להם תוחלת חיים חציונית של 8-9 חודשים בלבד" מסרה ד"ר יעל כהן, סמנכ"ל פיתוח קליני ב-VBL . "אנו מעודדים מאד מהיעילות והסבילות של VB-111 כפי שהודגמו עד כה, במיוחד לאור נתוני פאזה 2 שלנו שהראו שיפור משמעותי וסטטיסטי בתוחלת החיים של חולים שטופלו בשילוב של VB-111 עם אבסטין, לעומת חולים שטופלו באבסטין בלבד (16 לעומת 8 חודשים בהתאמה, p=0.05). אנו מאמינים כי לתרופת VB-111 יש פוטנציאל לגרום לשינוי מהותי בכל הגישה הטיפולית כלפי חולי rGBM אשר זקוקים נואשות לטיפול אפקטיבי".
פרופ’ חרץ מנכ"ל VBL מסר שתחילת ניסוי זה מייצגת ציון דרך חשוב מאד לחברה, אשר ממשיכה בתכניותיה לפתח טיפולים חדשניים לסרטן. "מעבר לסרטן המוח, תרופת VB-111 הראתה סימני יעילות מבטיחים גם בסרטן חוזר של השחלות אצל חולות שנכשלו קודם בטיפולי כימותרפיה, וגם בסרטן מתקדם של בלוטת התריס. אנו ממשיכים לעקוב אחר יעילות VB-111 גם בסוגי סרטנים מוצקים אלה, ובמקביל ממשיכים לפתח את קו המוצרים הייחודי שלנו לטיפול בסרטן " אמר פרופ’ חרץ.
מחקר שלב 3 זה יהיה מחקר מבוקר פתוח בו חולים ישובצו אקראית ל- 2 קבוצות. בקבוצה הטיפולית החולים יקבלו VB-111 אחת לחודשיים בשילוב עם אבסטין שינתן אחת לשבועיים, בעוד חולים בקבוצת הביקורת יטופלו באבסטין בלבד. המחקר צפוי לגייס 252 חולים בכ- 40-60 מרכזים בארה"ב, קנדה וישראל. דרישות כניסה עיקריות להכללה בניסוי הן: אירוע חזרה ראשוני או שניוני של GBM לאחר טיפול סטנדרטי של כימותרפיה מסוג temozolomide והקרנות, אבחון של GBM אשר מאומת היסטולוגית, ומצב קליני בו מתאפשרת מדידה של הגידול לפי מדדי RANO בהתקדמות המחלה.
המטרה העיקרית של המחקר היא הארכת תוחלת החיים של החולים. מטרות המשנה כוללות בחינה של זמן שרידות ללא התקדמות המחלה, ותגובה של הגידול לפי מדדי RANO. מכיוון שנתוני פאזה 2 הראו כי VB-111 יכול לגרום לתגובה חיסונית המתבטאת בחום גבוה, תגובה אשר היתה בהתאמה עם תוחלת חיים ארוכה יותר בחולים שחוו חום גבוה, הפונטציאל האימונו-אונקולוגי של VB-111 ימשיך להבדק גם בניסוי שלב 3 זה.