פרוטליקס מציגה נתוני ביניים קליניים חיוביים נוספים מניסוי שלב I / II בתרופה PRX-102 למחלת פאברי, הנמצא בעיצומו. הנתונים יוצגו היום (ה’) בכנס Lysosomal Disease Network WORLD Symposium המתקיים באורלנדו, פלורידה, ארה"ב. החברה פרסמה נתונים קליניים חיוביים חדשים בנוגע לפונקציות לב וכליות, לצד נתונים קליניים חיוביים מפורטים על כל מדדי המחלות.
הניסוי הקליני פאזה II/I של 102-PRX לטיפול במחלת פאברי הוא ניסוי תלוי מינון בהתוויה פתוחה ומגייס עד 18 חולים נאיביים לטיפול, גברים ונשים. שלושת קבוצות המינון בניסוי כוללות מינונים של 0.2, 1 ו-2 מ"ג/ק"ג הניתנים בעירוי תוך ורידי של 102-PRX מדי שבועיים, ותקופת מעקב יעילות של 6 חודשים.
לפני חודש, דיווחה החברה על תוצאות ביניים חיוביות של יעילות ובטיחות מהניסוי הקליני פאזה II/I לטיפול בפאברי. אז ה-102-PRX הדגים תועלות קליניות משמעותיות במדדי המחלה הבאים, וזאת כבר במינון הנמוך של 0.2 מ"ג/ק"ג: הורדה ניכרת של Gb3 בנימי הכליה הפריטובולאריים, שיפור משמעותי בכל מדדי הכאב, יציבות בתפקוד הלב והכליות, ורמה נמוכה של היווצרות נוגדנים.