קמהדע דיווחה היום על מידע נוסף מניסוי ההמשך של ניסוי הסוכרת הראשון גלוי תווית שלב 1-2, שביצעה עם ילדים חולי סוכרת סוג 1 (סוכרת נעורים) לטיפול במוצר ה- AAT (אלפא אחד אנטיטריפסין) בעירוי בחולים שאובחנו לראשונה כחולים בסוכרת נעורים. טיפול עם AAT של קמהדע בחולי סוכרת סוג 1 עשוי להניב מספר יתרונות הכוללים האטת התקדמות המחלה, איזון מטבולי משופר, ירידה במינון האינסולין היומי ובעיקר, הפחתה בסיבוכי מחלת הסוכרת.
עשרים וארבעה מטופלים השתתפו בניסוי הראשוני שלב 1-2 של קמהדע וקיבלו 18 עירויים שלAAT לאורך תקופה של 28 שבועות. תשעה עשר מטופלים המשיכו לניסוי ההמשך בתום הניסוי הראשוני וחולקו לקבוצת המטופלים ב- AAT (10 חולים) וקבוצת המעקב (9 חולים). חמישה חולים בחרו שלא להמשיך בניסוי ההמשך. דו"ח ביניים זה מציג את הנתונים שהצטברו עד כה לאחר שהחולים מקבוצת המטופלים קיבלו 6 עירויים נוספים מאז שסיימו את הניסוי הראשוני. דו"ח ביניים זה מראה כי לאחר כ- 26 חודשים בממוצע מיום אבחונם כחולים בסוכרת סוג 1, רמות ה- C PEPTIDE המקסימאלי של החולים, מקטע חלבוני שמייצג את הפרשת האינסולין העצמי ובכך את פעילות תאי הביטא של החולים, היו בממוצע 0.40 pmol/ml וכי 60% מקבוצת החולים המטופלים הדגימו רמה שווה או גבוהה לערך 0.2 pmol/ml. ערך זה נמצא כבעל משמעות קלינית והוא בתאימות שלילית עם מידת הסיבוכים העתידיים של מחלת הסוכרת. מידע בדבר רמות ה- C PEPTIDE עבור קבוצת המעקב לא נאסף.
כמו כן, חולים בקבוצת המטופלים המשיכו לשמור על הרמה המומלצת של ההמוגלובין המסוכרר (HbA1C) בשיעור של 7.5%, כפי שנקבע על ידי איגוד ה- ADA (איגוד הסוכרת האמריקאי) וה- ISPAD (הארגון הבינלאומי לסוכרת ילדים ומבוגרים). שיעור זה נחשב כערך הסף המומלץ לאיזון גליקמי בילדים, אשר לרוב סובלים ממחלת סוכרת חריפה וסוערת יותר לעומת חולים מבוגרים. ממוצע ההמוגלובין המסוכרר לחולים בקבוצת הטיפול היה 7.5% לעומת 7.9% לחולים בקבוצת המעקב. רוב החולים (60%) בקבוצת הטיפול היו בעלי ערך המוגלובין המסוכרר נמוך או שווה ל- 7.5% לעומת אחוז נמוך יותר (44%) בקבוצת המעקב. למרות ההבדלים החשובים האלו, הם לא נמצאו מובהקים סטטיסטית הואיל וניסוי זה לא יועד להוכיח מובהקות סטטיסטית. רמות החציון של מינון האינסולין בקבוצת הטיפול היה נמוך מהמינון בקבוצת המעקב. לא דווחו אירועי בטיחות בזמן איסוף הנתונים של דו"ח זה.
דוד צור, ממייסדי החברה ומנהלה הכללי ציין: "אנו מעודדים מהתוצאות החיוביות ניסוי ההמשך של שלב 1-2, אשר תומכות בתוצאות שהתקבלו במסגרת הניסוי הראשוני ובאפקט האפשרי של AAT בחולים שאובחנו לאחרונה כחולים בסוכרת נעורים. למרות מגבלות גודל המדגם הקטן יחסית, תוצאות אלו חיוביות. הרציונל המדעי הנמצא בבסיסו של טיפול באמצעות AAT בחולי סוכרת סוג 1 נשען על היכולות האנטי דלקתיות של ה- AAT וכן על יכולותיו לפעול על מערכת החיסון, כפי שפורסם לאחרונה במגזין המדעי Journal of Diabetes Science and Technology. מנגנון זה תומך בין היתר בתהליך שימור והבראה של תאי הביטא בלבלב הנפגעים כתוצאה מנזק שמחוללת המערכת האוטו-אימונית".
דוד צור הוסיף: "שימור תאי ביטא הוא חשוב מאחר והוא עשוי לאפשר לחולים לחוות פחות סיבוכי סוכרת כגון: מחלות לב וכלי דם, כשל כלייתי, מחלות עיניים, פצעים כרוניים ועוד, וזאת הודות להארכת תקופת הזמן בה החולים עדיין יכולים להפריש אינסולין עצמי ובכך לשמור על איזון גליקמי. סיבוכים אלו מייצגים את התופעה העיקרית אשר אין לה מענה במסגרת הטיפולים הקיימים הכוללים אינסולין, משטר דיאטטי ושינוי התנהגותי. יתרה מכך, נמצא כי לסיבוכים אלו יש קשר ישיר עם מידת האיזון הגליקמי שיש לחולה בשנות המחלה הראשונות. אנו מאמינים כי מוצר ה- AAT בעירוי שאנו מייצרים יכול להיות מוצר פורץ דרך לחולים שאובחנו לאחרונה כחולים בסוכרת נעורים בכך שהוא יאפשר האטה או עצירה של התקדמות המחלה ויאפשר ללבלב לשמור על הפרשת אינסולין עצמית.
במרץ 2014 החלה החברה בעריכת ניסוי קליני שלב 2-3 ב- AAT לטיפול בילדים שאובחנו לאחרונה כסובלים מסוכרת מסוג 1. מטרת ניסוי זה, שהינו מבוקר פלסבו (אינבו) וכפול סמיות, הנערך במספר מרכזים רפואיים, הינה בדיקת יעילות ה- AAT בעצירת התקדמות המחלה ושימור יכולת הלבלב להפריש אינסולין, כפי שמתבטא בתפקוד תאי הביטא ושליטה גליקמית. הניסוי הקליני נערך בישראל וייתכן שבעתיד יורחב למרכזים נוספים במדינות אחרות. משך הניסוי הוא 24 חודשים והוא צפוי לכלול כ- 190 ילדים שאובחנו לאחרונה כחולים בסוכרת נעורים. בניסוי יבדקו, בין היתר, מדדי peptide C (המייצג הפרשת אינסולין עצמי), המוגלובין מסוכרר (HbA1C), אירועי היפוגליקמיה, מינון יומי של אינסולין ומדדים אחרים הקשורים למחלה וכן מדדי בטיחות ויעילות.