חברת תאי הגזע הישראלית-אמריקנית בריינסטורם, הנסחרת בנאסד"ק, פרסמה היום (ב’) תוצאות חיוביות מאוד של ניסוי תאי גזע בטיפול באוטיזם. על-פי תוצאות סופיות של ניסוי פרה-קליני שערכה החברה במודל מיוחד של עכברים שמדמים אוטיזם, עכברים שעברו השתלה של תאי הגזע המיוחדים של בריינסטורם (NurOwn), הפגינו שיפור ניכר בהתנהגויות שונות על הספקטרום האוטיסטי.
במדדים חשובים שונים, דוגמת קשיחות קוגניטיבית ויכולת חברות, הפגינו העכברים ה"אוטיסטים" שטופלו בתאי גזע תוצאות דומות לאלו של עכברים רגילים. מדובר בתוצאות חלוציות וחסרות תקדים בכל הקשור לטיפול באוטיזם באמצעות גזע.
אחד המבחנים החשובים בניסוי של בריינסטורם, שהוביל המדען הראשי של החברה פרופ’ דניאל אופן מאוניברסיטת תל אביב, בדק את היכולת של עכבדי המעדה שמדמים אוטיזם ללמוד מציאות משתנה. המבחן בדק כמה זמן לוקח לעכבר לתמרן במבוך מים מוכר לו שעבר שינוי. עכברי המעבדה שעברו הזרקה של תאי הגזע של בריינסטורם הסתגלו במהירות לתנאים החדשים, ב-60% פחות מהזמן שלקח לעכברים זהים שלא עברו הזרקה של תאי גזע.
בריינסטורם ידועה בעיקר בזכות טיפול תאי הגזע שהיא מפתחת לניוון שרירים. לפני שלושה שבועות פרסמה החברה תוצאות סופיות של ניסוי שלב 2A שנערך בבית החולים הדסה עין כרם ב-12 חולי ניוון שרירים מסוג ALS, ולפיהן ב-92% מהחולים ניכר אפקט קליני חיובי בזכות הזרקה חד פעמית של תאי גזע. מדובר בתוצאות דרמטיות וחסרות תקדים בחקר המחלה, אשר גורמת לרובם המוחלט של החולים לשיתוק ולמוות בתוך שנתיים עד חמש שנים בממוצע מיום האבחון. בימים אלה נמצאת החברה בעיצומו של ניסוי שלב 2 רחב היקף, בשילוב קבוצת ביקורת, בשלושה מרכזים רפואיים מובילים בארה"ב.
"אלו תוצאות מרגשות בתוכנית שהתנענו רק ב-2014", אומר ד"ר טוני פיורינו, מנכ"ל בריינסטורם, "השכיחות של התנהגויות על הספקטרום האוטיסטי ממשיכה לגדול, בינתיים ללא טיפולים מאושרים ומספר קטן למדי של טיפולים בפיתוח. עכברי המעבדה שבדקנו הגיבו בעקביות מרשימה בשורה של מדדים התנהגותיים, בייחוד בכל מה שנוגע לקשיחות קוגניטיבית, עד כדי נרמול של חלק מההתנהגויות. עם התוצאות המאוד מעודדות האלו, אנחנו מתכוונים להמשיך קדימה במחקר טיפול תאי גזע באוטיזם בכל הכוח".
פרופ’ דני אופן: "לאחר שקיבלנו תוצאות קליניות מרשימות ביותר ביחס לבטיחות ויעילות טיפול הגזע בחולי ALS, הניסוי הפרה-קליני החדש שלנו ממחיש בצורה מרשימה את הפוטנציאל הגדול של התאים האלו לטיפול גם באוטיזם".
במקביל, אנליסט הביומד המוערך ג’ייסון קולברט מבית ההשקעות מקסים צופה שוב שמניית בריינסטורם תזנק במהלך 2015 בלמעלה מ-250%, וקובע לה מחיר מטרה של 14 דולר.
התחזית האופטימית של קולברט נשענת על מספר גורמים: תוצאות סופיות חיוביות מאוד שפרסמה החברה לאחרונה בניסוי שלב 2A שנערך בבית החולים הדסה עין כרם; גיוסי הון מוצלחים בגובה 16 מיליון דולר בסה"כ שביצעה החברה בסמוך לפרסום התוצאות, שמצטרפים לגיוס הון בסך 10.5 מיליון דולר בדיסקאונט מינימלי שבוצע כמה חודשים קודם לכן; התקדמות בניסוי שלב 2 רחב היקף בשלושה מרכזים רפואיים מובילים בארה"ב; ניסוי מתוכנן של הזרקה רב פעמית של תאי גזע לחולי ALS; והתקדמות ניכרת בהיבט המסחור: השלמת פיתוח ביוריאקטור לייצור המוני של תאי גזע ופיתוח פתרונות הקפאה מתקדמים לאותם תאים.
על סמך כל אלו מעריך קולברט שלבריינסטורם, הנמצאת ב"מסלול מהיר" של ה-FDA, יש סיכוי טוב מאוד לפתוח בניסוי שלב 3 ב-2017 ולקבל אישור לשיווק הטיפול כבר ב-2019. לפיכך הוא חוזה למניה הצפת ערך משמעותית בשנה הקרובה ומעניק לה המלצת קנייה חמה.
בריינסטורם מפתחת טיפולים אוטולוגיים (עצמיים) בתאי גזע בוגרים למחלות ניוון במערכת העצבים המרכזית. לפני שלושה שבועות פרסמה החברה תוצאות סופיות של ניסוי שלב 2A שנערך בבית החולים הדסה עין כרם ב-12 חולי ניוון שרירים מסוג ALS, ולפיהן ב-92% מהחולים ניכר אפקט קליני חיובי בזכות הזרקה חד פעמית של תאי גזע. מדובר בתוצאות דרמטיות וחסרות תקדים בחקר המחלה, אשר גורמת לרובם המוחלט של החולים לשיתוק ולמוות בתוך שנתיים עד חמש שנים בממוצע מיום האבחון.
כאמור, החברה נמצאת כיום בעיצומו של ניסוי שלב 2 רחב היקף בארה"ב, באישור ה-FDA. הניסוי מתבצע בשלושה מרכזים רפואיים מובילים: יו מאס ומאס ג’נרל בבוסטון ומאיו קליניק במינסוטה. בניסוי משתתפים 48 חולי ניוון שרירים, לרבות קבוצת ביקורת.
הגיוס הגדול שביצעה בריינסטורם בתחילת ינואר 2015, בנוסף לגיוס שבוצע באמצע 2014, מעניקים לחברה קופת מזומנים נוחה, שעומדת כרגע על 22 מיליון דולר. הסכום הזה ישמש להמשך ביצוע תכנית הניסויים, ובכלל זאת ניסוי שבמסגרתו תיבדק יעילות הזרקת תאי הגזע לחולי ALS גם במתן טיפולים חוזרים. זאת בניסיון להוכיח כי האפקט הקליני ניתן לשימור, ואולי אף לשיפור, למשך זמן רב יותר מכפי שנבדק בניסוי שאת תוצאותיו פרסמה החברה לפני שלושה שבועות.