קמהדע מספקת היום (ד’) עדכון קליני / רגולטורי: החברה קיימה פגישות מעודדות לפני הגשה קלינית עם ה-co rapporteurs וה-rapporteaur האירופאים שלה בנוגע לבקשה לאישור שיווק (MAA) מסוכנות התרופות האירופית (EMA) של התרופה למתן באינהלציה של אלפא 1 אנטיריפסין (AAT) לטיפול בחסר באלפא 1 (AATD).
ה-co rapporteurs התייחסו לכך שישקלו את נתוני המחקר כולו לאחר שיוגש, כולל ניתוחים לאחר מעשה, ולא ידחו את הבקשה כיון שהיעד הראשוני של המחקר לא הושג. הם הסכימו כי ההגשה עומדת בדרישות הנוגעות לקיומו של צורך רפואי בלתי מסופק ותועלת לבריאות הציבור וכי היא עשויה לעמוד בדרישות אישור מותנה (CA) במידה והחברה תוכיח באופן משכנע מאזן חיובי של סיכון-תועלת למוצר במועד הגשת ה-MAA.
ה-co rapporteurs ביקשו ניתוחים משלימים לניתוחי היעילות שעשויים להבטיח יחס נאות של סיכון מול תועלת ושתומכים בנתוני הבטיחות והיעילות שכבר הוצגו. קמהדע החלה בביצוע ניתוח הנתונים הנוספים ומתכננת להגיש את ה-MAA ל EMA ברבעון הרביעי של 2015. בנוסף, החברה צפויה להציג נתונים מלאים של הניסוי הקליני שלב II/ III בכנס השנתי של האגודה האמריקנית למחלות נשימה (American Thoracic Society) במאי 2015.
קמהדע מצפה לדווח את תוצאות הניסוי הקליני שלב II / III בארה"ב לטיפול מונע לאחר חשיפה לכלבת בחצי הראשון של שנת 2015, ומתכוונת כמתוכנן להגיש בקשה לאישור לשיווק (BLA) בארה"ב למנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) ב 2015. לקמהדע הסכם אסטרטגי עם Kedrion SpA לפיתוח הקליני והשיווק של המוצר בארה"ב.
"אנו שמחים מאוד על הדיאלוג הבונה עם ה-co rapporteurs לגבי התוכניות שלנו להגיש לאישור ב- EMA את הAAT- שלנו במתן אינהלציה לטיפול ב AATD," אמר דוד צור, מייסד ומנכ"ל קמהדע. "אנו עדיין איתנים באמונתנו כי ההבדלים הקליניים היעילים שנצפו בפרמטרים של תפקודי ריאות בניסוי האירופאי שלב II / III שלנו הם רלוונטים טיפולית. כתוצאה מכך, אנו ממשיכים לעבוד עם הרשויות באירופה לקראת נתיב שיביא את הטיפול לחולים הסובלים מAATD- באמצעות הגשה רגולטורית לקראת סוף השנה הזו".