חברות התרופות הגדולות בעולם נמצאות במרוץ מתמיד אחר הדבר הבא בתחום הפארמה: מחלות חשוכות מרפא, טיפולים יקרים ופתרונות חדשים להתמודדות עם גיל האוכלוסייה הגדל בעולם המערבי. אחת ההתוויות הפופולאריות בקרב ציידי ההזדמנויות הינה מחלת ALS (מחלות ניווניות של העצבים המוטוריים), שלמרות היותה נדירה יחסית, טומנת פוטנציאל לא מבוטל בקרב חברות המפתחות טיפולים. המחלה זכתה בשבועיים האחרונים לחשיפה רחבה כאשר הושק אתגר דלי הקרח בארה"ב וסחף אלפים ברחבי העולם, ביניהם מפורסמים, פוליטיקאים ואנשי עסקים.
אין ספק שהכסף הרחב שגוייס במסגרת האתגר יסייע לקידום המחקר אודות המחלה ואולי יקדם מציאת טיפולים יעילים. ישנן מספר חברות בארץ ובחו"ל שפועלות בתחום זה כבר מספר שנים ומנסות למצוא פתרונות למחלה בעיקר על בסיס הטכנולוגיה ושימוש בתאי הגזע.
ה–ALS (Amyotrophic Lateral Sclerosis) הינה המחלה הקשה ביותר מקבוצת המחלות הניווניות הפוגעות בתאי העצב המוטוריים, מדובר במחלה חשוכת מרפא. מחלה זו גם ידועה בשם מחלת "לו גריג" על שם שחקן כדור הבסיס אמריקאי שלקה במחלה בשנות השלושים.השנה, נפטר מהמחלה התעשיין דב לאוטמן לאחר מאבק ממושך. שכיחות המחלה הינה עד ל-1 ל-10,000 במערב, כשההערכה היא שבישראל חיים כיום בין 600 ל-700 חולים. זו היא מחלה קטלנית כאשר אורך החיים הממוצע לאחר האבחון מסתכם בכ-2-5 שנים בלבד. למחלה אין טיפול או תרופה יעילים כיום והטיפול היחיד מאריך את תוחלת החיים במספר חודשים בלבד. בגלל העלות הגבוהה הכרוכה בטיפול בחולי ALS, מדובר במחלת מטרה עבור חברות התרופות הגדולות והקטנות כאחד. עסקאות רבות בתחום נעשות כבר בשלב הפרה קליני כתוצאה מהרצון העז של החברה להביא פתרון לשוק זה.
המרוץ למציאת טיפול ל-ALS הגיע לשלב II
אחת החברות הזרות המתקדמות בתחום ה-ALS הינה חברת Neuralstem האמריקאית שמניותיה נסחרות בבורסת ניו יורק תחת סימול CUR ולפי שווי של 353 מיליון דולר לחברה. הטכנולוגיה, המוגנת בפטנט של החברה, מאפשרת לייצר תאי גזע עצביים על המוח ועמוד השדרה בכמויות מסחריות המסוגלים להתמיין לנוירונים בוגרים. הטיפול הניסיוני של החברה ל-ALS, המתבסס על תאי גזע טבוריים המוזרקים ישירות לעמוד השדרה במטרה להגן על נוירונים מוטוריים בפני התמותה ולמנוע שיתוק, המכונה NSI-566, זכה למעמד תרופת יתום ונמצא כעת בשלב II של הניסוי הקליני במסגרת בקשת שיווק בארה"ב (FDA).
המתחרה הישראלית הקרובה ביותר, נכון להיום, ל- Neuralstemהינה חברת בריינסטורם מפתח תקווה. מניותיה נסחרות ברשימת OTC בניו יורק תחת סימול BCLI ולפי שווי של 71 מיליון דולר לחברה. טכנולוגית ה- NurOwnשל החברה מבוססת על תאי גזע אוטלוגיים (של החולה עצמו), הנבדלים מתאים אחרים בכך, שעדיין לא עברו תהליכי התמיינות לסוג רקמה מסוים, ולכן הם מסוגלים להתמיין, בהתאם לסביבה שבה הם נמצאים, לתאים מרקמות שונות - הפתרון לעצירת ההתפשטות, ואף לריפוי, של מחלות חשוכות מרפא, בין היתר בתחום הניוון העצבי. תאי גזע המבודדים ממוח העצם של החולה עוברים התמיינות לתאים המפרישים גורמי גידול עצביים ומושתלים בחזרה בגוף החולה, מה שגורם לעצירת התהליך הניווני, לשיקום תאי העצב הפגועים וכפועל יוצא מכך לשיפור במצבו של החולה.
לאחרונה, הציגה בריינסטורם את תוצאות ביניים משלב IIa של הניסוי הקליני במוצר הדגל. על פיהם, נצפו ממצאים חיוביים הראשוניים המעידים על פרופיל הבטיחות והיעילות של הטיפול ל-ALS, כאשר בקרב כל 26 החולים שנחשפו ל-NurOwn בשני הניסויים, לא נרשמו תופעות לוואי רציניות הקשורות לטיפול. כמו כן, נצפו סימנים של התייצבות המחלה ומהשיפור בקרב מספר הנבדקים שטופלו היטב. גם הטיפול של בריינסטורם זכה למעמד תרופת יתום מטעם ה-FDA.
חברה ישראלית נוספת בתחום היא קדימהסטם, אשר נסחרת בבורסת ת"א, אם כי נמצאת בשלב מוקדם של המחקר. גם קדימהסטם פרסמה לאחרונה תוצאות מוצלחות בניסוי פרה קליני בטיפול ב-ALS. קדימהסטם פועלת למציאת תרופה למחלת ה-ALS, באמצעות תרופה, שהינה מוצר מדף, המבוססת על תאי גזע עובריים אותם מייצרת החברה. התרופה של קדימהסטם מבוססת על יכולת טכנולוגית לייצור תאי תמך של המוח (אסטרוציטים, שהינם תאים אשר תפקודם לקוי במחלת ה- (ALS מתאי גזע עובריים. החברה מעוניינת להזריק תאים אלו למערכת העצבים המרכזית, בפרוצדורה הנחשבת היום הליך סטנדרטי.
בניסוי הראתה החברה מגמת שיפור בתוחלת חיי העכברים אשר הוזרקו בתאים. בנוסף להארכת חיי העכברים, חל שיפור בתפקודם המוטורי (השרירי) של העכברים המטופלים בהשוואה לעכברים שלא טופלו. יעילות הטיפול באה לידי ביטוי גם במדדים נוספים המצביעים על עיכוב בזמן התפרצות המחלה. החברה ציינה כי השלב הבא הוא לנהל שיחות מקדימות (Pre-IND) עם רשויות רגולטוריות כגון ה-FDA האמריקאי, לקראת הניסויים הקליניים.
עד היום, החשיפה הרחבה והגברת המודעות למחלת ה-ALS, לא השפיעו בצורה משמעותית על מניות החברות הנסחרות בארץ ובחו"ל. הכספים שגוייסו יכולים לסייע במידה רבה לחברות העוסקות בתחום, אם כמענקים או כסיוע במחקרים ועשויים להאיץ את מציאת התרופה למחלה הקשה.