לאחר שהצילה את חייה של ילדה בת 7 שסבלה ממח עצם אפילפטי, חברת פלוריסטם תרפיוטיקס, מפתחת מובילה בתחום הטיפולים המבוססים על תאי שלייה, הכריזה היום שהיא מתכוננת להגיש בקשה לרשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) לקבלת סטטוס תרופת יתום לתאי ה- PLacental eXpanded (PLX) שלה לטיפול במח עצם אפלסטי. הגשת הבקשה לתרופת יתום הינה חלק מאסטרטגית החברה לחדור לתחום שיקום מח עצם באמצעות תאי ה PLX שפלוריסטם פיתחה.
מח עצם אפלסטי היא מחלה שבה מח העצם מפחית באופן משמעותי או מפסיק את ייצור תאי הדם. המחלה תוקפת חמישה עד עשרה אנשים מתוך כל מיליון. פלוריסטם רואה את הכניסה לשוק מח העצם האפלסטי יעד אסטרטגי.
קבלת סטטוס תרופת יתום טומנת בחובה הטבות פוטנציאליות הכוללות את האפשרות לתהליך רגולציה מזורז, מענקים כספיים, הטבות מס מסוימות ושבע שנים של בלעדיות בשוק. פלוריסטם כבר הגישה בהצלחה וקיבלה סטטוס תרופת יתום מה-FDA באוגוסט 2011 עבור טיפול ה-PLX שלה במחלת בירגר.
כזכור במאי השנה, דיווחה פלוריסטם שתאי ה-PLX שלהם הצילו את חייה של ילדה שעברה שתי השתלות מח עצם שנכשלו. הילדה בת ה-7 סבלה ממח עצם אפלסטי, מצבה התדרדר במהירות. בעקבות הזרקה תוך-שרירית של תאי ה-PLX של פלוריסטם, חל היפוך במצבה עם גדילה משמעותית של תאי הדם האדומים, תאי הדם הלבנים והטסיות שלה.
הרופא של הילדה, פרופסור ראובן אור, מנהל המחלקה להשתלת מח עצם במרכז המחקר לטיפולי תאים והשתלות במרכז הרפואי הדסה אמר כי "לאחר שגופה דחה כל טיפול אחר – וללא כל אפשרויות אחרות – פנינו לתאי ה-PLX של פלוריסטם, אשר הצילו את חייה. התוצאות של מקרה ייחודי זה מעידות על כך שתאי ה-PLX יכולים להיות אפקטיביים בטיפול במחלות אחרות שמשפיעות על מח העצם."
"אנו מעודדים מאוד מהיכולות הרפואיות של תאי ה-PLX שלנו בטיפול במח עצם אפלסטי ואנו מתכוונים לפעול בכל חזית ולהביא אותם לשוק במהירות האפשרית. הטיפול עשוי להציל חיים כאשר אף אלטרנטיבה אחרת לא עוזרת, כמו במקרה של הילדה הקטנה בישראל, שכעת מרגישה בטוב וחזרה לחיק משפחתה," אמר זמי אברמן, יו’ר ומנכ"ל פלוריסטם. "אם נקבל סטטוס תרופת יתום בארה"ב, זה יעזור לקצר את המסלול שלנו לאישור התרופה. כמו כן, אנו מתכוונים להגיש בקשה דומה באירופה ובטריטוריות נוספות."