בהמשך להודעה שיצאה הבוקר על הודעת ה-FDA לאישור התרופה של חברת פרוטליקס להלן דברים שאמר פרופסור ארי זימרן, מנהל יחידת הגושה במרכז הרפואי שערי צדק: פרופסור ארי זימרן, מנהל יחידת הגושה במרכז הרפואי שערי צדק:" ניסיוני עם טליגלוצראז אלפא הינו משנת 2007, עת התחלנו ב"שערי-צדק" ניסוי קליני פאזה שלישית עם אנזים המחקר. עד כה טיפלתי בכמה עשרות חולים באנזים זה, ואני בקיא בתוצאות הטיפול – בטיחות ויעילות – הן הנתונים שנאספו במרכזים האחרים בעולם שהשתתפו בניסויים הקליניים וכן במסגרות שונות (חמלה, טרום-אישור) על רקע המחסור העולמי שהיה עם התכשיר צרזיים מאמצע 2009 ועד לאחרונה ממש.
נתוני הבטיחות והיעילות של אללייזו מבוססים על הפאזה השלישית של הניסויים הקליניים, גם כאן יש דמיון ניכר לאנזימים הקיימים – שיעור תופעות הלוואי דומה. נתוני היעילות מבחינת המדדים ההמטולוגיים (שיפור ברמות ההמוגלובין והטסיות), הקטנת נפחי הטחול והכבד והירידה בביו-מרקרים – דומה מאוד למה שפורסם עם צרזיים ועם ויפריב כאשר ניתנו באותם המינונים.
לגבי השיפור במדדי העצם – בחלק מהחולים בהם בוצעה בדיקת הדמיה רגישה במיוחד QCSI = Quantitative Chemical Shift Imaging - הושגו תוצאות מרשימות הן בקבוצת החולים מהניסוי הקליני והן בחלק מהחולים שהועברו לטליגלוצראז אלפא מצרזיים בעת המחסור העולמי בצרזיים (קבוצת מטופלי החמלה בישראל). תוצאות טובות מאוד הושגו אף בניסוי פאזה שלישית נוסף, שבו נבדקה בטיחות המעבר מצרזיים לטליגלוצראז אלפא.
פן חשוב המשקף בטיחות והמשותף לשלושת התכשירים האנזימים הוא המתן כטיפולי בית (הנהוגים בישראל זה למעלה מ - 15 שנים). מרבית החולים המטופלים בישראל בטליגלוצראז אלפא מקבלים את העירוי בביתם, חלקם אף מזה למעלה משלוש שנים.
כרופא המטפל שנים רבות בחולי הגושה, הבטחת אספקה סדירה של טיפול אנזימי לחולים הוא היבט חשוב. בשנים האחרונות היה מחסור עולמי באספקת הטיפול האניזמי של שני התכשירים הנוכחים (כתוצאה מזיהום ויראלי במתקן הייצור של צרזיים, ואי הגעה לניצול מלוא כושר הייצור של ויפריב) צירוף טליגלוסראז אלפא כתכשיר נוסף שאושר בשלב ראשון בארה"ב, ובהמשך בתקווה בישראל (ע"י משרד הבריאות) הינו בעל חשיבות רבה להבטחת אספקה סדירה של טיפול אנזימי לחולים.
לאור כל מה שאני חווה כרופא המנהל את המרכז הגדול ביותר לטיפול בחולי גושה, אני משתתף בשמחת חברת פרוטליקס עם קבלת אישור ה-FDA עבור טליגלוצראז אלפא הן בהיותו אנזים ראוי מבחינת בטיחות ויעילות והן מהפן הציוני בהיותו מוצר שפותח מראשיתו ומיוצר בארץ" דברי פרופסור ארי זימרן.