פייזר אינק. ופרוטליקס ביות’רפיוטיקס אינק. הודיעו היום כי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (ה-FDA) אישר את ה- ELELYSO™ (טליגלוצראז אלפא) להזרקה כמתן אנזים חלופי לטיפול ארוך טווח בחולים בוגרים אשר אובחנו כחולי מחלת גושה סוג 1.
ELELYSO™, המיועדת לטיפול במחלת הגושה, היא הטיפול האנזימי החלופי הראשון שאושר ע"י ה-FDA המיוצר בתאי צמח. זוהי אף התרופה הראשונה המבוטאת בתאי צמח שאושרה ע"י ה-FDA, שפותחה באמצעות שיטת
ה-® ProCellEx-מערכת ביטוי החלבונים בתאי צמח, הייחודית לפרוטליקס, תוך כדי שימוש בתאי גזר שהונדסו גנטית. ה- ELELYSO™הוא האנזים הליזוזומאלי האנושי, גלוקוצרברוזידאז, המשמש לטיפול במחלת הגושה.
"אישור ה- ELELYSO™ חשוב לחולים התלויים בזמינות התרופות לטיפול אנזימתי לטיפול במחלתם.
אצלנו, בפרוטליקס, הרצון לקדם את פיתוח התרופה קשור גם לניסיון האישי שלנו עם בני משפחה וחברים החיים עם המחלה לאורך זמן" אמר ד"ר דוד אביעזר, מנכ"ל פרוטליקס. "אנו גם מאמינים שחדשות טובות אלו מהוות הכרה בטכנולוגית הייצור שלנו ככלל. טכנולוגיה זו הינה הבסיס לתהליך ייצור ה- ELELYSO™ ושאר המוצרים העתידיים שלנו".
תקלות באספקה הקשורות בתרופות הקיימות לטיפול אנזימתי, השפיעו מאז שנת 2009 על חולי הגושה במדינות שונות ובכללן ארה"ב. כדי להקטין במידת האפשר שיבושים באספקת התרופה, פייזר משיקה את "תוכנית רצף האספקה" ששמה לה כמטרה לשמר רמת מלאי ל- 24 חודש בשלבים השונים של תהליך הייצור עבור מטופלי ה- ELELYSO™ בארה"ב.
עם האישור של ה- ELELYSO™, פייזר אף משיקה את תכנית GPS– Gaucher Personal Support, תוכנית תמיכה מותאמת לחולים במחלת גושה. באמצעות תוכנית ה-GPS, פייזר תציע תוכנית סיוע לכיסוי 100% מעלות ההשתתפות העצמית למרשם עבור מטופלי ELELYSO™ זכאים, המכוסים בביטוח מסחרי. בנוסף, פייזר תספק סיוע פיננסי לחולים שיימצאו זכאים ואינם מבוטחים או מצויים בתת-כיסוי ביטוחי, בכפוף לחוק.
GPS היא תכנית הנותנת מענה כולל לתמיכה במטופלים ושירותי רוקחות יחודיים למטופלי ה- ELELYSO™. תוכנית ה- GPSדואגת לצוות מסור של מומחים בתחום הרפואי הזמינים למתן מענה סביב השעון לטובת חולי גושה ומשפחותיהם בנושאי החזרי כספים, סיוע באיתור מרכזי טיפול ותמיכה שוטפת של רוקחים לחולים. מידע נוסף לחולים אודות ה-ELELYSO™ ותוכנית ה- GPS ניתן למצוא באתר www.ELELYSO.com או להתקשר לטלפון 1-855-ELELYSO (1-855-353-5976) לקבלת ערכת מידע חינם לחולה אודות תוכנית ה- GPS.
"בעזרת תרופת ה- ELELYSO™, פייזר גאה להביא שינוי לחייהם של חולים במחלת הגושה" אמרה ד"ר זיים ניין, מנהלת חטיבת תרופות הביוסימילר בפייזר. " ELELYSO™היא תוספת חשובה לסל המוצרים של פייזר המיועד לטיפול במחלות הנדירות".
בארה"ב ישנן שתי תרופות נוספות לטיפול אנזימתי המיועדות לטיפול במחלת הגושה, אימיגלוצראז ווולאגלוצראז. ELELYSO™ - טליגלוצראז אלפא להזרקה, תוצע לחולים בארה"ב במחיר שיהיה נמוך ב-25% ממחיר האימיגלוצראז.
"אני מאושרת שלקהילת הגושה תהיה חלופה טיפולית נוספת. הנושא חשוב במיוחד לקבוצת החולים שסבלה ממחסור באספקה בשנים האחרונות" אמרה גב’ רונדה באיירס, מנכ"לית ארגון הגושה האמריקאי (NGF).