כן פייט ביופרמה הודיעה היום כי מנהל התרופות והמזון בארה"ב (FDA) העניק מעמד של תרופת יתום (Orphan Drug) לתרופת ה-102CF לטיפול במחלת סרטן הכבד הראשוני ((hepatocellular carcinoma.
לדברי פרופ’ פנינה פישמן, מנכ"לית כן-פייט: "קבלת הסטטוס של תרופת יתום לטיפול בסרטן הכבד הינה התקדמות רגולטורית חשובה בפיתוח תרופת ה-102CF, המקנה הגנות והטבות רבות שיקלו על פיתוח התרופה לסרטן הכבד ועל הזכות לשווקה בבלעדיות. קבלת הסטטוס של תרופת יתום מה-FDA מהווה נדבך משמעותי להמשך הפיתוח של התרופה לסרטן הכבד וזאת בהמשך לתוצאות החיוביות מניסוי שלב II/I שפרסמנו לאחרונה. אנו מקווים כי תרופת ה-102CF תביא מזור לחולים במחלה חשוכת מרפא זו".
מעמד של תרופת יתום ניתן לתרופות המטפלות במחלות שפוגעות במספר מצומצם יחסית של אנשים באוכלוסייה. בארה"ב, מוגדרת תרופת יתום כמחלה הפוגעת בפחות מ-200 אלף איש בשנה. על מנת לעודד פיתוח תרופות למחלות נדירות וחשוכות מרפא אלו ניתנות לחברות המפתחות אותן, בכפוף להשלמת הניסויים הקליניים וקבלת אישור ה-FDA לאינדיקציה, הטבות ותמריצים, הכוללים, בין השאר, את הזכות לשווק את התרופה באופן בלעדי למשך שבע שנים מיום אישורה, הקלות במס, פטור מתשלום עמלות ל-FDA.
אודות מחלת סרטן ראשוני בכבד: מדי שנה מדווחים בעולם כ-630,000 מקרים חדשים של סרטן ראשוני בכבד, ברובם במדינות אסיה. כאשר המחלה מאובחנת בשלב מוקדם, ניתן לטפל על ידי התערבות כירוגית או השתלה, אולם ברוב המקרים אין אפשרות לתת טיפול פולשני ולכן מקבלים החולים טיפול תוך כבדי כימותרפי או רדיותרפי. לאחר כישלון בטיפולים אלו מתחילים החולים בטיפול סיסטמי, כאשר התרופה היחידה המאושרת כיום הינה ה – Nexavar, וגודל השוק מוערך בכמיליארד דולר. תרופה זו ניתנת בעיקר לחולים עם תפקוד כבדי תקין ((Child-Pugh A ואינה מומלצת לטיפול לשלבים המתקדמים יותר של המחלה הכבדית (Child-Pugh B/C). השמוש ב -Nexavar בקו ראשון לסרטן כבד, מאריך חיים בכשלושה חודשים אל מול פלסיבו ויש לציין כי התרופה יקרה והטיפול בה מלווה בתופעות לוואי קשות.
אודות תרופת ה- CF102: תרופת ה- CF102 הינה מולקולה כימית קטנה אשר נקשרת בזיקה גבוהה לקולטן לאדנוזין מסוג 3A, ונמצאה כפועלת במנגנון המוביל לאפופטוזיס (מוות תאי מבוקר) של תאי סרטן ותאים פתולוגיים אחרים.