ביוליין הדואלית (BLRX), המתמקדת בסוגי סרטן שונים ומחלות נדירות, דיווחה היום כי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר את APHEXDA, בשילוב עם filgrastim (G-CSF), כטיפול בניוד תאי גזע המטופויטיים למחזור הדם ואיסופם עבור חולי מיאלומה נפוצה המיועדים להשתלה אוטולוגית.
השתלה אוטולוגית הינה חלק מהטיפול המקובל עבור מספר סרטני דם, בכללותם מיאלומה נפוצה. בארה"ב מבוצעות כ-15,000 השתלות אוטולוגיות בשנה כשמרבית החולים הינם עם מיאלומה נפוצה. לאור טיפולי אינדוקציה ההולכים ונהיים אגרסיביים יותר בשנים האחרונות, קיים צורך ברור בקרב חולי מיאלומה נפוצה להבטיח את מספר תאי הגזע הנדרש על מנת שיוכלו להמשיך בתכניות הטיפול.
ד"ר ג’ון דיפרסיו, החוקר המוביל של הניסוי הקליני GENESIS ומנהל המרכז לגנטיקה ואימונותרפיה תאית בבית הספר לרפואה של אוניברסיטת וושינגטון, א מר, "מספר חולי מיאלומה נפוצה אשר מועמדים לטיפול באמצעות השתלה אוטולוגית הולך וגדל; יחד עם זאת, איסוף מספר תאי הגזע הנדרש לכך הפך עם השנים קשה עבור חלק מהחולים לאור גורמים כגון, מטופלים מבוגרים יותר וכן שימוש בטיפולי אינדוקציה קשים יותר. לאור זאת ישנו צורך באפשרויות טיפול חדשניות בתחום, והאישור היום של APHEXDA עונה על הצורך בטיפול חדש אשר נותן מענה לאתגרים אלו באמצעות ניוד מהימן יותר של תאי גזע לעומת filgrastim בלבד, וזאת במספר נמוך יותר של מחזורי אפרזיס ובמספר מתנים נמוך יותר של filgrastim עבור חולי סרטן זה."
אישור ה-FDA של APHEXDA מתבסס על תוצאות חלקו השני של ניסוי ה-GENESIS, Phase 3. הניסוי היה אקראי ומבוקר פלצבו ומטרתו היתה הערכת הבטיחות והיעילות של APHEXDA (motixafortide) ו-filgrastim, בהשוואה לפלצבו ו-filgrastim, בניוד תאי גזע המטופויטיים לצורך השתלה אוטולוגית בחולי מיאלומה נפוצה. חלקו הראשון של הניסוי, שלב ההרצה, התקיים באתר אחד בלבד, ללא סמיות וכלל 12 חולים אשר טופלו באמצעות motixafortide בשילוב עם filgrastim לצורך קביעת המינון. חלקו השני של הניסוי כלל 122 חולים אשר גוייסו ביחס של 2:1 עבור הניסוי, אשר היה כפול-סמיות, מבוקר פלצבו ורב מרכזי.
כמות תאי הגזע בניסוי הוערכה באמצעות מעבדה מרכזית ומעבדות מקומיות. הערכות המעבדה המרכזית שימשו לתוצאות היעילות, ותוצאות המעבדות המקומיות שימשו לקבלת החלטות קליניות בניסוי. בהתאם לתוצאות המעבדה המרכזית, 67.5% מהחולים אשר טופלו ב-APHEXDA בשילוב עם filgrastim ניידו לפחות 6 מיליון תאי גזע בשני מחזורי אפרזיס לכל היותר, לעומת 9.5% מהחולים אשר טופלו ב-filgrastim בלבד9. בנוסף, בהתאם לתוצאות שנרשמו ע"י המעבדות המקומיות13, 92.5% מהחולים אשר טופלו באמצעות APHEXDA ניידו את מספר תאי הגזע הנדרש בשני מחזורי אפרזיס לכל היותר, לעומת 21.4% מהחולים אשר טופלו בפלצבו. תוצאות המעבדות המקומיות שימשו לניתוחי רגישות ולא הוגדרו מראש כיעד. לכן, הינן בגדר מידע משלים בלבד ויש לתת להן פרשנות זהירה.
בניסוי ה-GENESIS, הבטיחות הוערכה ב-92 חולי מילאומה נפוצה אשר טופלו ב-1.25 מג’/ק"ג של APHEXDA, שניתן באופן תת-עורי, בשילוב עם filgrastim, וב-42 חולים אשר טופלו בפלצבו בשילוב עם filgrastim. תופעות לוואי חמורות נרשמו אצל 5.4% מהחולים אשר טופלו ב-APHEXDA בשילוב עם filgrastim. תופעות אלו כללו הקאות, תגובה מקומית במקום ההזרקה, רגישות, דלקת במקום ההזרקה, רמה נמוכה של אשלגן בדם וכן היפוקסיה (חוסר בחמצן המועבר לרקמות הגוף). תופעת הלוואי השכיחה ביותר בניסוי ה-GENESIS (שכיחות של מעל 20%), הייתה תגובה מקומית במקום ההזרקה (כאב ואדמומיות), עקצוץ, אודם וכאבי גב9.
פיליפ סרלין, מנכ"ל ביוליין אר. אקס., אמר: "לאור היעילות הגבוהה אשר נצפתה בניסוי ה-GENESIS, אשר כלל מדגם חולים המייצג את אוכלוסיית חולי מיאלומה נפוצה כיום, אנו מאמינים כי ל-APHEXDA תפקיד מכריע במענה על הצורך הקיים, וכי הוא יהווה טיפול חדש לסרטן מאתגר זה. החברה פועלת ללא לאות על מנת לוודא כי תרופה חדשנית חשובה זו עבור ניוד תאי גזע תהיה זמינה לחולים, לרופאים ובמרכזי ההשתלות"