הצלחה לחברת הביופרמצבטיקה קמהדע: החברה מדווחת על קבלת דו"ח הביניים המסכם את תוצאות הבטיחות של השלב השלישי (Phase III) בניסוי הקליני בתרופת הדגל של החברה, ה-AAT (Alpha-1 Antitrypsin) במתן באינהלציה, ומעיד על פרופיל בטיחותי גבוה. קמהדע מדווחת על כך שתרופת ה-AAT באינהלציה מדגימה באופן עקבי נתוני בטיחות וסבילות (Tolerability) מצוינים במסגרת השלב השלישי בניסוי הקליני לטיפול במחלת החסר הגנטי בחלבון אלפא 1 אנטיטריפסין (נפחת תורשתית).
הדו"ח כולל מידע שנאסף במהלך 13 החודשים מתחילת הניסוי בעשרות חולים. הדו"ח כיל כמות מידע משמעותית אודות בטיחות תרופת ה-AAT באינהלציה ומהווה תוספת למידע הבטיחות שנאסף במהלך חמשת הניסויים הקליניים המוקדמים (שני שלב I ושלושה ניסויי שלב II), שערכה קמהדע עד היום.
הניסוי הקליני הפיבוטלי, שלב 2-3, נערך במספר אתרים באירופה ונועד לבחון את הבטיחות והיעילות של תרופת ה-AAT באינהלציה של קמהדע. דו"ח הביניים מאפשר קמהדע לעשות שימוש בנתונים לטובת הגשות רגולטוריות נוספות.
פרוטוקול הניסוי כולל כ-200 מטופלים והוא צפוי להימשך לתוך 2012. זהו ניסוי ראשון מסוגו בעולם במוצר אלפא 1 באינהלציה קמהדע הינה החברה הראשונה שהגיעה לשלב פיתוח כה מתקדם עם מוצר אלפא 1 באינהלציה. קמהדע מעריכים כי בכפוף להצלחת הניסוי, קבלת הנתונים הסופיים והצגתם לרשויות הרגולטוריות, עשויים להתקבל אישורים לשיווק התרופה באירופה ובארה"ב. אם תגיע קמהדע ראשונה לשוק, תקבל החברה בלעדיות שיווק לתקופה של 10 שנים באירופה ו-7 שנים בארה"ב, ממועד קבלת האישורים לשיווק התרופה על ידי הרשויות באירופה ובארה"ב.
דוד צור, מנכ"ל קמהדע, מציין כי "אנו גאים על תוצאות דו"ח הביניים ועל השלמת שלב חשוב נוסף בניסוי הקליני הכי מתקדם בעולם במוצר ה-AAT באינהלציה ובדרך להיות החברה הראשונה בעולם שתוכל להציע לחולים תרופת אלפא 1 מתקדמת במתן באינהלציה. התרופה באינהלציה מהווה פריצת דרך עולמית ותוצאות הניסוי שהושגו עד כה כוללות מידע קליני חשוב לא רק לחולי מחלת החסר באלפא 1 אנטיטריפסין אלא גם עבור חולי מחלות נשימה כרוניות נוספות, כגון סיסטיק פיברוזיס, ברונכיאקטזיס ו-COPD . נוחות השימוש, איכויות התרופה ויתרונותיה צפויים להעניק לחולים שיפור משמעותי באיכות החיים וטיפול יעיל במחלתם הקשה. להערכתנו, ניתן יהיה באמצעות התרופה באינהלציה לטפל ביותר חולים מאשר באמצעות התרופה שלנו הניתנת בעירוי והנמכרת כיום בארה"ב במיליוני דולרים".
עוד אמר צור, "בכפוף להצלחת הניסוי בתרופה באינהלציה לטיפול בחולי האלפא 1 ואישורה לשיווק, אנו צופים כי ההכנסות ממוצר ה-AAT באינהלציה תהיינה גדולות יותר מההכנסות מתרופת ה-AAT בעירוי. הכניסה לשוק עם המוצר באינהלציה עשויה להתאפשר כבר
בשנים 2013-2014".
פרופ’ קרמר, מנהל המכון למחלות ריאה, מומחה ברפואה פנימית ומחלות ריאה, מרכז רפואי רבין (בלינסון), פתח תקווה: "התרופה באינהלציה מהווה תקווה לאוכלוסיית חולי האלפא 1 הנאלצים היום לקבל טיפול קבוע בעירוי. ה-AAT של קמהדע מראה שוב בטיחות מצוינת במתן באינהלציה. אין לנו אלא להמתין לתום הניסוי להוכחת יעילות התרופה".