פרוטליקס מפרסמת תוצאות חיוביות מניסוי בטיפול במחלת פברי

הניסוי השיג את יעדי הבטיחות, היעילות והפרמקוקינטיקה המרכזיים; זהו הניסוי הקליני השלישי אשר מדגים תוצאות חיוביות התומכות ב-PRX-102

חדשות ספונסר 23/02/2021 14:54

א+א- 4

חברת הביו פרמצבטיקה פרוטליקס ביות’רפויטיקס, יחד עם שותפתה לפיתוח ומסחור, חטיבת המחלות הנדירות של חברת קייזי, פרסמו היום תוצאות טופליין חיוביות מהמחקר הקליני BRIGHT שלב III הבוחן את פגאוניגלסידאז אלפא (PRX-102), במינון של 2 מ"ג לק"ג משקל גוף הניתן מדי ארבעה שבועות כטיפול פוטנציאלי במחלת פברי.

 

PRX-102 היא תרופה שבפיתוח של החברה, העשויה מחלבון רקומביננטי, אלפא-גלקטוסידאז-A (cross-linked α-galactosidase-), המופק מתרבית תאים צמחיים שעבר פגילציה כימית לאחר המיצוי.

 

מחקר BRIGHT הוא ניסוי קלני שלב III של 12 חודשים בהתוויה פתוחה ובהחלפת טיפול (switch over) שנועד להעריך את הבטיחות, היעילות והפרמקו-קינטיקה של הטיפול ב-PRX-102, בעד 30 מטופלים עם מחלת פברי שטופלו לפני כן בתרופת תחליף אנזים (ERT) הזמינה מסחרית במשך שלוש שנים לפחות ובמינון יציב שניתן מדי שבועיים.

 

תוצאות הטופליין מעידות ש-PRX-102 שניתנת במינון של 2 מ"ג לכל ק"ג של משקל הגוף בעירוי תוך ורידי מדי ארבעה שבועות נסבלה היטב על-ידי המטופלים שקיבלו אותה והוצגה יציבות קלינית אשר נשמרה בחולי פברי מבוגרים. איש מהמטופלים החדשים לא פיתח נוגדנים לתרופה כתוצאה מהטיפול (ADA) בעקבות המעבר לטיפול ב-PRX-102.

 

"אנו נרגשים לפרסם את תוצאות הטופליין של מחקר BRIGHT, שהוא הניסוי הקליני השלישי והרצוף שלנו ב-PRX-102 המסתיים בתוצאות חיוביות, לאחר המחקרים הקליניים שלב I/II וה-BRIDGE. התוצאות מעידות שתרופה ניסיונית זאת נסבלת היטב והינה בעלת פוטנציאל לטיפול אפקטיבי במטופלים מבוגרים עם מחלת פברי," אמרה ד"ר עינת בריל אלמון, סגנית נשיא בכירה ומנהלת הפיתוח הראשית של פרוטליקס.

 

"אנו מעודדים להיווכח שכל המטופלים שסיימו את המחקר הזה בחרו להצטרף למחקר ההמשך ארוך הטווח. עד כה, 80% מהמטופלים שגויסו למחקר BRIGHT טופלו במשטר טיפולי זה במשך שנתיים. אנו מצפים לקדם עוד את המחקר ולהעריך פעם נוספת את התוצאות."

 

"התוצאות ממחישות את הפוטנציאל של PRX-102 להפוך לחלופה טיפולית חשובה עבור קהילת חולי פברי וכי משטר טיפולי של 2 מ"ג PRX-102 לכל ק"ג מדי ארבעה שבועות עשוי להציע יתרונות משמעותיים הן למטופלים והן לרופאים. הרופאים המטפלים ישמחו על משטר טיפולי פוטנציאלי נוסף ונסבל היטב שאותו יוכלו להציע לחולי פברי בכפוף לאישורה של PRX-102," אמר דרור בשן, נשיא ומנכ"ל פרוטליקס.

 

"אנו מרוצים מהמאזן האיתן שלנו התומך במאמצי הפיתוח ומצפים להוצאה אל הפועל של שנה עשירה באבני דרך שיתרמו להשאת ערך החברה."

 

המחקר כלל 30 מטופלים בוקרים (24 גברים ו-6 נשים). התסמינים והמצגים השכיחים ביותר של מחלת פברי כללו נימול, אי-סבילות לחום, אנגיוקרטומות ותת-הזעה (היפוהידרוזיס). כל 30 המטופלים קיבלו מינון אחד לפחות של PRX-102 ו-29 מטופלים השלימו מחקר בן 12 חודשים.

 

מבין 29 מטופלים אלה, 28 קיבלו את המשטר התרופתי המיועד של 2 מ"ג לק"ג מדי ארבעה שבועות במשך כל המחקר ומטופל אחד הועבר למינון של 1 מ"ג של PRX-102 לכל ק"ג מדי שבועיים בהתאם לפרוטוקול. מטופל אחד פרש מהמחקר אחרי העירוי הראשון עקב תאונת דרכים.

 

לאחר בדיקות סקר, גויסו המטופלים ועברו מהטיפול שטופלו בו לעירוי תוך ורידי של 2 מ"ג לק"ג של PRX-102 מדי ארבעה שבועות במשך 52 שבועות (בסה"כ 14 עירויים). העירוי הראשון של PRX-102 ניתן בתנאים מבוקרים באתר המחקר.

 

על סמך קריטריונים שפורטו בפרוטוקול, המטופלים יכלו לקבל את עירויי ה-PRX-102 בטיפול ביתי אחרי שהחוקר והמנטר הרפואי (Sponsor Medical Monitor) הסכימו כי ביצוע עירוי בתנאים כאלו הינו בטוח. המטרות המחקריות של בטיחות ואפקטיביות נבדקו לאורך 52 שבועות הניסוי.

 

"המטופלים המשתתפים במחקר BRIGHT הביעו את שביעות רצונם מהמשטר הטיפול מדי ארבעה שבועות," אמר ד"ר ג’ון ברנאט מאוניברסיטת איווה והחוקר הראשי במחקר BRIGHT. "עירוי של 2 מ"ג לק"ג מדי ארבעה שבועות עשוי לאפשר למטופלים לשמור על הסטטוס הקליני תוך הקטנה במחצית של מספר הטיפולים."

 

תגובות המטופלים לסקר שנערך עם שאלון איכות חיים מעידות שתפיסת הבריאות העצמית של המטופלים נותרה גבוהה ויציבה במהלך המחקר בן 52 שבועות. כ-75% ממשתתפי המחקר הרגישו שיפור או היעדר שינוי בחומרת הכאב הממוצעת בשבוע 52 בהשוואה לנק’ ההתחלה. גם גורמי ההשפעה המופיעים בשאלון נותרו יציבים במהלך המחקר. תוצאות הקשורות לכאב מעידות שלא חלה עלייה או חזרה בכאב. במהלך המחקר לא דווח על אירועים קליניים הקשורים למחלת פברי.

 

"מבין 30 המטופלים שהשתתפו, 20 נותרו שליליים מבחינת נוגדים מנטרלים לאורך מהלך הטיפול. מבין 10 המטופלים שהיו חיוביים בהתחלה לנוגדנים לתרופה, ארבעה הפכו לשליליים לנוגדנים מנטרלים ב-12 חודשים, עובדה הרומזת על פיתוח סבילות (טולריזציה) של מטופלים אלה," הוסיפה ד"ר אלמון. "נתונים אלה של immunogenicity מעודדים מאוד ותומכים בפרופיל התועלת-סיכון של PRX-102."

 

"בשם הצוות של קייזי, אנו מודים למטופלים, לבני משפחותיהם ולחוקרים על הזמן וההשתתפות במחקר," אמר ג’יאקומו קייזי, העומד בראש חטיבת המחלות הנדירות של חברת קייזי. "מסירותם סייעה בקידום מחקר שלב III זה ונתוני הטופליין הם ציון דרך חשוב נוסף במאמץ המשותף שלנו להעמיד את PRX-102 לרשותם של מטופלי פברי בהקדם האפשרי."

4 תגובות

בשליחת תגובה אני מסכים/ה לתנאי האתר

שלח תגובה
  1. 1
    עד שלא יגיע הfda

    למעבר להודעה בפורום לחץ כאן

    SHAYAHA 23/02/2021 15:24

  2. 2
    נחכה לאפריל. אם תקבל FDA

    תתחיל מהלך יפה וחזק לדעתי.
    למעבר להודעה בפורום לחץ כאן

    יוקין 23/02/2021 15:22

  3. 3
    Plx

    היא ברשימת ה trending באפליקציה stockwits עכשיו למרות שנראה שאין התרגשות יותר מדי כרגע
    למעבר להודעה בפורום לחץ כאן

    avivka 23/02/2021 15:21

  4. 4
    ביום חמישי רשמתי שנכנסה למעקב,לא חשבתי

    שתגיב כל כך מהר...
    למעבר להודעה בפורום לחץ כאן

    SHAYAHA 23/02/2021 14:56