חברת תרופות קמהדע המייצרת מוצרים המבוססים על חלבוני פלסמה, ומתמקדת בתרופות יתום, הודיעה היום על תוצאות ביניים מניסוי שלב 2 של טיפול בתרופת האלפא-1 אנטיטריפסין הניתנת בעירוי (AAT-IV) למניעת דחייה של ריאה מושתלת.
התוצאות המדווחות הינן עבור שנה של טיפול עבור כל החולים בניסוי. המחקר מתבצע במרכז הרפואי רבין, ביה"ח בילינסון בהובלתו של פרופ’ מרדכי קרמר, מנהל המערך למחלות ריאה בבית החולים. הניסוי מתבצע בשיתוף פעולה עם חברת שייר שכיום הינה בבעלות חברת טקדה (Takeda).
מחקר הוכחת ההיתכנות שלב 2 זה הינו מחקר אקראי ב-30 חולים מושתלי ריאה, המעריך את הבטיחות והיעילות של התרופה במניעת דחייה של ריאה מושתלת ובוחן את השפעת הטיפול על תיפקודי הריאה בהשוואה לטיפול סטנדרטי.
החולים סווגו באופן אקראי ביחס של 1:2, עם 20 חולים בקבוצת הטיפול המטופלים ע"י התרופה בשילוב עם הטיפול הסטנדרטי ו -10 חולים בקבוצת הביקורת המטופלים באופן סטנדרטי בלבד. משך המחקר הינו שנתיים.
בינואר 2018 הציגה קמהדע נתוני ביניים המסכמים את ששת חודשי הטיפול הראשונים. נתונים אלה התקבלו להצגה בכנס השנתי של האגודה הבינלאומית להשתלות לב וריאה (ISHLT) שיתקיים בין התאריכים 3-6 באפריל 2019 באורלנדו, פלורידה.
במאי 2018, המטופל האחרון שהשתתף במחקר השלים שנה אחת של טיפול והחל את תקופת המעקב של שנה. דוח ביניים זה מסכם נתונים מתקופת הטיפול של שנה אחת עבור כלל החולים במחקר.
עד כה, אף אחת מתופעות הלוואי או תופעות הלוואי החמורות שנצפו במחקר לא נמצאו כקשורות לטיפול בתרופה.
שיעורי הדחייה האקוטית ושיעורי הזיהומים הריאתיים היו דומים בשתי קבוצות המחקר. מדד תיפקודי הריאה FEV (מדד לנפח האוויר הננשף בחוזקה בשניה הראשונה של הנשיפה) מצביע על מגמת שיפור . בנוסף, נצפתה עדיפות בתוצאות מבחן שש דקות ההליכה.
"צמצום משך ימי ההנשמה לאחר השתלת הריאות והפחתת שיעורי PDG הינן מטרות קליניות משמעותיות שעשויות גם להפחית סיבוכים ארוכי טווח כגון דחייה כרונית" ציין פרופ’ קרמר. "מושתלי הריאה סובלים מסיבוכים רבים לאחר הניתוח, משך אשפוז ממושך ושיעורי תמותה גבוהים. אני מעודד מתוצאות הביניים של המחקר ומאמין כי מחקרים מתקדמים נוספים נדרשים על מנת לאמת את סימני השיפור המשמעותיים שנצפו במחקר זה".
"אנו מרוצים מתוצאות הביניים הללו ומצפים לתמצית התוצאות של המחקר, במחצית השנייה של 2019", ציין עמיר לונדון, מנכ"ל קמהדע. "מחקר זה משקף את מחוייבותה של קמהדע לקהילת מושתלי הריאה, קבוצת חולים עם צורך רפואי משמעותי. יתרה מזאת, תוכניות המחקר הנוכחיות המשלימות שלנו של AAT במחלת השתל נגד המאכסן (GvHD) ושימור איברים להשתלה מעידות על פוטנציאל היעילות הרחב של התרופה ואת מנגנון הפעולה הייחודי שלה. אנו מאמינים כי תחום זה של טיפול ב-AAT בהתוויות הקשורות להשתלות מייצג פוטנציאל עסקי משמעותי עבור קמהדע."
לשייר (Shire plc), שכיום הינה חלק מטקדה (Takeda), זכויות הפצה בלעדיות למוצר IV-AAT של קמהדע עבור כל האינדיקציות הניתנות בעירוי ((IV בארה"ב, קנדה, אוסטרליה וניו זילנד, בעוד קמהדע מחזיקה את זכיות ההפצה בכל שאר הטריטוריות וכל שאר דרכי המתן של התרופה.