קמהדע מודיעה היום על משיכת הבקשה לאישור שיווק (MAA) למוצר למתן אלפא-1 אנטיטריפסין (AAT) לטיפול בחסר הגנטי בחלבון AAT (AATD), שהוגשה לרשות האירופית לתרופות (EMA). לאחר קיומם של דיונים נרחבים עם ה- EMA במהלך החודשים האחרונים קמהדע הגיעה למסקנה שה- EMA לא רואה את הנתונים שהוגשו עד היום כמספקים לצורך אישור ה- MAA וכי המידע הנוסף הנדרש לאישור מצריך ניסוי קליני נוסף.
בעוד הנתונים שנותחו לאחר מעשה (post-hoc) שסופקו על ידי החברה מהניסוי האירופאי הראו שיפור מובהק סטטיסטי ובעל משמעות קלינית בשיפור בתפקודי הנשימה, ה- EMA בדעה שמסקנה כוללת חיובית להשפעה של הטיפול באינהלציה על חולי AATD אינה יכולה להתקבל על בסיס אותם ניתוחי post-hoc ושהטיפול בחולי AATD באמצעות מתן AAT באינהלציה צריך להמשיך ולהבחן בניסוי קליני נוסף לשם איסוף מידע מקיף על היעילות והבטיחות של הטיפול לאורך זמן ממושך.
קמהדע נמצאת כרגע בדיונים מתקדמים עם רשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) על מנת לקבל השנה אישור לביצוע מחקר (IND) לביצוע ניסוי פיבוטלי שלב 3 למתן AAT באינהלציה לטיפול בחולי AATD, שצפוי להתחיל ב- 2018. קמהדע מתכוונת להשתמש במידע שייאסף מהניסוי הפיבוטלי הזה על מנת להגיש מחדש את ה- MAA ל- EMA. קמהדע תמשיך לדון עם ה- EMA בנוגע למידע הנדרש שיתמוך באישור ל-MAA. על בסיס המידע הנרחב שנאסף עד היום, הדיונים הרחבים שנערכו עם ה- EMA וה- FDA, כמו גם עם מובילי דעה בתחום ה- AATD, לקמהדע יש ידע נרחב על ההתוויה, שיטות הטיפול במוצר באינהלציה והדרישות הרגולטוריות העיקריות.
"למרות שאנו מאוכזבים מכך שמשיכת הבקשה ל- MAA מאריכה את לוח הזמנים לאישור הפוטנציאלי של ה- AAT באינהלציה לחולי AATD באירופה, אנחנו ממשיכים להיות מחוייבים לפיתוח המוצר הזה" אמר עמיר לונדון, מנכ"ל החברה. "על בסיס הניסוי המוצלח שלב 2 בארה"ב שהושלם בסוף שנה שעברה והנתונים החיוביים על תפקודי הנשימה מהניסוי שלב 2/3 באירופה, אנו מאמינים של- AAT באינהלציה יש פוטנציאל להיות טיפול יעיל ובטוח ל- AATD, תחום עם צורך רב ללא מענה רפואי הולם.
"אנו מעריכים את התמיכה החזקה שאנו ממשיכים לקבל מחולים ורופאים, כמו גם את הדיונים הפתוחים עם ה- EMA, ומצפים להתקדם עם הניסוי הפיבוטלי שלב 3 בארה"ב, לכשיאושר, במהירות האפשרית, כך שיאפשר לנו להשתמש במידע הנוסף מניסוי זה להגשה מחדש של ה- MAA ל- EMA בטווח זמן מתאים לאחר מכן."
"חשוב להדגיש שקמהדע היא הראשונה והיחידה עד היום שפיתחה והשלימה ניסוי פיבוטלי במתן AAT באינהלציה לטיפול במחלת היתום מסכנת החיים הזו," המשיך מר לונדון. "אנו בטוחים שהניסיון הרב והמשמעותי הקליני והרגולטורי שצברנו במהלך השנים האחרונות בפיתוח מוצר האינהלציה שלנו מציב אותנו בעמדה טובה לתכנון והוצאה לפועל של ניסוי קליני מוצלח על מנת להביא את המוצר המבטיח הזה לשוק גם בארה"ב וגם באירופה."