קמהדע מודיעה היום כי החברה ושייר (Shire) הסכימו שהבקשה למחקר בתרופה חדשה (Investigational New Drug – IND) אשר אושרה על ידי ה- FDA עבור ניסוי קליני שלב 2/3 לבחינת השפעת חלבון אלפא-1 אנטיטריפסין (G1-AAT) הניתן בעירוי לטיפול במחלת השתל נגד המאכסן אקוטית (aGvHD), תועבר משייר לקמהדע אשר תקבל בעלות ואחריות מלאה על הפיתוח הקליני של המוצר באינדיקציה זו.
שייר הובילה את תכנית האלפא-1 אנטיטריפסין הניתן בעירוי לטיפול במחלת השתל נגד המאכסן בארה"ב, וקמהדע מובילה את התוכנית באיחוד האירופי. שייר החליטה להעביר את ה- IND לקמהדע בעקבות תעדוף צבר מוצרים שלה וקצב גיוס איטי בניסוי הנוכחי בארה"ב. קמהדע תמשיך בטיפול ומימון של כלל תכנית האלפא-1 אנטיטריפסין בעירוי לטיפול במחלת השתל נגד המאכסן ומתכננת לערוך פיתוח קליני משולב של התוכנית בשתי הטריטוריות – ארה"ב ואירופה.
כתוצאה מהחלטה זו, השלב הראשון הנוכחי של ניסוי שלב 2/3 המתבצע בארה"ב מופסק על ידי שייר. קמהדע מתכוונת להמשיך בפיתוח התוכנית בחודשים הקרובים בהתאם להשלמת ההתאמות בין הניסויים המתקיימים בארה"ב ובאירופה בהתאם למשוב שכבר קיבלה החברה מה- FDA וסוכנות התרופות האירופית (EMA). קמהדע קיבלה בעבר מעמד תרופת יתום מה- FDA וה- EMA עבור חלבון אלפא-1 אנטיטריפסין הניתן בעירוי לטיפול במחלת השתל נגד המאכסן.
"קמהדע שמחה להוביל תכנית פיתוח בינלאומית מבטיחה זו", אמר עמיר לונדון, מנכ"ל קמהדע. "על בסיס ה- IND אשר אושר על ידי ה- FDA בארה"ב וההנחיות שהתקבלו בפגישת הועדה המדעית שהתקיימה מוקדם יותר השנה עם ה- EMA, יש לנו הבנה מלאה של המסלול הרגולטורי בהתקדמות הניסויים בשתי הטריטוריות. בנוסף, על בסיס הניסיון שלנו בשוק מחלת השתל הנגד המאכסן ודיונים שהתקיימו עם מובילי דעה בשתי הטריטוריות, אשר מאד תומכים בנו בתכנית זו, אנו מאמינים שביצוע תכנית קלינית משולבת בשתי הטריטוריות יתרום משמעותית למאמצי הגיוס וכן יתרום ליעילות תפעולית ופיננסית.
"על פי הערכותינו, השוק העולמי של מחלת השתל נגד המאכסן עומד על כ- 700 מיליון דולר, לפיכך, מהווה הזדמנות עסקית משמעותית עבור קמהדע. אנו נשארים מחויבים לקהילת מושתלי מח העצם ומטופלי מחלת השתל נגד מאכסן וצופים להמשיך לקדם את הפיתוח הקליני של טיפול בעזרת אלפא-1 אנטיטריפסין הניתן בעירוי במטרה להביא לשוק מוצר בטוח ויעיל למחלה מסכנת חיים זו".
ה- AAT של קמהדע זמין כיום לחולים במחלת השתל נגד המאכסן אקוטית העמידה לסטרואידים על בסיס אישי דרך תכנית הנגשה מוקדמת (Early Access) באירופה. התכנית כבר מגייסת מטופלים.
בשנת 2010, קמהדע ושייר (לשעבר בקסטר) חתמו על הסכם שיתוף פעולה אסטרטגי בלעדי להפצה ולרישיון של ה- AAT של קמהדע בעירוי. במסגרת ההסכם, שייר היא המשווקת הבלעדית של המוצר בארה"ב, קנדה, אוסטרליה וניו זילנד. נוסף על כן, קמהדע ושייר ממשיכות לשתף פעולה בפיתוח הקליני של AAT בעירוי למטופלים הסובלים מדחיית השתלת ריאה.