חברת הביו-רפואה הישראלית פלוריסטם מדווחת היום (ד’) על תוצאות מבטיחות בניסוי פיילוט בחיות גדולות לטיפול בתסמונת קרינה אקוטית. הניסוי נערך ומומן במלואו על ידי המכון הלאומי לבריאות של ארה"ב (NIH) ונועד לבחון את היעילות והבטיחות של תאי PLX-R18 בהזרקה לשריר לאחר חשיפה קטלנית לקרינה. מדובר במסלול לקראת אישור מוצר תחת מסלול חיות של ה-FDA, בו לא נדרשים ניסויים קליניים בבני אדם, בגלל אופי האינדיקציה.
היעילות של הטיפול נבחנה לפי אחוזי השרידות של החיות, לצד רמת תפקוד מח העצם שנפגע לאחר חשיפה לרמות קטלניות של קרינה, כמו שעלול לקרות במקרה של תאונה גרעינית, מתקפה אטומית או התיישנות/פגיעה בכורים, כמו לאחר הצונאמי בפוקושימה לפני מספר שנים.
85% שרידות בחיות שקיבלו את התאים לעומת 50% בקבוצת הביקורת: למרות שניסוי הפיילוט בחיות גדולות לא נועד להציג מובהקות סטטיסטית, נמצא שכל הקבוצות שטופלו בתאים של פלוריסטם, במינונים שונים, הראו שיפור באחוזי השרידות לעומת קבוצות הביקורת. בשני המינונים הנמוכים יותר, 4 ו-10 מיליון תאים לכל קילוגרם ממשקל הגוף, נצפו אחוזי שרידות של 85% בקרב הקבוצות שטופלו בתאים לעומת 50% בקבוצות הביקורת.
כל המינונים הוכחו כבטוחים לטיפול, גם כאשר ניתנו לחיות שכלל לא נחשפו לקרינה. ממצא זה מעיד על הפוטנציאל להעניק את הטיפול במהירות למספר רב של אנשים במקרה של אסון, מבלי הצורך לערוך בדיקות פרטניות של רמות הקרינה אליה נחשפו הנפגעים.
תוצאות הניסוי הנוכחי ישמשו לבניית הניסוי הפיבוטאלי לצורך הגשת בקשה לאישור שיווק ל-FDA תחת מסלול חיות, שמשמש באינדיקציות שבהן לא ניתן לבצע ניסויים בבני אדם.
זמי אברמן, יו"ר ומנכ"ל משותף של פלוריסטם, אמר היום: "המעבר מניסויים בחיות קטנות לחיות גדולות היווה מאז ומעולם אתגר עבור חברות תרופות וההצלחה בניסוי הנוכחי מהווה אבן דרך משמעותית מאוד מבחינתנו. PLX-R18 הינם תאים רב תכליתיים בעלי פוטנציאל לשפר את יכולת הגוף לייצר את שלוש שורות הדם. הממצאים הללו תומכים בתוצאות שראינו בניסויים קודמים ומחזקים את המחוייבות שלנו להביא לעולם טיפול מדף נגיש וזמין שיוכל להציל חיי אדם במקרה של אסון גרעיני".
הניסוי הנוכחי – בסיס לדיונים עם הסוכנויות הפדרליות לקראת ניסוי פיבוטאלי ואישור שיווק: יקי ינאי, נשיא פלוריסטם ומנכ"ל משותף, התייחס אף הוא לתוצאות ואמר כי הניסוי יהווה בסיס לדיוני המשך עם ממשלת ארה"ב והסוכנויות הפדרליות לקראת התקדמות לניסוי פיבוטאלי לאישור שיווק: "אנו בטוחים שה-PLX-R18 יכול לשמש כלי משמעותי עבור מדינות להגנה על אזרחיהן מפני משברי בריאות חמורים במקרה של חשיפה קטלנית לקרינה. אנו גאים על שפיתחנו טיפול בעל פוטנציאל להציל חיי אדם רבים".