טבע הודיעה היום כי התקבל מכתב תשובה מלא (CRL) ממנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) בנוגע לבקשה לתרופה חדשה (NDA) עבור טבליות SD-809 (deutetrabenazine) לטיפול בכוריאה (מחולית) הנלווית למחלת ההנטינגטון (HD).
זהו הטיפול הראשון המבוסס על טכנולוגיית דאוטריום הנבחן על ידי ה- FDA. ה- FDA ביקש מטבע לבחון את רמות הדם של מטבוליטים מסוימים. מטבוליטים אלה אינם חדשים והנם זהים לאלו אשר נראו בקרב אלו הלוקחים tetrabenazine או deutetrabenazine. לא נתבקשו ניסויים קליניים חדשים.
"טבע תמשיך לעבוד בצמוד עם ה-FDA בכדי להביא לשוק את SD-809 בהקדם האפשרי", אמר ד"ר מייקל היידן, נשיא המו"פ הגלובלי והמדען הראשי של טבע. "אנו יודעים כי אנשים רבים בקהילת ההנטיגטון ממתינים לתרופה חדשה זו. אנו מבינים כי ישנן אופציות טיפול מוגבלות מאוד למטופלי מחלת ההנטינגטון ובני משפחותיהם, ולכן אנו מאיצים את תהליך הניתוח המחודש אשר נתבקשנו לבצע. אנו מתכוונים להגיש את תשובתנו למכתב זה במהלך הרבעון השלישי של 2016".
מחלת ההנטינגטון היא מחלה ניוונית נדירה וחשוכת מרפא, הנגרמת ממותם של תאי עצב במוח, הפוגעת באחד מתוך 7,000 עד 10,000 איש בעולם המערבי. כוריאה (מחולית) – עוויתות א-נורמליות בלתי רצוניות – הינה אחת הסממנים הבולטים של המחלה, ומתרחשת בקרב כ- 90% מהמטופלים בשלב כלשהו במסלול המחלה שלהם.
בנוסף למחלת ההנטינגטון, טבע ממשיכה בתכניות הפיתוח של SD-809 לטיפול בחולים עם דיסקינזיה מאוחרת (TD) ותסמונת טורט (TS). בימים אלה עורכת טבע ניסוי יעילות ובטיחות שלב 3 במטופלים הסובלים מדיסקינזיה מאוחרת בינונית עד חריפה הנקרא AIM-TD (Addressing Involuntary Movements in Tardive Dyskinesia - טיפול בתנועות בלתי רצוניות בדיסקינזיה מאוחרת) ומצפה לקבל נתונים נוספים מניסוי זה בהמשך 2016, עם הגשה רגולטורית לאחר מכן, כפי שתוכנן.
בנוסף, SD-809 קיבלה מעמד של תרופת יתום לטיפול בילדים (המוגדרים כך עד 16) הסובלים מתסמונת טורט, ובימים אלה מתבצעת הערכה נוספת של SD-809 לטיפול בעוויתות בלתי רצוניות ("טיקים") הנלוות לתסמונת טורט.