ביוליין אר. אקס הודיעה היום על תוצאות חיוביות בחלק הראשון, שלב בחינת מתן מינונים עולים (dose escalation part), בניסוי הקליני Phase 2 של BL-8040 בלוקמיה מיאלואידית חריפה. התוצאות יוצגו בכנס השנתי של האיגוד האמריקאי להמטולוגיה (ASH) שיתקיים בין התאריכים 5-8 בדצמבר, 2015, באורלנדו, פלורידה.
תוצאות הניסוי הראו כי BL-8040, כטיפול עצמאי או בשילוב עם התרופה הכימותרפית Cytarabine (Ara-C), הינה בטוחה וסבילה בכל המינונים שנבדקו, עד וכולל המינון הגבוה ביותר, 1.5 מיליגרם/ק"ג, ללא תופעות לוואי משמעותיות.
שיעור הרמיסיה (הפוגה) המשולב, הכולל הן רמיסיה מלאה (CR) והן רמיסיה מלאה ללא חזרה לנורמה של ספירות הדם (CRI), היה 38% בחולים שקיבלו מחזור טיפול אחד ב- BL-8040 במינונים של 1 מ"ג/ק"ג ומעלה (n=16). חולים שנכללו בחלק זה של הניסוי הינם חולים שמאחוריהם מספר מחזורי טיפולים קודמים או שלא הגיבו לטיפול ראשוני (אינדוקציה).
לטיפול ב- BL-8040 היתה השפעה משולשת על התאים הסרטניים. ראשית, בעקבות שני ימי טיפול בלעדי (monotherapy), BL-8040 גרם לניוד של פי 40 בממוצע של תאים סרטניים ממח העצם למחזור הדם, ובכך מגביר למעשה את רגישות תאים אלה לכימותרפית ה- Ara-C ולשיפור יעילותה. שנית, BL-8040 הראה השפעה ישירה ומשמעותית על הרס תאי סרטן) אפופטוזיס (במח העצם וזאת לאחר שני ימי טיפול בלעדי. שלישית,
BL-8040 השרה התמיינות (differentiation) של תאי הסרטן במח העצם.
התמיינות זו הובילה לירידה חציונית של 58% במספר תאי הסרטן במח העצם, יחד עם גידול של פי שלושה במספר תאי הדם הלבנים הצעירים (גרנולוציטים שעברו התמיינות), כפי שעלה בביופסיית מח עצם שנערכה ביום השלישי של מחזור הטיפול לפני תחילת הטיפול ב- Ara-C ובהשוואה לביופסיה שבוצעה בתחילת הניסוי והטיפול.
ד"ר חורחה קורטס, ראש המחלקות למחקר וטיפול ב- AML (לוקמיה מיאלואידית חריפה) ו- CML (לוקמיה מיאלואידית כרונית) במרכז MD Anderson לחקר הסרטן ביוסטון, מסר: "תוצאות קליניות אלה בשלב המינונים העולים בניסוי ה- Phase 2 ב- BL-8040 בלוקמיה מיאלואידית חריפה (r/r AML) הן מעודדות ביותר ותומכות באופן מלא בהמשך פיתוח התרופה לתחום ה- AML".
ד"ר כנרת סויצקי, מנכ"לית ביוליין אר. אקס, מסרה: "אנו שמחים ומעודדים מהתוצאות החיוביות בחלקו הראשון של ניסוי Phase 2 זה ב- BL-8040 לטיפול בלוקמיה מיאלואידית חריפה, במיוחד לאור הפרופיל הקשה של אוכלוסיית החולים שגויסו ומשך הטיפול הקצר שכלל מחזור טיפול אחד. התוצאות ממשיכות להראות כי BL-8040 גורם לא רק לניוד משמעותי של תאי סרטן מסביבת מח העצם המגוננת למחזור הדם ההיקפי, אלא גם מוביל להרס ישיר (אפופטוזיס) של תאי סרטן ומשרה התמיינות (דיפרנציאציה) של תאים אלה לגרנולוציטים.
"בהסתכלות על שיעור הרמיסיה של 38% כפי שדווח בחולים שטופלו ב- BL-8040 במינון של 1 מ"ג/ק"ג או יותר, התוצאות מצביעות על כך של- BL-8040 אפקט אנטי-סרטני חזק, ובשילוב עם Ara-C עשוי BL-8040 לשפר את התגובה המושגת בד"כ בקרב אוכלוסיית חולים קשה זו. לאור התוצאות המעודדות, אנו מצפים לדיאלוג עם הרשויות הרגולטוריות לגבי תכנית הפיתוח העתידית שלנו בתחום ה- AML. אנו מצפים לדווח תוצאות סופיות בניסוי בתחילת השנה הבאה.
"אנו ממשיכים להתקדם בביצוע ותכנון מספר ניסויים קליניים נוספים ב- BL-8040 במטרה להרחיב ולחזק את הפוטנציאל של פלטפורמת אונקולוגיה ייחודית זו. ניסויים אלה כוללים ניסוי Phase 2b ב- BL-8040 כטיפול קונסולידציה ב- AML שהחל בגיוס חולים בגרמניה; ניסוי Phase 2 בשלבי תכנון כטיפול חדשני לניוד תאי גזע, בהמשך לפידבק שקיבלנו בחודש האחרון מה- FDA; ושני ניסויים נוספים, הראשון באינדיקציות הקשורות לכשלים במח העצם והשני לטיפול בחולי AML בעלי המוטציה FLT3-ITD", סיכמה ד"ר סויצקי.