בהמשך להצלחה בניסוי פרה-קליני של קדימהסטם בטיפול במחלת ה-ALS, עליה דיווחה החברה ב-18 באוגוסט, מעדכנת הבוקר (ד’) החברה כי פנתה אתמול למינהל המזון והתרופות האמריקני, ה-"FDA", בבקשה לקביעת פגישת Pre-IND במטרה לדון על פיתוח התרפיה התאית של החברה לטיפול במחלת ניוון שרירים סופני, ה-ALS.
מטרת החברה בפגישת Pre-IND הינה להציג ל-FDA את התוצאות המשלימות את ניסויי ההיתכנות בחיות מודל, לפרט את תוכנית ייצור המוצר (כימיה, ייצור ובקרה), להתוות את התוכניות העתידיות לניסויי בטיחות ולהציג את התוכנית הקלינית לניסוי פאזה I/IIA.
כהכנה לפגישה כאמור, מתחייבת החברה להגיש ל-FDA חבילת מידע מקיפה הכוללת את הנושאים שידונו במסגרת הפגישה. להערכת החברה, תוצאות פגישת ה- Pre-IND כאמור, יתוו את המסלול המוסכם לקראת הגשת בקשה של החברה להתחלה בניסויים קליניים בבני אדם, IND, והניסויים העתידיים עצמם.
החברה הודיעה לאחרונה על הצלחה בניסוי פרה-קליני לטיפול במחלת ה-ALS במודל חיות נוסף. לניסוי נרשמו תוצאות המעידות על יעילות הטיפול התאי של קדימהסטם למחלה . במסגרת הניסוי, נבדקה יעילות הזרקת תאי תמך של המח (אסטרוציטים) המיוצרים בטכנולוגיה הייחודית של החברה מתאי גזע פלוריפוטנטיים. תאי האסטרוציטים הוזרקו לנוזל חוט השדרה של חולדות-מודל למחלת ה-ALS והראו שיפור בתוחלת חיי החולדות ובתיפקודיהם השריריים.
הטכנולוגיה הייחודית של קדימהסטם מאפשרת לייצר במתקן החברה תחת תנאי GMP את האסטרוציטים אשר ישמשו לטיפול בחולים כמוצר מדף לאוכלוסיות גדולות של חולים. הזרקת התאים לנוזל חוט השדרה הינו הליך סטנדרטי אשר נעשה באופן שגרתי בבתי חולים ברחבי העולם. החברה מצאה כי ההזרקה לנוזל חוט השדרה מאפשרת את פיזור התאים לאורך חוט השדרה ובכך ביססה את שיטת החדרת התאים בטיפול העתידי בחולים. הזרקה של אסטרוציטים בריאים ומתפקדים למערכת העצבים של חולים עשויה לספק תמיכה מערכתית לתאי העצב המוטוריים הפגועים ובכך להאט את התקדמות המחלה ולשפר את איכות ותוחלת חיי החולים.