חברת הביו-פרמצבטיקה הישראלית רדהיל ביופארמה הודיעה היום כי המטופל האחרון השלים את ביקור המעקב האחרון בניסוי שלב I עם YELIVA™ (ABC294640), תרופה במתן אוראלי בעלת מנגנון פעולה חדשני לעיכוב סלקטיבי של האנזים sphingosine kinase-2 (SK2), לטיפול בגידולים סרטניים מוצקים בשלבים מתקדמים (ניסוי המכונה ABC-101).
הניסוי שלב I נערך ב- Hollings Cancer Center שבמרכז הרפואי של אוניברסיטת דרום קרוליינה, כאשר ד"ר מלאני תומאס, MD, וד"ר קרוליין בריטן, MD, שימשו כחוקרות הבכירות אשר הובילו את הניסוי.
הניסוי שלב I הפתוח (open-label), אשר כלל מתן מינונים גדלים של התרופה (dose-escalation) ובחן את התכונות הפארמקוקינטיות והפארמקודינאמיות של התרופה, הינו הניסוי הראשון שנערך עם YELIVA™ (ABC294640) בבני-אדם ובמסגרתו גויסו 22 חולים הסובלים מגידולים סרטניים מוצקים בשלבים מתקדמים. החולים טופלו באמצעות YELIVA™ (ABC294640) באופן רציף כל עוד לא זוהתה התקדמות במחלה, ולאחר הפסקת הטיפול בוצע מעקב נוסף למשך תקופה של עד לשנה.
היעדים העיקריים של הניסוי היו זיהוי של מינון מקסימלי נסבל של התרופה (Maximum Tolerated Dose - MTD) ורעילות המגבילה את המינון (Dose Limiting Toxicities - DLTs), והערכת הבטיחות של YELIVA™ (ABC294640). היעדים המשניים של הניסוי היו בחינה של התכונות הפארמקוקינטיות והפארמקודינאמיות של YELIVA™ (ABC294640) וכן הערכת את הפעילות האנטי-סרטנית של התרופה.
הניסוי נתמך על-ידי מענקים מהמכון הלאומי לסרטן בארה"ב (NCI) ומהמשרד לפיתוח מוצרי יתום (OOPD) של ה- FDA. נתוני ביניים חיוביים מהניסוי הוצגו על-ידי חברת Apogee Biotechnology Corporation בכנס Molecular Targets and Cancer Therapeutics בנובמבר 2013.
ניתוח של תוצאות הניסוי מתנהל כעת, ורדהיל מצפה לפרסם תוצאות ראשוניות בתחילת הרבעון הרביעי של 2015. ניתוח מלא של תוצאות הניסוי והשלמת הדוח הקליני הסופי (CSR) צפויים עד לסוף השנה הנוכחית או בתחילת שנת 2016.
YELIVA™ הינה תרופה מוגנת פטנט, במתן אוראלי, בעלת מנגנון פעולה חדשני לעיכוב סלקטיבי של האנזים sphingosine kinase-2 (SK2), עם פעילות אנטי-סרטנית ואנטי-דלקתית, המפותחת לטיפול בהתוויות סרטניות ודלקתיות ובמחלות הקשורות לדרכי העיכול. SK2 הינה מולקולת מטרה חדשנית לטיפולים אנטי-סרטניים בשל תפקידה הקריטי בזירוז היווצרות של המולקולה הלפידית sphingosine 1-phosphate (S1P), הידועה כבעלת תפקיד בוויסות של תהליכי פרוליפרציה תאית ובאקטיבציה של מסלולים דלקתיים. על-ידי עיכוב אנזים SK2, תרופת YELIVA™ (ABC294640) עשויה להיות יעילה בטיפול במגוון מחלות סרטניות ודלקתיות, ובמחלות של דרכי העיכול.
ד"ר רזה פתחי, Ph.D., סמנכ"ל בכיר למחקר ופיתוח ברדהיל, אמר: ”השלמת המעקב אחר החולה האחרון בניסוי שלב I עם YELIVA™ (ABC294640) הינה אבן-דרך חשובה עבור רדהיל, ואנו מצפים להשלמת ניתוח תוצאות הניסוי, אשר כולל ניתוח של רמות המולקולה הלפידית S1P בפלזמה כסמן ביולוגי פארמקודינאמי לפעילות אנטי-סרטנית של תרופה מעכבת היווצרות sphingolipid".
רדהיל החלה לאחרונה בניסוי קליני שלב I/II בארה"ב עם תרופת YELIVA™ (ABC294640) לטיפול בחולים בלימפומה נשנית מסוג diffuse large B-cell (DLBCL), בדגש על נשאים של הווירוס HIV החולים ב- DLBCL, אשר נתמך על-ידי מענק מה- NCI.
שני ניסויים שלב II נוספים עם YELIVA™ (ABC294640) מתוכננים - לטיפול במיאלומה נפוצה, ניסוי אשר יערך באוניברסיטת Duke ואשר נתמך על-ידי ה- NCI, וכטיפול להגנה מפני קרינה ולמניעת mucositis (דלקת של הרקמות הריריות בדרכי העיכול הנגרמת כתוצאה מטיפולי הקרנות) בחולי סרטן המטופלים באמצעות הקרנות. מספר רב של ניסויים פרה-קליניים מוצלחים נערכו עם (ABC294640) YELIVA™ במודלים של מחלות דלקתיות של דרכי העיכול, הגנה מפני קרינה וסרטן.