חברת אלקוברה (Nasdaq: ADHD) הודיעה היום על תוצאות ניסוי קליני שלב II רב מרכזי, מבוקר-פלסבו, בתרופה MDX ב-62 מתבגרים ומבוגרים עם תסמונת X שביר.
להלן דגשים מרכזיים מהודעת החברה: מטרת הניסוי הייתה הערכה ראשונית של היעילות והבטיחות של MDX בטיפול בתסמונת X שביר. במסגרת הניסוי נבדקו מספר מדדי יעילות התנהגותיים וקוגניטיביים המקובלים בתחום.
הניסוי לא הראה מובהקות סטטיסטית במדד הראשוני ADHD RS-IV Inattentive, אך הראה ממצאים מובהקים סטטיסטית ומשמעותיים מבחינה קלינית בשניים ממדדי הבדיקה השניוניים – מדד התנהגותי/תפקודי ומבחן קוגניטיבי ממוחשב.
אין כיום שום תרופה מאושרת לטיפול בתסמונת ה- X השביר, תסמונת הגורמת לפיגור שכלי והקשורה לאוטיזם. ניסויים קודמים של חברות כמו רוש ונוברטיס שנערכו במתבגרים ומבוגרים עם תסמונת ה- X שביר לא הראו השפעה מובהקת סטטיסטית בשום מדד התנהגותי או קוגניטיבי, ראשוני או משני, גם לאחר משך טיפול ארוך יותר.
בשנת 2013 קיבלה אלקוברה מעמד של "תרופת יתום" ל-Metadoxine לטיפול ב-X שביר.תוצאות ניסוי זה יוגשו ויידונו עם הרשויות הרגולטוריות בארצות הברית על מנת לתכנן ולקדם את המשך המחקר והפיתוח עבור MDX בטיפול בחולים עם תסמונת ה- X שביר.
היום בשעה 15:00 זמן ישראל, תערוך הנהלת החברה שיחת ועידה על מנת להציג את תוצאות הניסוי במלואן, בהשתתפות החוקרת המובילה בניסוי, ד"ר Elizabeth Berry Kravis – רופאת ילדים, ניורולוגית וביו כימאית מאוניברסיטת Medical CenterRush University, והחוקרת הראשית של ניסויים אחרים שנערכו במחלה זו בעבר.