ווקסל ביו מודיעה הבוקר (ה’) כי מוצר הדגל שלה, ImMucin, קיבל אישור של "תרופת יתום" ממנהל התרופות והמזון האמריקאי, ה- FDA, עבור טיפול בסרטן הדם מסוג מיאלומה נפוצה. מוצר ה-ImMucin הינו טיפול אימונתרפי המפעיל את תאי מערכת החיסון כנגד אזור ה-signal peptide בסמן הסרטני MUC1. לאזור זה, שנחקר פחות עד היום, יתרונות משמעותיים כטיפול כנגד סרטן המיאלומה הנפוצה.
אימונותרפיה כטיפול כנגד מחלת הסרטן הפכה בשנתיים האחרונות לתחום מרכזי, המעורר עניין רב כיוון שתרופות המפעילות מנגנונים שונים של מערכת החיסון הציגו תוצאות מרחיקות לכת, והתחום מסתמן כ- “Game Changer” בהתמודדות עם מחלה זו.
מעמד של "תרופת יתום" מוענק על ידי ה-FDA בכדי לקדם את הפיתוח הקליני של תרופות וטיפולים בעלי פוטנציאל טיפולי משמעותי כנגד מחלות נדירות, מסכנות חיים. אישור זה מוענק לתרופה המיועדת לטפל במחלה נדירה, אשר פוגעת במספר מצומצם של חולים, על מנת לקדם פיתוח תרופות מסוג זה ומכאן עשוי לעודד שיתופי פעולה עיסקיים. הכרה בתרופה כתרופת יתום על ידי מנהל התרופות והמזון בארה"ב מקנה למוצר יתרונות משמעותיים בינהם, בלעדיות שיווק של 7 שנים בארה"ב מרגע קבלת אישור לשיווק. כמו כן, ההכרה בתרופה כתרופת יתום עשויה להקנות הקלות בדרישות הרגולטוריות במהלך הפיתוח וקבלת סיוע בפיתוח ורישום התרופה.
ליאור כרמון, מנכ"ל ומייסד ווקסיל: "על אף ההתקדמות הרבה שהושגה בשנים האחרונות בטיפול במחלת המיאלומה הנפוצה, עדיין קיימות אפשרויות מוגבלות להבראה מלאה ומכאן שנחוצות תרופות שיוכלו לעכב את הישנות המחלה והפיכתה לכרונית. מוצר ה-ImMucin אמור למלא צורך זה באותם חולי מיאלומה עם מחלה הנמצאת בהפוגה או ברמה מחלה נמוכה ((minimal residual disease. לאור התוצאות שהשיג ImMucin עד כה, קרי יצירת תגובה אימונית חזקה ומקיפה של מערכת החיסון לרבות תאי T ונוגדנים, אנו מאמינים כי טמון ב – ImMucin פוטנציאל עסקי משמעותי.
"אנו עדים לפריחה של תחום האימונותרפיה ועניין רב מצד ענקיות הפארמה על רקע תוצאות קליניות טובות של תרופות המפעילות את מערכת החיסון. מכאן שקבלת אישור של מעמד תרופת יתום עבור מוצר ה- ImMucin מה- FDA האמריקאי בנוסף לאישור שהתקבל מה-EMA האירופי מהווה אבן דרך חשובה ביותר הן רגולטורית והן עיסקית בפיתוח של טיפול חדשני וייחודי זה", הוסיף כרמון.
יובהר, כי לא קיימת וודאות כי מוצר ה- ImMucin יעבור לשלב השיווק המסחרי.