חברת הביו רפואה הישראלית, פלוריסטם, הודיעה היום (ב’) על התפתחות רבת משמעות בתכנית הפיתוח הקליני של החברה: הרשות הרגולטורית באירופה, סוכנות התרופות האירופית (EMA) בחרה בתכנית הפיתוח של תאי ה-PLX של פלוריסטם לטיפול בטרשת עורקים חמורה בגפיים (CLI), למסלול האישור המואץ של ה-EMA (Adaptive Pathway).
מסלול רגולטורי חדשני זה נועד לשפר ולקצר את זמן הגישה של חולים לתרופות חדשות ולמעשה מאפשר לחברה לקבל אישור רגולטורי לשיווק מוקדם לטיפול רפואי, בתנאי שתעמוד בדרישות לאיסוף מידע על יעילות ובטיחות הטיפול - לאחר תחילת שיווקו של המוצר.
טרשת עורקים חמורה בגפיים תחתונות (CLI- Critical limb ischemia), הינה מחלה שאין לה כיום מענה מספק ברפואה ולכן ישנו צורך עז למצוא לה פתרון. מדובר במחלה רחבת היקף אשר שכיחותה הולכת וגדלה עם הזדקנות האוכלוסיה, ולכן היא מייצגת הזדמנות שיווק נרחבת עבור פלוריסטם.
המשמעות - קיצור זמן ההגעה לשוק וחיסכון מהותי במשאבים: האישור שקיבלו תאי הגזע של פלוריסטם לטיפול ב-CLI באמצעות המסלול המואץ, עשוי לקצר את לוחות הזמנים ולהפחית את היקף ההשקעה הנדרש להבאתו של מוצר זה לשוק, באופן משמעותי. שימוש במוצר הריפוי התאי באוכלוסייה רחבה יותר של חולים יהיה תלוי באיסוף מידע "בעולם האמיתי" מחולים שכבר יטופלו במחלתם באמצעות תאי ה-PLX.
זמי אברמן, מנכ"ל פלוריסטם, אמר היום: "קבלת אישור הכניסה למסלול הרגולטורי המואץ באירופה הינו אבן דרך ענקית עבור החברה. מסלול זה מאפשר לנו באופן פוטנציאלי למסחר את המוצר שלנו מוקדם יותר מהמתוכנן. אנחנו מרוצים מאוד מהבחירה בנו, אשר מהווה את אחד האלמנטים המרכזיים שהגדרנו באסטרטגיה ארוכת הטווח שלנו - להוביל את תעשיית הריפוי התאי בעולם. הפחתת משך הזמן להגעת המוצר לשוק הוא אלמנט קריטי באסטרטגיה שלנו. לאישור הכניסה שקיבלנו למסלול המואץ יש את הפוטנציאל לעזור לנו להגשים את המטרה שהצבנו לעצמנו".
אברמן הוסיף: "רק לפני שבוע הודענו על אבן דרך חשובה נוספת ביפן, שגם היא טריטוריה שחשובה לנו ואנו שוקדים על האסטרטגיה שלנו לזרז את האישור לתאי ה-PLX במדינה. הגשנו בקשה לכניסה למסלול המואץ לרפואה משקמת לטיפול ב-CLI באמצעות תאי ה-PLX שלנו, והסוכנות לתרופות ולמכשור רפואי ביפן כבר נתנה אישור לאיכות המתודולוגיה המוצעת שלנו לייצור המוני של תאי PLX-PAD לשימוש בניסויים קליניים".
המסלול החדש שמציעה הרגולציה באירופה נועד לקצר את הזמן שנדרש לטיפולים רפואיים חדשניים להגיע לחולים הסובלים ממצבים רפואיים קשים שהטיפול הקיים בהם לוקה בחסר. בעוד שחלק מהמסלולים הרגולטוריים המואצים דורשים שהטיפולים המועמדים לאישור יהיו מיועדים רק לאוכלוסיות מצומצמות של חולים, המסלול אליו התקבל הטיפול של פלוריסטם, ישקול את מתן האישור לטיפולים מועמדים אשר מיועדים גם לאוכלוסיות גדולות של חולים שצרכיהם הטיפוליים לא נענים כיום.
המסלול פתוח לתכניות קליניות הנמצאות בשלב מוקדם של פיתוח. לאחר שהמוצר הטיפולי המועמד לאישור נבחר להצטרף למסלול זה, פרוטוקול לניסוי קליני שלב II חייב לקבל את אישור ה-EMA. על בסיס קבלת הפרוטוקול והשלמה מוצלחת של הניסוי, המוצר יכול לקבל אישור להתחלת שיווק. במסגרת מסלול האימוץ של ה-EMA, תידרש החברה, לאחר קבלת האישור, להמשיך ולאסוף נתונים מהחולים המקבלים את הטיפול במוצר הרפואי על מנת שהרגולטור ישקול להעניק אישור מלא של השימוש בו גם בקרב אוכלוסיות נרחבות יותר.
ניסיון רב בעבודה מול הרשות הרגולטורית באירופה: לפלוריסטם ניסיון מצטבר רב בעבודה עם סוכנות התרופות האירופית. החברה השלימה ניסוי שלב I ב-CLI באירופה והיא עורכת כעת ניסוי שלב II רב מדינתי במחלת הצליעה הבינונית לסירוגין (IC) – שלב פחות מתקדם של טרשת עורקים חמורה בגפיים התחתונות. חלק ממרכזי הניסוי במסגרת מחקר זה נמצאים במרכזים רפואיים באירופה
אודות טרשת עורקים חמורה בגפיים התחתונות (CLI): טרשת עורקים חמורה בגפיים התחתונות הינו מצב כרוני שגורם לכאבים קשים בכף הרגל או באצבעות הרגלים, גם במצב של מנוחה. סיבוכים או פגיעה בסירקולציה של מערכת הדם עלולים להביא לכאבים ופצעים שאינם מחלימים בכפות הרגליים ובאצבעות. ללא טיפול, סיבוכי המחלה עשויים להוביל לקטיעה של כף הרגל הפגועה.
המחלה נגרמת כתוצאה מפגיעה חמורה בזרימת הדם לרגל הפגועה, בעיקר כתוצאה מהיצרות של העורקים עם הזמן, לאור הצטברות משקעי שומן (פלאק). בנוסף לגיל, גורם נוסף המהווה סיכון משמעותי ללקות ב-CLI היא מחלת הסוכרת, שהופכת לשכיחה יותר ויותר בקרב אוכלוסיות רבות בעולם. למרות שהטיפול במחלת ה-CLI עולה למערכת הבריאות העולמית מיליארדי דולרים מדי שנה, לטיפולים הקיימים כיום יש מגבלות רבות ולכן ישנו עניין גובר בפיתוח הריפוי התאי כאלטרנטיבה לקיים.
פוטנציאל השוק: שווי השוק הגלובלי לטיפול במחלת ה-CLI מוערך בלמעלה מ 10 מיליארד דולר. בארה"ב לבדה, עלות המחלה למערכת הבריאות נאמדת בכ- 45,000 דולר לשנה בממוצע לחולה יחיד, מאחר והטיפול בחולים אלה דורש אשפוזים רבים, טיפולים חודרניים וגם קטיעות של איברים נגועים ושיקום ארוך לאחר מכן. בנוסף, ההערכות אודות מגמת העלייה בשכיחות המחלה צפויות להוביל לגידול בביקושים לטיפולים חדשניים כגון הטיפול באמצעות תאי ה-PLX.