קמהדע מדווחת על נתונים נוספים מניסוי שלב 2-3 באירופה עם מוצר האלפא-1 אנטיטריפסין (AAT) באינהלציה לטיפול במחלת החסר הגנטי בחלבון אלפא 1 (AATD). התרופה מראה יעילות במדדים שונים של תפקודי ריאה בניתוחים סטטיסטים נוספים שהומלצו על ידי רשות התרופות האירופית.
החברה ביצעה את הניתוחים הסטטיסטים הנוספים בהתאם להנחיות שקיבלה בעקבות פגישתה עם נציגי ה-rapporteurs של רשות התרופות האירופית (EMA) בדצמבר 2014. מטרתם של הניתוחים הנוספים הינה לבחון לעומק ולתקף את תוצאות תפקודי הריאה שנצפו בעזרת השימוש בשיטות הסטטיסטיות הקפדניות ביותר וזאת בכדי לאשר שסממן היעילות שזוהה בעבר הינו אמיתי ובר תוקף.
תוצאות תפקודי ריאה: תוצאות הניתוחים הנוספים הצביעו על כך שלאחר שנה של טיפול באינהלציה יומית של תרופת ה- AAT של קמהדע, נראו שיפורים מובהקים קלינית וסטטיסטית במדדי תפקודי ריאה, במיוחד במדדי FEV1 (L) (ערך של נפח נשיפה מאומצת בשנייה הראשונה), אחוז ה FEV1 הצפוי וה FEV1/%SVC (אחוז נפח האויר בשניה הראשונה מתוך כל קיבולת הריאה). התוצאות החיוביות הללו ניכרות אף יותר כאשר בוחנים את השפעת הטיפול לאורך כל השנה ולא רק ההבדל בין התחלה לסוף טיפול.
"בהתבסס על תוצאות תפקודי הריאה המעודדות והחשובות הללו אשר נראו בניסוי, אנו ממשיכים בתוכניתנו להגשת בקשה לאישור שיווק באירופה (Marketing Authorization Application-MAA) לרשות התרופות האירופית (EMA) בשנה הקרובה על מנת לקבל אישור מותנה לתרופת ה-AAT באינהלציה שלנו לטיפול בחולי חסר בחלבון ה AAT. רשות התרופות האירופית הסכימה להעריך ניתוחים נוספים ממחקר חדשני זה", אמר דוד צור , מייסד-משותף ומנכ"ל קמהדע. "האסטרטגיה הקלינית של ההגשה תהיה מבוססת על הניתוח העיקרי של תוצאות תפקודי הריאה ושיפור בסימפטומים הקליניים.
"חשוב לציין, שאנו מאמינים כי השילוב של תפקודי ריאה, אשר מהווים סטנדרט מדידה עיקרי במחלות ריאה , יחד עם השיפור בסימפטומים והפרופיל הבטיחותי של המוצר, נותן לנו ביטחון שנתונים אלה עומדים במאזן הסיכון/תועלת הנדרש על ידי הרשות התרופות האירופית. כמו כן, אנו מתכננים ליזום דיונים השנה עם רשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) לגבי המסלול הרגולטורי לרישום המוצר בארה"ב", הוסיף צור.
פרופ’ קנת’ צ’פמן, חוקר בניסוי שלב 2/3, ציין כי "ניתוחים סטטיסטיים חדשים אלו מאשרים את השיפור הקליני המשמעותי בתפקודי הריאה בחולים שקיבלו AAT באינהלציה במחקר זה. זו הפעם הראשונה שניסוי מבוקר, אקראי בחסר בחלבון ה- AAT הוכיח יעילות קלינית במגוון יעדים קליניים מקובלים. כידוע, כל הטיפולים המשווקים כיום אושרו על בסיס נתוני פרמקוקינטיקה. תוצאות אלו הינן מרשימות והן מחזקות את הממצאים הראשוניים ממחקר זה. לדעתי, AAT באינהלציה הראה כי הוא טיפול יעיל עבור החולים במחלת היתום הזו".
ד"ר רוברט סאנדהאוס הגיב בהתרגשות לנתונים, וקבע כי "הניתוח של תוצאות הניסוי מצביע על תוצאות משמחות שעשויות להוביל לשימוש רחב יותר בטיפול באינהלציה לחולים להם דרוש טיפול כרוני-תוספתי של AAT, ואשר יכול להוות פריצת דרך אמיתית לחולי AATD".
קוצר נשימה (dyspnea) ומדד well-being: נתונים נוספים שנאספו במהלך הניסוי כוללים מדדי ההחמרות ומדדי תסמינים שונים, ביניהם תסמיני רווחה בריאותית (well-being). השינויים בתסמיני קוצר נשימה (DYSPNEA ) ו- well-being ידועים בספרות הרפואית כמדדים בעלי ההשפעה המכרעת ביותר על בריאותם של החולים ומצב רווחתם הבריאותית וכן באפשרותם לקבוע באם יש צורך בטיפול נוסף: ככל שהציון נמוך יותר (הציון נע בין 5 ל-20), כך מצב החולה טוב יותר. התוצאות הראו מגמה לטובת הקבוצה שטופלה בAAT בשני המדדים, קוצר נשימה ו well-being, אך הן לא היו מובהקות סטטיסטית, בשל גודל המדגם הקטן.
החברה תציג את תוצאות המחקר המלאות בפגישה שתכלול פאנל מומחים בראשותם של מובילי דעה (KOLs) במהלך הכנס השנתי של איגוד רופאי הריאות האמריקאי (ATS) בחודש הבא בדנוור, קולורדו.