ביוליין אר. אקס. הודיעה היום (ד’) על תוצאות מוצלחות של ניסוי קליני Phase 1 לבדיקת הבטיחות והיעילות של מוצר הדגל הקליני של החברה, BL-8040.
הניסוי בחן את התרופה כגישה חדשה להשריית נדידת תאי גזע ממח העצם ואיסופם ממחזור הדם. הניסוי עמד בכל יעדי הבטיחות והיעילות, תוצאות המעידות על כך שהטיפול ב-BL-8040 כטיפול עצמאי היה בטוח ונסבל היטב בכל המינונים ויתרה מזאת, הוביל לנדידה יעילה של תאי גזע ואיסופם ממחזור הדם אצל כל משתתפי המחקר. חשוב לציין כי תוצאות אלו תומכות באפשרות להשתמש ב- BL-8040 במתן חד-פעמי לצורך הליך איסוף תאים בן יום אחד בלבד. הליך כזה יהווה שיפור משמעותי על פני השיטות הקיימות כיום.
אצל כל המשתתפים ובכל המינונים הייתה נדידה משמעותית של תאי גזע אל מחזור הדם, תוצאות התומכות בגישה חדשה לאיסוף תאי גזע. אצל כל המשתתפים, לאחר מתן חד-פעמי של BL-8040 ניתן היה לאסוף כמות תאי גזע העולה על המספר הדרוש לצורך השתלה, לאחר הליך איסוף אחד בלבד. החברה מתעתדת להציג את תוצאות המחקר המלאות בכנס של האגודה ההמטולוגית האירופאית (EHA) שייערך בווינה ביוני 2015.
דר’ ג’ון דיפרסיו, ראש החטיבה לאונקולוגיה בבית הספר לרפואה באוניברסיטת וושינגטון בסנט לואיס: "אני מאד מתרשם ומעודד מהפעילות של BL-8040, במתן יחיד, בעידוד נדידה של תאי גזע לצורך איסופם ממחזור הדם. ההשפעה החזקה שנצפתה אצל כל המשתתפים מבדילה באופן ברור את התרופה הזאת מטיפולי נדידת תאי גזע המאושרים כיום, הדורשים 4-5 ימי טיפול ולאחריהם 1-3 מפגשים לצורך איסוף תאים. יתרה מזאת, הטיפולים הקיימים עשויים לגרום לתופעות לוואי, כולל כאבים בעצמות. משום כך, תרופה חדשה בעלת היכולת לגרום לנדידה מהירה של כמויות משמעותיות של תאי גזע, עם משך טיפול ואיסוף תאים קצר יותר ובעל פחות תופעות לוואי, תהיה בעלת ערך גדול ביותר הן מבחינה רפואית והן מבחינת נוחות החולים".
דר’ כנרת סויצקי, מנכ"לית ביוליין אר. אקס., הוסיפה: "אנחנו מאד נלהבים מתוצאות המחקר, המראות פעילות יוצאת דופן של BL-8040 בעידוד נדידת תאי גזע. התוצאות עלו על הציפיות שלנו, והן מאששות את BL-8040 כטיפול חדשני ועצמאי לאיסוף תאי גזע. אנחנו מתכננים להיפגש עם ה- FDA בזמן הקרוב כדי לדון בתוצאות המחקר וכדי לחדד את הצעדים הבאים בתכנית הפיתוח הקליני עבור אינדיקציה זו. בנוסף לנדידת תאי גזע, הפלטפורמה של BL-8040 כוללת גם ניסוי קליני Phase 2 לטיפול בלוקמיה מיאלואידית חריפה שהתפרצה שוב או גילתה עמידות לתרופות, שתוצאותיו צפויות להתקבל במחצית השנייה של 2015. בנוסף, כפי שדיווחנו לאחרונה, אנו מתעתדים להשיק ניסויים קליניים בשלוש אינדיקציות נוספות עבור BL-8040 ברבעון השני של 2015".
הניסוי הקליני Phase 1 לבדיקת הבטיחות והיעילות מורכב משני חלקים. החלק הראשון היה מחקר מבוקר-פלסבו, אקראי וכפול סמיות, שבדק את הבטיחות והסבילות של מתן מינונים חוזרים ועולים של BL-8040 בשלוש קבוצות של שמונה נבדקים בריאים. בהתבסס על הנתונים מהחלק הראשון, נבחר מינון אופטימלי של BL-8040 מבחינת בטיחות ויעילות, ומינון זה שימש לצורך טיפול עצמאי בקבוצה של שמונה מתנדבים בריאים בחלק השני של הניסוי. חלק זה, שהיה ניסוי פתוח (open label), נועד להעריך את יכולת הטיפול ב- BL-8040 לעודד נדידת תאי גזע, כמו גם למדוד את כמות התאים שנאספו על ידי הליך האיסוף (apheresis). היעדים המשניים בניסוי היו הערכת הפרופיל הפרמקודינמי והפרמקוקינטי של התרופה, וכן הערכת התקינות והפעילות הביולוגית של תאים אשר BL-8040 הביא לנדידתם ונאספו על ידי apheresis.