חברת בלובירד ביו האמריקאית, העוסקת במחקר ופיתוח תרופות על בסיס תרפיה גנית, הינה בהחלט אחת התגליות של השוק ההון בארה"ב. לאחר זינוק של 130% בערכה של המניה, שנסחרת בנאסד"ק, במהלך 3 חודשים האחרונים בלבד, ישנם עוד רבים שסבורים כי המניה טרם מיצתה את הפוטנציאל הלא מבוטל הטמון בה. העניין כה רב של השוק בחברת בלובירד מתבסס על תחום עיסוקה העיקרי – מציאת טיפול לסוגי סרטן שונים והמטולוגיה – התוויה אחת החשובות בעולם הרפואה כולו, באמצעות תרפיה גנית.
כאמור, בלובירד עוסקת במחקר ופיתוח של מוצרים תרופתיים עבור מגוון מחלות, בין היתר ה-ALD (מחלה תורשתית של מערכת העצבים) בקרב ילדים ומבוגרים וכן מוצרים לטיפול במחלת סרטן מסוגים שונים. הטכנולוגיה הייחודית של חברת בלובירד כוללת הוצאת תאי דם מהמטופל, שמתוקנים באמצעות גרסה מתפקדת של הגן, ומוחדרים בחזרה לגוף. תרפיה גנית באופן כללי הינה שיטה המבוססת על החדרת גנים תקינים לתוך תאים או רקמות של בני אדם המחליפים גנים חסרים או פגומים מחוללי המחלה, בניסיון לרפאה. תרפיה גנית נועדה להחליף או להשלים חלקים של גן פגום בגן בריא או לחלופין להחדיר אלמנטים המגבירים ביטוי חלבונים בעלי פעילות מיטיבה. מדובר ברעיון יחסית לא חדש (נולד בשנות ה-60 של המאה הקודם), אך טרם הושלם השלב הקריטי ביותר בתרפיה גנית – החדרת המידע הגנטי לגוף החולה.
ההתוויה המתקדמת ביותר של החברה, שבצינור פיתוח שלה 4 מוצרים, הינה מחלת ALD באמצעות מוצר Lenti-D שנמצא כעת בשלב Phase 2/3 של הניסוי הקליני. מוצר אחר, LentiGlobin נמצא בשלב קליני Phase ½ ומיועד לטיפול בשלוש התוויות של מחלות המטולוגיות (מערכת תאי הדם ורקמות). עוד שני מוצרים נמצאים כעת בשלב פיתוח פרה-קליני, אחד לטיפול בסרטן והשני עדיין בשלב מאוד מוקדם של המחקר. לפני כחודשיים, זינקה המניה בעשרות אחוזים לאחר דיווח של בלובירד על הצלחת ביניים בניסוי בתרופת LentiGlobin לטיפול הגנטי במחלת הדם שמקורה בגן פגום, המשתקפת בכשל של אי יצירת המוגלובין. אומנם מדובר בהתוויית יתום, אך גם במחלה קשה מאוד. בניסוי זה הוחלף הגן הפגום ב-4 חולים בכשל, והמטופלים החלו לייצר כמות מספיקה של המוגלובין ואף לא הזדקקו לעירוי דם, במשך 3 חודשים, הנדרש לצורך הישרדותם. אנליסטים רבים בתחום סבורים כי מדובר בטכנולוגיה מהפכנית כשהפוטנציאל הטמון בה טרם מתגלם בערכה של המניה.
בלובירד נסחרת בנאסד"ק תחת סימול BLUE ולפי שווי של 3.1 מיליארד דולר לחברה. עוד לפני כחודש בלבד הגיע ערכה של המניה לשיא של 106 דולר ליחידה כאשר בשוק מעריכים כי המניה בדרך לרמות של 120 דולר כבר בתקופה הקרובה. כאמור, החברה אינה יצרנית אלא מחקרית, לכן מחזור ההכנסות השנתי של החברה הסתכם, ב-2014, ב-6.3 מיליון דולר בלבד, בדומה לתקופה המקבילה. בשורה התחתונה, רשמה החברה הפסד נקי שנתי של 20 מיליון דולר או 67 סנט למניה אחת. יחד עם זאת, בקופת החברה מזומנים בהיקף לא מבוטל של כ-350 מיליון דולר וזאת לאחר רכישת חברה מתחום הנדסה גנטית, Precision Genome Engineering, ביוני שנה שעברה.
לסיכום, מדובר בחברת ביומד בעלת טכנולוגיה ייחודית פורצת דרך המועמדת לתקוף התוויות חשובות וקשות מאוד. גם לאחר זינוק אדיר בערכה של המניה, ישנם עוד רבים בשוק הסבורים כי הפוטנציאל טרם מומש. עבור המשקיעים המתעניינים בהשקעות טכנולוגיות ומודעים לסיכון הרב הטמון בסקטור, מניית בלובירד יכולה להיות מעניינת למעקב בתקופה הקרובה, בדגש על התפתחויות בניסוי המתקדם ביותר.